前瞻基因产业全球周报第101期：基因编辑治愈血液病入选2020国际十大科技新闻

基因编辑治愈血液病入选2020国际十大科技新闻

今年年底，美国研究人员宣布他们用CRISPR技术对患者的骨髓干细胞进行基因编辑后，两名β—地中海贫血患者和一名镰状细胞疾病患者，不再需要输血。这是CRISPR基因编辑技术临床首次证实可有效治疗遗传疾病。因此，基因编辑治愈血液病入选2020国际十大科技新闻。

美国转基因猪获批上市 对肉类过敏人群可放心安全食用

由美国医疗公司Revivicor研发的基因编辑猪“GalSafe猪”12月14日获得美国食品与药物管理局(FDA)的批准，既可食用也可用来生产医疗产品。科学家通过基因工程手段，敲除了在猪细胞表面添加α-半乳糖(Alpha-gal)的蛋白酶，那些对肉类过敏的普通人群因此可以放心安全地食用这种基因编辑猪。

国内首台专注临床应用纳米孔基因测序仪在成都问世

今是科技召开纳米孔基因测序仪工程样机发布会并发布前景蓝图。据悉，这是国内第一台瞄准广泛临床医疗应用的基因测序仪的工程样机，具有清晰的技术路线，有望突破当前纳米孔测序仪数据质量难以满足广泛临床医疗需求的瓶颈，为精准医疗夯实基础、提供动力。

中国科学院医学所与华大集团签署战略合作协议

12月25日上午，中国科学院基础医学与肿瘤研究所与华大集团战略合作座谈会在杭州召开。双方专家就分子医学、核酸适体、高通量测序、时空组学、癌症早筛与预测、精准诊断等前沿研究领域进行了深入交流和探讨。会议最后，双方签订战略合作协议。

制药公司Amryt宣布基因疗法AP103获FDA授予孤儿药资格

制药公司Amryt宣布，美国FDA授予其基因疗法AP103孤儿药资格，用于治疗营养不良型大疱性表皮松解症(营养不良型EB)。该疗法以高度支化聚β-氨基酯(HPAE)作为递送载体。

生物技术公司Arbor Biotechnologies与Lonza签订基因编辑技术许可协议

生物技术公司Arbor Biotechnologies与Lonza宣布达成许可协议，向Lonza公司提供Arbor基于CRISPR的下一代基因编辑技术的使用权。Lonza公司将有能力在其生物生产产品和服务中使用Arbor的专利技术。该协议的财务细节没有披露。

欧盟授予Orchard Therapeutics细胞基因疗法Libmeldy完全(标准)营销授权

生物制药公司Orchard Therapeutics近日宣布，欧盟委员会(EC)已授予Libmeldy(编码芳基硫酸酯酶-A[ARSA]的冻存自体CD34+细胞)完全(标准)营销授权，被批准用于治疗异染性脑白质营养不良(MLD)。该药通过静脉输注给药，一次治疗可持续纠正MLD根本病因。

达安基因宣布完成工商变更登记

达安基因发布公告称，公司控股股东股权划转完成工商变更登记。根据控股股东广州中大控股有限公司最新的工商登记信息，其股东由“中山大学”变更为“广州金融控股集团有限公司”，导致本公司实际控制人由“中山大学”变更为“广州市人民政府”，公司控股股东不变，仍为中大控股。

安图生物进行资源整合，停止“体外诊断试剂”等生产

安图生物发布公告称，持有的《药品生产许可证》(许可证编号：豫20160295)将于2020年12月31日到期失效。其《药品生产许可证》的生产范围为：体外诊断试剂(乙型肝炎病毒表面抗原诊断试剂盒(酶联免疫法)、丙型肝炎病毒抗体诊断试剂盒(酶联免疫法)、人类免疫缺陷病毒抗体诊断试剂盒(酶联免疫法))。

Quidel宣布Solana® SARS-CoV-2检测试剂获得FDA紧急使用授权

医疗器械公司Quidel宣布已获得美国食品药品监督管理局(FDA)的紧急使用授权，将在市场上销售Solana® SARS-CoV-2检测试剂。这是一种逆转录解旋酶依赖性等温扩增(RT-HDA) 检测方法，旨在定性检测医护人员对疑似COVID-19患者鼻咽和鼻腔拭子标本中SARS-CoV-2的核酸。

安捷伦宣布GenetiSure Dx Postnatal Assay获得日本厚生劳动省批准

23日，安捷伦科技公司宣布其GenetiSure Dx Postnatal Assay已获得日本厚生劳动省(MHLW)批准，这是一种基于微阵列的诊断用检测方法。该检测方法使临床遗传学家能够检测与发育迟缓、智力障碍、先天性异常和不明原因的畸形特征相关的基因畸变。该公司还宣布，其微阵列扫描仪SureScan Dx Scanner已在日本注册为I类医疗器械，拟用于该检测。

欧盟批准自体CD34+细胞基因疗法Libmeldy

Orchard Therapeutics是英国的一家基因疗法新锐公司，致力于通过创新的基因疗法改变严重和危及生命的罕见病患者的生活。近日，该公司宣布，欧盟委员会(EC)已授予Libmeldy(编码芳基硫酸酯酶-A[ARSA]的冻存自体CD34+细胞)完全(标准)营销授权，被批准用于治疗异染性脑白质营养不良(MLD)。该药通过静脉输注给药，一次治疗可持续纠正MLD根本病因。

碱基编辑工具全基因组水平特异性检测实验流程与分析方法

中国科学院遗传与发育生物学研究所研究员高彩霞研究组前期通过利用相似遗传背景的植物突变体及全基因组测序技术，发现胞嘧啶碱基编辑器可造成全基因组范围的不依赖sgRNA的脱靶效应，并结合脱氨酶理性设计与新型筛选策略开发出了高精度、高编辑活性的新型胞嘧啶碱基编辑工具。相关研究发表在《Nature Protocols》上。

美国加州大学旧金山分校与BridgeBio Pharma达成合作，加速开发遗传病治疗方法

美国加州大学旧金山分校(UCSF)与生物制药公司BridgeBio Pharma宣布达成合作，以推动基因驱动疾病的学术创新，为患者提供潜在的治疗方法。该合作关系旨在促进两个公司间的密切合作，以各自的优势为基础，最初的结构将使UCSF创新风险投资公司和BridgeBio之间合作的某些实验室能够签订赞助研究协议。

遗传物质从细胞核中泄漏会触发针对癌症免疫系统反应

德州大学西南医学中心的两项研究表明，癌细胞中在不应该中止的地方中止的DNA会引发一种免疫应答，使肿瘤对免疫疗法更敏感。指出在免疫疗法之前进行放疗，触发细胞中DNA的释放，可能是对抗具有挑战性的癌症的有效方法。相关研究发表在《Cancer Cell》上。

最“安全”基因治疗载体似乎并不安全，血友病患者接受治疗后患上肝癌

长期以来，腺相关病毒载体(AAV)由于具有长期潜伏于人体而不表现出任何明显致病性的优点被公认是目前最理想的基因治疗基因载体。然而，当地时间12月22日，《Science》发布的一篇文章称，荷兰生物制药公司uniQure的一项针对B型血友病的基因疗法被美国FDA叫停，起因是接受治疗后该患者患上了肝细胞癌。

新研究：科学家开发基因治疗方法，先天耳聋可被治愈

学界正在加紧开发各种类型听力损失的基因、细胞和药物疗法，但目前的治疗选择仍主要限于声音放大和耳蜗植入等物理形式。近日，以色列特拉维夫大学(TAU)的一项新研究提出了一种创新的耳聋治疗方法，该方法将遗传物质输送到内耳细胞，遗传物质“取代”了遗传缺陷，使细胞能够继续正常运行。

分子病理学公司LSBio宣布收购Absolute Antibody公司

分子病理学公司LSBio宣布收购生物技术公司Absolute Antibody, Ltd.及其关联公司Kerafast，具体交易条款没有披露。LSBio公司已建立了一个超过75万种试剂抗体、检测试剂盒、蛋白质和生化产品的目录，完成收购后，通过增加一系列独特的试剂和抗体服务，进一步扩大了其产品组合。

苏州新芽基因完成数千万人民币首轮融资，将碱基编辑技术成果进行转化

近日，苏州新芽基因完成数千万人民币的首轮融资，本轮融资由专注于医疗新技术投资的丹麓资本独家投资。本次融资的目的是将公司联合创始人、西湖大学生命科学学院研究员常兴博士的碱基编辑技术成果进行转化。新芽基因是国内首家致力于利用碱基编辑(base editing)技术进行全身性给药的基因治疗药物研发公司。

新格元生物完成近3000万美元A2轮融资，由腾讯领投

近日，新格元生物科技有限公司继今年9月完成3000万美元A轮融资及11月完成超过1000万美元融资后，再次获得近3000万美元的A2轮融资，本轮融资由腾讯领投。新格元生物专注高通量单细胞多组学平台产品的自主开发及临床转化。公司成立后发展迅速，现已拥有国际领先的一站式高通量单细胞测序平台，已服务近300家知名医院，药企，及科研院所。

安吉康尔完成1亿人民币B轮融资

基因大数据的精准医疗智能平台安吉康尔完成1亿人民币B轮融资，投资方为博行资本(领投)、澳银资本、横琴金投。据了解，安吉康尔是专业从事遗传疾病分子诊断业务的国家高新技术企业，首创基因智能(Genomic Intelligence)核心理念，拥有世界领先的基因智能算法研发能力和美国临床基因诊断百万级检测经验。

专注RNA平台药物研发，新合生物完成2.5亿元A轮融资

新合生物已于近日完成2.5亿元A轮融资。本轮融资由昆仑资本领投，IDG资本、及上轮股东雅惠资本联合跟投，所募集资金将用于公司加快推进GMP车间建设，完善肿瘤新抗原真实世界数据累计及扩大肿瘤免疫治疗临床方案探索，并支持多条在研RNA药物管线的IND申报，同时有助于加速扩充其在研创新产品管线。

佳鉴生物完成1亿元B轮融资 将推动多款基因检测产品研发创新

近日，广州佳鉴生物技术有限公司宣布完成 1 亿元人民币 B 轮融资。本轮融资由易方达资本领投，老股东君联资本继续追加投资。此前，佳鉴生物已经引入国创开元、君联资本、拾玉资本等多家投资机构，于 2019 年完成了 A 轮融资。

卡尤迪完成近6亿元D轮融资 高瓴创投领投

POCT分子诊断企业卡尤迪近日完成近6亿元D轮融资，本轮由高瓴创投领投，金阖资本战略投资，惠远资本和峰瑞资本跟投。本轮融资将用于POCT分子诊断相关创新产品的研发、临床研究及市场转化，持续打造我国在全球范围内核酸检测创新技术普及化应用的领先优势。

我国消费基因用户规模总体呈高速增长态势 2019年用户规模近220.7万

我国消费基因较国外发展较晚，2013年iDNA/360基因创立，消费基因检测服务出现，定价多在2000元左右，标志着我国消费基因的萌芽;后随着微基因、魔方/水母/各色等先后成立，消费基因市场价格大幅下降;2019年我国消费基因进入观察期。据统计，2016-2018年期间我国消费基因用户规模总体呈逐年增长态势，年均高速高达223%，2019年我国消费基因用户规模近220.7万。

我国消费基因用户以女性和已婚有子用户为主

2019年我国消费基因用户主要以女性为主，女性比重高达60.1%;在婚育方面，主要以已婚有子为主，比重高达53.1%。

我国消费基因用户年龄集中在26-35岁，学历主要为本科和大专

2019年我国消费基因用户在年龄方面主要集中在26-35岁，其中26-30岁用户比重为31.9%，31-35岁用户比重为28.4%;在学历方面，用户主要为本科学历，比重高达56.9%，其次为大专学历，比重为21.1%。