前瞻基因产业全球周报2022第4期：科学家首次将两个转基因猪肾移植到人体，美国研究人员用基因疗法使寿命延长40%

科学家首次将两个转基因猪肾移植到人体

近日，美国阿拉巴马大学伯明翰分校（UAB）Heersink医学院的研究人员成功将转基因猪的两个肾脏移植到脑死亡的人体内，替代受者的肾。这是第一个经过同行评议的研究，首次将两个猪肾移植到人体中。相关成果发表于《美国移植杂志》。这项研究展示了该移植过程的长期可行性，以及这种移植是如何实现的。UAB Heersink医学院院长Selwyn Vickers表示，该研究将异种移植研究推进到了临床领域，对人类来说是一项非凡的成就。

美国研究人员用基因疗法使寿命延长40%

近日，发表在《bioRxiv》预印本平台上的一项研究“New intranasal and injectable gene therapy for healthy life extension（可延长健康寿命的新鼻内和注射基因疗法）”所展示的结果表明：连续半年，每月接受一次基因疗法，不仅寿命延长达到41.4%，而且肌肉力量提高33%，青壮年期延长25%以上，各种器官都出现年轻化迹象，连毛发都出现了“返老还童”一般的“逆生长”。在该实验中，美国新泽西州罗格斯医学院的Dabbu Jaijyan等研究人员，以基因疗法取得了延长哺乳动物寿命41.4%的突出成果。

国务院印发《新冠病毒核酸20合1混采检测技术规范》

2022年1月18日获悉，国务院联防联控机制医疗救治组印发《新冠病毒核酸20合1混采检测技术规范》。20合1混采检测可大幅度提高检测效率，更加适用于大规模人群核酸筛查工作。与10合1混采检测技术相比，主要是在采样管方面做出调整。《规范》共分为10个部分，主要包括：样本采集耗材规格、采集地点要求、采集流程、标本送检、实验室接收、标本检测与质量控制、检验结果处理、检测后样本处理、技术人员基本要求、生物安全防护等。

农业农村部：稳妥有序推进转基因等生物育种产业化应用

农业农村部总农艺师、发展规划司司长曾衍德表示，目前，我们正在对《主要农作物品种审定办法》等四个部门规章进行修订，明确转基因作物产业化应用的有关规定。我们将会同相关部门，继续本着尊重科学、严格监管、依法依规、确保安全的原则，稳妥有序推进转基因等生物育种产业化应用，推动种业高质量发展。

纽福斯生物2款眼科基因疗法NR082、NFS-02获新进展

近日，纽福斯生物两款在研眼科体内基因治疗药物迎来新进展，分别为：NR082在美获批临床，针对适应症为ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变（LHON）；NFS-02获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗ND1突变引起的LHON。公开资料显示，NR082（NFS-01）是纽福斯生物开发的第一个候选药物，正在针对ND4突变引起的中国Leber遗传性视神经病变患者开展一项多中心、1/2/3期两阶段临床研究。NFS-02（rAAV2-ND1）同样是一款在研眼科体内基因治疗药物，也是纽福斯生物第二款获得FDA孤儿药资格的候选药物，目前正在开发治疗ND1基因突变所引起的Leber遗传性视神经病变，正处于IND申报准备阶段。

蓝鸟生物Zynteglo和Skysona在美国审查期均延长3个月

2022年1月19日，蓝鸟生物（bluebird bio）近日宣布，美国食品药物管理局（FDA）已延长了其2款慢病毒载体基因疗法生物制品许可申请（BLA）的审查期，分别为：Zynteglo治疗β地中海贫血，以及Skysona治疗脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）。beti-cel和eli-cel的《处方药用户收费法（PDUFA）》目标日期分别为2022年8月19日和2022年9月16日。

中国科学家应急研发气溶胶新冠病毒监测系统

2022年1月19日获悉，北京中关村生命科学园生物气溶胶检测实验室的一套生物气溶胶新冠病毒核酸监测系统，由两部分组成：便携式气溶胶采集器和一体化高灵敏新冠病毒核酸检测仪。其中，气溶胶采集器由北京大学环境学院要茂盛团队前期开发完成，空气流量达到400升/分钟，颗粒收集切割点为0.58微米，病毒富集效率高，为国内同类产品最高。一体化高灵敏新冠病毒核酸检测仪由清华大学医学院生物医学工程系刘鹏团队应急开发完成。该系统采用微流控平台结合新型核酸提取与扩增技术，使新冠病毒的检测灵敏度达到20拷贝/毫升，比常规qPCR方法灵敏10倍（常规方法是200拷贝/毫升）；全流程分析时间小于40分钟，实现自动化和全封闭式的新冠检测。

生物制药公司Eikonoklastes宣布与加州大学圣地亚哥分校达成许可

2022年1月19日，临床前阶段生物制药公司Eikonoklastes Therapeutics宣布已经完成与加州大学圣地亚哥分校的许可，增加了一种用于治疗神经退行性疾病的新型基因疗法。Eikonoklastes董事会成员Tom Finn说：“这种新型疗法代表了该公司扩大其治疗管道的继续努力，持续开发创新药物，解决患者尚未满足的重大临床需求。”

生物制药公司XyloCor Therapeutics宣布扩大领导团队

2022年1月18日，开发治疗心血管疾病新型基因疗法的临床阶段生物制药公司XyloCor Therapeutics, Inc.宣布任命Elizabeth Tarka医学博士为首席医疗官，A. Brian Davis为首席财务官。这些经验丰富的制药业高管将加强公司的临床开发、运营和财务能力，并推动其持续增长。Tarka博士是一位心脏病专家，在制药和生物技术行业拥有超过20年的经验。她的职业生涯一直致力于开发改善人类健康的创新疗法。

诺华AAV基因治疗药物Zolgensma在中国获得临床试验默示许可

近日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）公示，诺华（Novartis）旗下治疗脊髓性肌萎缩（Spinal Muscular Atrophy，SMA）的AAV基因治疗药物Zolgensma（OAV101注射液）在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。

基因组学信息公司PierianDx宣布与Biodesix合作推进肺癌诊断工作

2022年1月19日，基因组学信息公司PierianDx宣布与Biodesix合作，提供技术平台，用于Biodesix新推出的GeneStrat NGS™基因组测试，这是一种基于血液的肿瘤分析测试。Biodesix公司将利用PierianDx平台为GeneStrat NGS测试检测到的突变提供清晰、最新的临床解释，作为医生使用的病人测试结果的一部分，帮助提供个性化的治疗策略，促进肺癌的监测。

FDA授予Silmitasertib治疗胆道癌孤儿药称号

2022年1月20日，专注于肿瘤、罕见病和新型冠状病毒疗法的药物研发公司Senhwa Biosciences宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Silmitasertib治疗胆道癌患者孤儿药称号。临床前研究表明，Silmitasertib对CK2的抑制可以阻止DNA修复，诱导细胞凋亡，并提高吉西他滨和顺铂的抗肿瘤活性。

Alpha Tau Medical与MD安德森癌症中心研究人员签署赞助研究协议

2022年1月20日，医疗设备公司Alpha Tau Medical宣布已经与MD安德森癌症中心的研究人员签署了一份赞助研究协议，通过将Alpha DaRT™与DNA修复抑制剂和免疫检查点抑制剂相结合，评估潜在的免疫刺激，以治疗乳腺肿瘤。这项研究将由MD安德森放射物理学副教授Gabriel Sawakuchi博士和MD安德森放射肿瘤学副教授Simona Shaitelman医学博士，以及Alpha Tau的转化研究和物理学团队共同领导。 

FDA批准诺华开创性siRNA降胆固醇药物Leqvio

2022年1月19日，诺华（Novartis）近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Leqvio（inclisiran），该药是第一个也是唯一一个用于降低LDL-C（坏胆固醇）的小干扰RNA（siRNA）疗法。在美国，Leqvio适用于作为饮食控制和最大耐受剂量他汀类药物的辅助疗法，用于治疗：需要额外降低LDL-C水平的临床动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）或杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）成人患者。Leqvio对心血管病发病率和死亡率的影响目前正在开展的临床试验中进行探索。

罗氏计划开展新的2期研究来评估反义RNA疗法tominersen

2022年1月19日，制药公司Ionis近日宣布，其合作伙伴罗氏（Roche）正在设计一项新的2期临床试验，评估反义RNA药物tominersen治疗亨廷顿病。罗氏将在未来的科学会议上分享这项新的2期试验设计的更多细节。tominersen是一款来源于Ionis制药公司的反义RNA药物，用于治疗亨廷顿病（HD）。在3期GENERATION HD1研究停止给药后，探索性事后分析表明：tominersen可能有益于疾病负担较低的年轻成人患者。这些结果需要在一项随机、安慰剂对照研究中进行确认。

FDA授予Patho-Seq测定突破性设备认证

2022年1月19日，诊断技术公司Pathogenomix Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Patho-Seq测定突破性设备认证。Patho-Seq是为快速检测和鉴定数百种临床相关细菌而设计的，适用于广泛的临床情况和样本类型，包括全血样本的败血症和CSF的细菌性脑膜炎。与目前美国食品药品监督管理局批准的诊断致病菌的方法相比，在感染可能威胁生命或长期健康的情况下具有重大优势。

罗欣药业子公司注射用美罗培南通过仿制药一致性评价

2022年1月17日获悉，罗欣药业公告，公司下属子公司山东罗欣药业集团股份有限公司于近日收到国家药品监督管理局核准签发的注射用美罗培南《药品补充申请批准通知书》，该药品通过仿制药质量和疗效一致性评价。资料显示，美罗培南适用于成人和儿童由单一或多种对美罗培南敏感的细菌引起的感染，单用或与其它抗微生物制剂联合使用可用于治疗多重感染。

深化合作、共赢发展！普陀区政府与东方基因签约

1月18日下午，上海市普陀区人民政府与浙江东方基因生物制品股份有限公司战略合作框架协议签约仪式举行。普陀和东方基因都处在蓬勃发展的关键期，双方立足需求点，聚焦合作点、放大共同点，更好整合国际医疗技术资源，加快推动东方基因国际中心项目落地运营。

智飞生物重组新型冠状病毒疫苗在印尼获批加强针

1月20日，上游新闻记者从重庆市药监局获悉，印度尼西亚药监局（BPOM）近日召开新闻发布会，宣布由中国科学院微生物研究所和重庆智飞生物制品股份有限公司子公司安徽智飞龙科马生物制药有限公司共同研发重组新型冠状病毒疫苗（CHO细胞），（Zifivax）获批作为新冠灭活疫苗的序贯（异源）加强针。

一种以前未知的基因突变——BAG5，会引发无法治愈的心脏病

2022年1月20日获悉，来自大阪大学的研究人员发现了一种以前未知的基因突变，可以导致一种被称为扩张型心肌病的无法治愈的心脏疾病。这种名为BAG5的基因对于钙离子在心肌中的运动非常重要（钙离子驱动心脏泵血）。这一发现表明，对于BAG5缺陷的患者，应进一步研究腺相关病毒（AAV）的基因治疗作为心脏移植的可能的治疗替代方法。相关研究发表在《Science Translational Medicine》杂志上，题为“Loss-of-function mutations in the co-chaperone protein BAG5 cause dilated cardiomyopathy requiring heart transplantation”。

超快速基因组测序策略大幅缩短罕见遗传疾病诊断周期

近日，斯坦福医学院Euan Ashley教授研究团队及合作者在国际顶尖医学期刊《The New England Journal of Medicine》发表了题为“Ultrarapid Nanopore Genome Sequencing in a Critical Care Setting”的文章。研究团队通过结合商业纳米孔基因组测序的简化流程、基于云的分布式生物信息学和自定义变体优先级方法而开发的超快速基因组测序方法，可以准确快速地提供基因诊断。真实世界案例数据分析表明，这种新的超快速基因组测序方法能够在平均8小时内诊断出罕见的遗传疾病。这在标准临床决策中几乎是闻所未闻的“超高速”。

新生突变或会影响男性的生育力

近日，一篇发表在国际杂志《Nature Communications》上的题为“A de novo paradigm for male infertility”的研究报告中，来自纽卡斯尔大学等机构研究者发现，在生育过程中，当父母双方机体的DNA被复制时就会发生突变，从而导致男性后期出现不育症；研究人员希望这项最新研究未来或能揭示夫妻间不孕不育的原因并帮助开发出最佳的治疗性手段。这或是理解男性不育症根本原因上取得的一项重要突破，或为后期开发新型靶向性疗法提供新的思路和希望。

复旦大学附属中山医院团队开发肝癌早筛模型

近日，复旦大学附属中山医院的樊嘉院士、周俭教授和王征教授团队，对肝癌患者的cfDNA进行低深度全基因组测序，根据肝癌cfDNA的测序特征运用机器学习，建立肝癌早筛模型，区分肝癌和非癌的AUC达到0.995，在98.8%特异性下灵敏度高达96.8%，预测性能优异。研究成果已在线发表在肝脏病学顶级期刊《Hepatology》上，论文题目为：“Ultra-Sensitive and Affordable Assay for Early Detection of Primary Liver Cancer Using Plasma cfDNA Fragmentomics. Hepatology”。 

华人科学家开发基因编辑工具，在肠道菌群中探索目标基因

2022年1月20日获悉，来自美国康奈尔大学威尔康奈尔医学院的Chun-Jun Guo研究组决定寻找向非模式肠道细菌引入外源DNA的手段并建立基因编辑的方法。在一项发表于《细胞》上题为“Genetic manipulation of gut microbes enables single-gene interrogation in a complex microbiome”的最新研究中，该团队成功构建出针对非模式肠道细菌的基因编辑工具，并且利用这套工具探索了：一个参与胆汁酸转化过程的关键基因，是如何影响宿主生理功能的。

利用改造的病毒样颗粒在体内高效递送基因编辑蛋白到宿主细胞中

2022年1月18日获悉，在一项新的研究中，来自美国布罗德研究所、加州大学欧文分校和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院等研究机构的研究人员开发出一种可以将基因编辑蛋白以足够高的效率递送到动物模型的细胞中并显示治疗效果的方法。在这项新的研究中，这些作者展示了他们如何使用改造的病毒样颗粒（engineered virus-like particle，eVLP）来递送碱基编辑器--在DNA中实现可编程的单碱基变化的蛋白---以及CRISPR-Cas9核酸酶，即一种在基因组中的目标位点切割DNA的蛋白。相关研究结果于2022年1月11日在线发表在《Cell》期刊上，论文题目为：Engineered virus-like particles for efficient in vivo delivery of therapeutic proteins。

科学家使用DNA制造出全世界最小的纳米天线

2022年1月19日获悉，加拿大蒙特利尔大学Alexis Vallée-Bélisle教授研究团队设计了一种长5nm的荧光纳米天线。它可以接收一种颜色的光，并根据所感知的蛋白质运动，以另一种颜色反射回来，最后被检测到。纳米天线的主要创新之一是天线的接收器部分，可通过感应分子间相互作用，来研究蛋白质的分子表面。这种纳米天线提供了一种监测蛋白质构象变化的新方法，有助于更好地理解自然的和人类设计的纳米技术。相关成果在线发表在《自然·方法》上，论文题目为：Monitoring protein conformational changes using fluorescent nanoantennas。

中国科学家研发出抗HIV的脂肽病毒融合抑制剂

近日，中国科研人员筛选出具有高效、长效抗病毒活性的脂肽病毒融合抑制剂LP-98，并对21只感染SHIV的恒河猴施以LP-98治疗。结果发现，其中5只恒河猴在停药后实现了病毒的稳定控制，其病毒DNA以低水平隐藏于深部淋巴结；16只恒河猴在停药后出现病毒反弹，其病毒DNA以高水平聚集在浅表淋巴结。科研人员进一步研究了部分恒河猴实现停药后病毒稳定控制的机制，发现CD8+ T细胞起到了关键作用。此外，研究还发现LP-98可有效阻断SHIV和SIV（猴免疫缺陷病毒）经过直肠、阴道或静脉途径的感染，从而为暴露前预防提供了新策略。研究成果发表在《Cell》期刊，标题为“Efficient treatment and pre-exposure prophylaxis in rhesus macaques by an HIV fusion-inhibitory lipopeptide”。

DNA测序打破罕见遗传病诊断速度纪录

2022年1月17日获悉，美国斯坦福大学医学院科学家领导的联合团队开发的一种新的超快速基因组测序方法，可在平均8小时内诊断出罕见遗传疾病，这是标准临床护理领域中几乎闻所未闻的壮举。相关研究论文日前发表在《新英格兰医学杂志》上。

研究人员利用噬菌体成功治疗一名感染耐药性细菌的患者

2022年1月21日获悉，在一项新的研究中，来自比利时伊拉斯谟医院等机构的研究人员利用噬菌体疗法和抗生素的组合，成功地治疗了一名感染了耐药性细菌的成年女性。他们描述了使用这种疗法的原因以及它在其他情况下可能使用的方式。相关研究结果于2022年1月18日发表在《Nature Communications》期刊上，论文标题为“Combination of pre-adapted bacteriophage therapy and antibiotics for treatment of fracture-related infection due to pandrug-resistant Klebsiella pneumoniae”。

口腔细菌牙龈卟啉单胞菌抑制干扰素产生增加病毒易感性

2022年1月21日获悉，在一项新的研究中，来自美国路易斯维尔大学和华盛顿大学的研究人员发现口腔上皮细胞产生的称为干扰素λ的蛋白家族起到了保护人类免受病毒感染的作用，但是口腔细菌牙龈卟啉单胞菌（Porphyromonas gingivalis）降低了这些重要的前线卫士的产生和有效性。他们还发现，口腔细菌可以抑制这些细胞的活动，增加感染的可能性。相关研究结果近期发表在《PNAS》期刊上，论文标题为“Microbiome-mediated incapacitation of interferon lambda production in the oral mucosa”。。

人类免疫系统用来促进细胞焦亡的gasdermin蛋白家族竟起源于细菌

2022年1月18日获悉，在一项新的研究中，来自美国丹娜法伯癌症研究院和以色列魏茨曼科学研究所的研究人员发现人类的免疫系统具有惊人的复杂性、微妙性和精密性，它包括一个有10亿年历史的细菌用来保护自己免受病毒侵袭的蛋白家族。相关研究结果发表在2022年1月14日的《Science》期刊上，题为“Bacterial gasdermins reveal an ancient mechanism of cell death”。

基因分子诊断服务商克莱尤尔完成2000万美元A轮战略融资

近日，基因分子诊断服务商克莱尤尔宣布完成2000万美元A轮战略融资，本轮融资由城域投资领投，哈里斯兰登集团跟投。据了解，本轮募集资金将用于基因芯片、基因编辑等领域研发投入，并加速科研纵深布局，快速进行基因治疗技术及细胞治疗技术的整体科研发展试验，将科研成果尽快转化于患者治疗中去。

细胞治疗药物制造商Ori Biotech宣布完成1亿美元B轮融资

2022年1月18日，细胞和基因治疗制造技术领导者Ori Biotech Ltd. (Ori)宣布已完成1亿美元B轮融资，以推出创新的细胞和基因治疗平台。本轮融资由Novalis LifeSciences领投，新投资者普华资本和Chimera Abu Dhabi以及现有投资者Amadeus Capital Partners、Delin Ventures、Northpond Ventures和Octopus Ventures跟投。融资所得资金将进一步扩大所有职能部门的关键人员，以便通过预商业化迅速过渡到推出其创新的CGT制造平台。 

合成生物学公司64x Bio宣布完成5500万美元A轮融资

2022年1月19日，合成生物学公司64x Bio宣布完成5500万美元A轮融资，本轮融资由Lifeforce Capital领投，Northpond Ventures、个人投资者Michael Chambers、Future Ventures和First Round Capital以及Chris Gibson、Alix Ventures、早期投资者Fifty Years、SV Angel、BoxGroup和Refactor Capital跟投。融资所得资金将推动公司细胞系工程平台VectorSelect™，为各种基因疗法设计改进的细胞系。

AI+RNA初创公司ReviR溪砾科技获数千万美元Pre-A轮融资

2022年1月17日，AI+RNA初创公司ReviR Therapeutics宣布，完成由顺为资本、云九资本、天图投资的Pre-A融资支持，并获老股东五源资本和鼎晖VGC超额跟投，总融资金额达数千万美元。据悉，本轮资金将用于继续推进ReviR旗下voyageR™AI技术平台的评估及验证。通过将机器学习与先进的RNA生物学研发技术相结合，ReviR将进一步加速其候选化合物的筛选与开发工作，为广泛开展临床应用布局打下基础。

泽璟制药：小核酸研究所拟无偿划转2.88%股份至昆山工研院

2022年1月21日，泽璟制药发布公告称，公司国有股东小核酸研究所拟将其持有的公司2.88%股份无偿划转至昆山工研院。小核酸研究所系昆山工研院的下属国有全资子公司。本次股份划转前，小核酸研究所持有公司4.18%的股份，昆山工研院未持有公司股份。本次股份划转完成后，小核酸研究所将持有公司1.30%的股份，昆山工研院将持有公司2.88%的股份。本次股份划转不会导致公司控股股东、实际控制人发生变化，未触及要约收购义务。

政策推动无创产前基因测序技术快速发展

近年来，国家发改委、卫计委和国家医疗保障局均发布政策规范无创产前基因测序技术的发展。2017年，《“十三五”生物产业发展规划》中指出，通过生物产业的发展，基因检测能力(含孕前、产前、新生儿)覆盖出生人口50%以上，在政策的规划下，我国无创产前基因测序应用得到快速发展;2020年，多数省份已基本将唐氏综合征的二联和三联筛查纳入支付范围，符合条件的患者可享受相应的报销待遇，在政策的促进下，我国无创产前基因测速技术渗透率得到进一步提高。

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