前瞻基因产业全球周报第96期：基因编辑在活体动物上成功治疗癌症，且永久有效

CRISPR基因编辑在活体动物上成功治疗癌症 且永久有效

近日，以色列特拉维夫大学的研究人员基于此，开出了一种基于脂质纳米颗粒的新型递送系统CRISPR—LNP，可专门针对癌细胞并通过基因操作将其破坏。该系统携带的一个遗传信使(信使RNA)，可对CRISPR酶Cas9进行编码，Cas9作为剪切细胞DNA的分子剪刀会剪切癌细胞的DNA，从而使其失效并永久防止复制。

最安全基因治疗载体AAV 竟有潜在致癌性

《自然·生物技术》的一项研究显示AAV 基因疗法有可能提升患癌风险。该研究长期跟踪了 9 只经 AAV 治疗的患有 A 型血友病的狗，发现其中 7 只狗在治疗后成功稳定产生凝血因子 Ⅷ。然而，其中 2 只狗血液中凝血因子 Ⅷ 的含量在 3 年后仍在上升，而到了第 7-8 年后，便达到了最初水平的 4 倍左右。

解决“卡脖子”难题 济南在全国率先布局基因编辑产业

济南在全国范围内率先布局的基因编辑产业，11月16日举行项目基地开工仪式。这一项目依托全球植物基因编辑领军团队，致力于推动基因编辑这一革命性技术在源头创新、作物改良及分子检测等多个领域的产业化应用。

安序源与中科院苏州医工所共同合作开发液体活检技术

第四代单分子测序平台研发企业安序源(Axbio)宣布与中科院苏州生物医学工程技术研究所(简称苏州医工所)核酸检测技术研究中心郑岷雪教授团队签署合作协议，双方将在液体活检领域开展全方位战略合作。液体活检是肿瘤精准医疗的一项重要技术。

再生元与UCLA Health达成合作 进行全外显子组测序

再生元和UCLA Health宣布了一项关于全外显子组测序的合作研究。根据协议条款，Regeneron遗传学中心将为15万名患者提供全外显子组测序。所有患者信息和标本将被去除。此次合作的财务和其他细节没有披露。

礼来制药与Precision BioSciences宣布签订基因编辑研究合作与许可协议

礼来制药与生物制药公司Precision BioSciences, Inc.宣布达成研究合作和独家许可协议，利用Precision专有的ARCUS®基因组编辑平台，研究和开发潜在的遗传疾病体内疗法，初步重点是杜氏肌营养不良症(DMD)和其他两个未公开的基因靶点。

FDA批准首种新冠病毒家用检测试剂盒

美国为了遏制疫情继续蔓延，批准了首种可在家使用的新冠病毒自我检测试剂盒。美国食品药品监督管理局(FDA)批准了在家自用的检测试剂盒，它适用于14岁及以上，医生认为疑似感染新冠肺炎的患者。该试剂盒属于处方药，可在30分钟内出结果。美国食品药品监督管理局专员史蒂芬·哈恩在推特中说：“我们将继续以高速反应应对新冠肺炎。”

AAV基因疗法MMA-101获FDA孤儿药名称

基因治疗公司AskBio与Selecta Biosciences宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予MMA-101孤儿药名称，MMA-101是一种基于AAV的基因疗法，用于治疗由于甲基丙二酰辅酶A突变酶(MMUT)基因突变而导致的孤立的甲基丙二酸血症(MMA)。

Foundation Medicine与TwinStrand Biosciences签订专利许可和技术协议

基因测序公司Foundation Medicine宣布已与生物技术公司TwinStrand Biosciences签订了一项非独家协议，授权其两项基础专利。此次合作将帮助推动Foundation Medicine向医生及其患者提供最高质量数据和基因组学见解。

基因技术公司Agendia与Paige宣布达成合作 共同开发疾病治疗工具

基因技术公司Agendia与诊断技术公司Paige宣布建立战略合作伙伴关系，将重新定义精准肿瘤学。此次合作将实现共同开发治疗计划工具，这些工具将基于云的Paige平台与Agendia专有的MammaPrint®和BluePrint®诊断测试的基因组信息整合在一起，用于乳腺癌患者。

生物技术公司BioMarin撤回基因疗法Roctavian在欧盟的监管申请

欧洲药品管理局(EMA)官方网站公布的一则通知显示，生物技术公司BioMarin撤回基因疗法Roctavian(valoctocogene roxaparvovec，valrox，BMN270)在欧盟的监管申请，原因是：BioMarin已确定无法提供所需的数据，以解决在当前程序内与临床研究结果相关的EMA高级治疗产品委员会给出的主要反对意见。

生物技术公司Twist Bioscience宣布扩大传染病产品线

生物技术公司Twist Bioscience Corporation宣布推出Twist Comprehensive Viral Research Panel，这是一个下一代测序(NGS)面板，包括3000多个病毒基因组，可以在一个样本中鉴定新的和不同的病毒物种，该面板将与One Codex的分析平台联合使用。

Illumina推出全新P3试剂盒 进一步拓展NextSeq™ 2000测序系统潜力

Illumina公司宣布开始发售P3高通量流动槽，进一步扩展NextSeq™ 2000测序系统的应用范围。据悉，此次发售的P3流动槽在单次测序运行中可产生11亿个reads，是因美纳早前的中通量NextSeq测序产品的近三倍，能够扩大系统上运行的应用范围。

赛默飞世尔将为员工提供例行的COVID-19测试

赛默飞世尔科技宣布计划扩大对员工的COVID-19测试。从新年开始，这将允许每隔一周对工人进行测试，这是一些高校进行学生测试的方式。截至最近，该公司已经在一个试点计划中测试了其75000名员工中的将近15000名。

生物技术公司Lucira Health新冠核酸检测获FDA紧急使用授权

美国FDA宣布，授予Lucira Health公司开发的一体化COVID-19检测试剂盒紧急使用授权(EUA)。Lucira COVID-19一体化检测试剂盒包括收集样本的小瓶和由电池驱动的检测单元。只需要用拭子在鼻腔中取样，然后将拭子放到收集样本的小瓶中搅一搅，将小瓶放入检测单元中，30分钟内，检测单元会通过绿灯来显示样本为阳性还是阴性。

梅里埃主动召回游离甲状腺素测定试剂盒

国家药监局网站公布了梅里埃诊断产品(上海)有限公司对游离甲状腺素测定试剂盒(酶联荧光法)主动召回的报告，召回级别为三级。此次召回产品的适用范围是用于体外定量检测人血清或血浆(肝素锂)中的游离甲状腺素浓度。

纳米孔全基因组测序分析发现全球首例COVID-19康复患者二次感染

8月，香港大学Kelvin Kai-Wang To 博士团队利用纳米孔手持便携式测序仪MinION进行全基因组测序，结合ARTIC和Medaka工作流程分析，发现全球首例COVID-19康复者二次感染病例，基因组学分析显示两次感染病毒不同。

女性孕期饮食和生活方式或与后代机体DNA的表观遗传学修饰改变直接相关

南安普敦大学等机构的科学家们对来自英国孕期饮食和活动试验计划(UPBEAT)中超过550名肥胖孕妇和儿童进行研究。研究表明，母亲的妊娠糖尿病和机体较高的血糖水平或与后代机体DNA功能性修饰水平和模式的改变直接相关，此外，研究者发现，饮食和锻炼干预或能明显减少妊娠糖尿病母亲所生婴儿机体的甲基化改变情况。

科学家成功利用宏基因组测序技术快速识别人类体液中的病原体

加利福尼亚大学等机构的科学家们收集了158名患者机体在的多种体液样本，在这些患者中，127人已经被诊断为特殊病原体的感染，其中9例竟培养检测发现并未感染，但PCR的检测结果却是阳性。研究者表示，使用宏基因组测序的技术就能加速对感染性因子的识别。研究人员首先会从诸如尿液、脓液和脑脊液等样本中提取遗传物质，随后进行测序，这样他们就能利用宏基因组测序来快速识别样本中的细菌、真菌或感染性病毒。

科学家绘制最大规模中国人群乳腺癌基因突变图谱

复旦大学附属肿瘤医院乳腺外科主任邵志敏团队成功绘制最大规模的中国人群乳腺癌基因突变图谱，首次系统性揭示了中国人群乳腺癌的基因突变特征。相关研究成果近日发表于《自然—通讯》。

Cell论文揭示细菌的另一种防御系统 有基因编辑潜力

以色列研究发现了一种特殊的细菌保护系统——反转录子(retron)，它可以通过触发被感染的细菌进行自我毁灭，从而使得噬菌体无法复制并传播给其他细菌。同时，这也是首次具体确定了反转录子(retron)的自然功能，并有望将其开发为精确、高效的基因组编辑工具。

RNA+DNA同时测序 可检测癌症组织中的基因融合和碱基突变

近日，由浙江省肿瘤医院牵头，恒特基因等国内多家单位共同合作完成的一项研究中，一种整合的NGS检测方法，能够检测报告出从组织样本中提取的总核酸(TNA)中的多种变异类型，并极大地简化了变异检测流程。

基因丢失可能会使生命演化得更加复杂

研究结果表明，即使是早期的动物，也具有相对复杂的基因组，这是因为在生命史初期，基因复制出现了前所未有的激增。后来，随着动物谱系演化出具有不同的门，具有截然不同的形态，许多基因开始消失，而基因丢失继续成为此后演化的主要因素。事实上，基因的缺失很可能帮助了许多生物从它们的祖先中分离出来，并战胜了新的环境挑战。

将人类基因植入后 科学家发现猴子的大脑更像人类了

近日，在一项实验室实验中，科学家将一种人类基因植入了猴子的大脑。专家们发现，这种被称为ARHGAP11B的基因的插入，导致了普通绒猴胎儿的新大脑皮层变大。经过基因调整的狨猴大脑被发现可以模仿人类大脑中自然的突起和凹槽，分别被称为脑回和脑沟，这是人类增加神经元(神经细胞)表面积的进化特征。

科学家尝试用一种革命性的新疗法“从基因层面逆转衰老”

据外媒报道，科学家们开发出了一种新疗法，他们称这种疗法实际上可以从基因层面逆转衰老。通过让参与者每周五天在高压氧舱中呼吸纯氧三个月，该团队能够有效逆转染色体端粒的年龄。在这个领域显然还需要更多的研究，但目前的结果是有希望的。

加快推进肿瘤NGS入院 吉因加完成2.5亿余元人民币B+轮融资

吉因加已于近日完成2.5亿余元人民币B+轮融资。本轮投资由华盖资本领投，爱尔医疗、盛山资产、盛宇投资、弘晖资本等新老股东共同跟投。吉因加从事肿瘤精准医疗，已形成国产NGS和基因大数据两大平台支撑临床检测、医疗器械、科技合作、肿瘤早筛四大业务的发展模式。

肿瘤遗传学公司Impact Lab Group收购基因检测开发商HeartGenetics

肿瘤遗传学公司Impact Lab Group宣布已同意收购生物信息软件和个性化基因检测开发商HeartGenetics。HeartGenetics公司提供一系列基因检测和服务，包括针对健康、心血管疾病和药物遗传学的检测。Impact表示，此次收购将拓宽其测试板块组合，并扩大其在西班牙、葡萄牙和南美的业务。

提升基因编辑效率寻找新CRISPR酶 新锐公司完成$6500万A轮融资

近日，总部位于加州的Metagenomi公司宣布完成了6500万美元的A轮融资，本轮融资由Leaps by Bayer和Humboldt Fund共同领投。公司致力于从微生物宏基因组(metagenomics)数据中，借助AI和机器学习等方法，筛选出新型基因编辑系统，既包括基于CRISPR基因编辑系统，也包括非基于CRISPR的基因编辑系统。

基因工程蛋白药物研发商耀海生物完成1亿人民币B轮融资

基因工程蛋白药物研发商耀海生物完成1亿人民币B轮融资，投资方为荷塘创投(启迪创投)、杭州赛盈、盛世金财。据了解，耀海生物是一家基因工程蛋白药物研发商，致力于生物技术产品的合同委托服务，建设打造生物制品CRO/CMO/MAH开放式、全方位、一体化的产研服务平台。

自主研发IVD试剂原料 博岳生物完成千万级天使轮融资

博岳生物已于近日完成千万级天使轮融资。本轮融资由凯风创投独家投资，融资所得主要用于公司开发新产品、扩大产能，以及拓展公司的销售团队。博岳生物成立于2018年，是一家IVD试剂原料及整体解决方案服务商。该公司建立了单/多克隆抗体、真/原核蛋白表达、蛋白纯化、纳米材料等研发生产平台。

FDA接受基因诊断公司Invitae的Stratafide辅助诊断产品上市前审批申请

基因诊断公司Invitae宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已接受Stratafide辅助诊断产品的上市前审批申请。该公司专注于遗传性疾病的基因诊断，将基因测试聚合成一种单一的服务，具有比目前大多数单基因诊断测试更好的质量、更快的周转时间和更低的价格。

深圳普瑞金生物完成1.4亿元B轮融资 启动港股IPO

深圳普瑞金生物药业有限公司宣布完成1.4亿元人民币B轮融资，并启动港股IPO进程。本轮融资由海尔医疗领投，其他投资方还包括华邦生命健康股份有限公司、湖南健康养老产业投资基金等，以及现有股东国科嘉和继续参投。普瑞金是一家全球细胞与基因治疗创新药物研发企业，产品管线包括TCR-T、CAR-T、干细胞等多个领先产品。

2019年我国诊断及基因检测行业共发生私募融资交易65起

据统计，2019年我国诊断及基因检测行业共发生私募融资交易65起，同比2018年下降约18%，但总融资金额与2018年相比仅略有下降，为约87亿美元。

基因检测类公司交易数量和融资金额分别占行业总和的36%和70%

细分赛道中，基因检测类公司首屈一指，交易数量和融资金额分别占行业总和的36%和70%，其余赛道分布相对较为均匀。单看基因检测公司，肿瘤伴随诊断、肿瘤早筛早诊以及微生物新型检测是交易最为活跃的三个应用领域。

2019年，中国诊断及基因检测私募融资A轮占比达45%

另外过去一年，行业私募融资领域的头部效应非常明显。仅3笔单笔融资金额大于1亿美元交易的总金额，就占据了年度交易总额的1/3。这3笔头部交易分别是华大智造2亿美元的A轮、燃石医学1.3亿美元的C轮以及世和基因1.1亿美元的D轮融资。