继治疗埃博拉后，瑞德西韦又获FDA“孤儿药”称号 新冠临床试验结果最快下月出炉

周一，治疗新冠病毒潜在特效药瑞德西韦(remdesivir)获美国食品及药物管理局(FDA)“孤儿药”(orphan drug)称号。

而就在几天前，美国总统特朗普还呼吁FDA简化对瑞德西韦等药物的审批程序。

值得注意的是，这项认定相当于FDA给瑞德西韦的新冠肺炎(COVID-19)适应症安了一个头衔，但不是上市获批，瑞德西韦目前还在全球各地做临床试验。

那么瑞德西韦获得“孤儿药”称号有什么特别的深意吗?

孤儿药，又名罕见病药，特指治疗罕见病的药物。根据世界卫生组织(WHO)给出的定义，罕见病指的是患病人数占总人口0.65‰-1‰的疾病，常见的有白血病、血友病、苯丙酮尿症、白化病、成骨不全症、戈谢病等。在美国，FDA规定只要有效的动物模型实验数据证明药效即可申请孤儿药认定，无需临床数据。

由于孤儿药适用的人数一般少于20万，有的甚至只有几万，这就意味着孤儿药的市场需求很小，所以正常情况下药物开发难以收回成本，也就导致制药公司的研发热情不高。

为了鼓励制药公司投入资源开发此类药物，美国在1983年颁布孤儿药法案，规定该类药物的开发商可以享有一系列的优惠政策。

其中包括研发方将获得7年的市场独占专利 以及在临床研究和测试方面50%的税收抵免，甚至还可能获得一张宝贵的优先审评券(PRV)。PRV可将药品审查周期从通常的10个月缩短至6个月，在加快产品审查时间可以发挥巨大作用。

据悉，2001至2011年间是孤儿药发展史上最富有成效的时期，孤儿药的命名和批准逐年都在增长。同一时期，孤儿药的复合年增长率为“令人印象深刻的25.8%”，而非孤儿药的对照组仅为20.1%。

2018年，全球罕见病市场规模为1310亿美元，据医药市场调研机构Evaluate Pharma预测，到2024年市场规模将达2420亿美元，占全球处方药销售额的五分之一。

实际上，此次可能是瑞德西韦第三次获得孤儿药称号。瑞德西韦此前分别于2015年9月在美国和2016年1月在欧洲获得治疗埃博拉病毒感染的孤儿药资格。

瑞德西韦临床试验结果最快下个月出炉

目前，有五项针对瑞德西韦治疗COVID-19的大型临床试验正在进行中，其中两项可能在 4 月初公布结果。到目前为止，吉利德已经使那些希望该药通过 “同情用药” 程序的患者有可能获得该药。

不过，需要注意的是，瑞德西韦只是一种在研药物，没有针对新冠病毒肺炎的数据。同时，瑞德西韦尚未在任何国家获得批准上市，其安全性和有效性也未被证实。

迄今为止仅有极少数感染新冠病毒的患者使用过，因此对其疗效尚无足够充分的了解，且目前不足以确保药物能被广泛使用。

然而，2020年3月22日，吉利德科学公司突然对外表示，该公司已暂时停止向患者提供瑞德西韦，理由是当前 “需求巨大”，无法满足。