艾滋病药物研究取得新进展！患者或将不再需要服用多种药物

目前，艾滋病正在影响着100多万美国人和全球4000万人，而最近对艾滋病病毒(HIV，人类免疫缺陷病毒)结构进行的一项新研究揭示了一种有望治疗HIV感染的新药物靶点。近日发表在《科学》(Science)杂志上的研究结果表明，感染病毒的细胞可以以两种不同的方式读取病毒的遗传密码，由此产生两种不同形式的病毒RNA。

该研究的第一作者约书亚·布朗(Joshua Brown)在2018年从UMBC获得博士学位，随后继续进行研究获得医学博士学位，他说：“这种功能多样性是病毒在体内复制的关键。病毒必须在这两种形式的RNA之间取得适当的平衡。早在几十年前，科学界就已经知道有两种不同结构形式的HIV RNA存在，但科学家们一直不知道是什么控制着这两种RNA之间的平衡。我们发现，单个核苷酸有着巨大的影响，这使我们理解艾滋病毒致病原理的思维方式发生了转变。”

最重要的是，“你可以想象，如果你能设计出一种只针对一个特定基因编码的药物，并使它只能有一种形式，那么这种药从理论上讲就可以防止进一步感染，”布朗说。

一个新的轨道

UMBC大三学生、论文作者伊萨克•肖德里(Issac Chaudry)表示：“作为我们目前的其中一项研究，我们正在测试不同的分子，改变这两种形式之间的平衡，这样它就有可能用于治疗艾滋病。”

这项激动人心的研究来自于一个由UMBC杰出研究和导师、杰出大学教授Michael Summers和Robert E. Meyerhoff领导的研究小组。几十年来，Summers一直在进行有关艾滋病毒的开创性研究。一般来说，该研究小组的重点是基础科学。

布朗说：“研发药物通常不是Summers实验室的方向，但这是一个非常有吸引力的领域和一个非常有影响力的发现，所以我们主动开始研究它，我们现在仍处于非常早期的阶段。”

为更多的病人提供更有效的治疗

得益于过去几十年里对艾滋病毒的大量研究，今天艾滋病已经是一种可以控制的疾病。尽管如此，艾滋病治疗仍然会有副作用，用药方案可能会很复杂，而且对于患有其他疾病(如肝脏或肾脏疾病)的患者，治疗的选择可能有限。

许多治疗方法，即使只需要服食一片小药片，也包含几种针对病毒复制周期不同部分的药物。这是非常有必要的，因为由RNA组成的HIV基因编码会迅速变异，这会使得病毒能够适应并对当前的艾滋病毒治疗产生耐药性。如果一种药物瞄准的区域在某个特定病人身上发生了突变，那么这种药物可能就不再对他们有效了。通过同时使用几种药物，这种疗法更有可能使用更长的时间。

但是这项新研究关注的HIV RNA基因组领域是“高度保守的”。2019年UMBC校友、这篇论文的作者加扎尔·贝克尔(Ghazal Becker)解释说，这意味着这个区域的突变率低于基因组中的其他地方。她说，这样做的话“针对该区域的药物可能有更长期的效果。”

这也可能意味着一种治疗药物就足够了，病人不再需要服食几种药物。UMBC 2018年的校友、马里兰大学医学院教授、现任医学博士/哲学博士、论文的作者之一Aishwarya Iyer说：“如果你针对的是一个保守的区域，你可能会提出一个只使用一种药物的治疗方案。它可能有更少的副作用，可以为不同健康状况的人提供更多的治疗选择。”

拓展研究视野

这项新研究为布朗的研究小组和其他人提供了一系列的机会。布朗说：“我们很想看看其他实验室会怎样解读我们的研究结果，对它们进行扩展，并可能为这种RNA功能找到其他是应用。”

这些未来潜在结果和任何新疗法都可能会产生重大影响。论文的作者之一、2017年UMBC校友、现在在密歇根大学就读的医学博士汉娜·卡特(Hannah Carter)说：“每次我们发现一种治疗艾滋病的新药，我们就会成倍地提高病人找到一种对自己有效，且产生耐药性可能性更小的药物的机会。每一种新药问世，都会对艾滋病患者的生活作出重大改善。”

这项研究的影响可能还不会止步于艾滋病毒。Carter补充道：“一些关于HIV的研究还为我们理解冠状病毒奠定了基础。所有关于艾滋病的基础科学最终都会在整个病毒学领域产生连锁反应。”

这样的连锁反应可能会有着更深远的影响。Chaudry说：“单个核苷酸的差异会改变了数千个核苷酸长度的RNA的结构和功能，这一观点可能会为细胞生物学开辟一个全新的领域。哺乳动物的某些基因也可能会以类似的方式运作，整个机制可能也适用于其他人类基因。”我认为这整个研究范式可以为RNA生物学提供一个新的视角。”

编译/前瞻经济学人APP资讯组

原文：https://medicalxpress.com/news/2020-04-breakthrough-discovery-hiv-path-therapies.html