前瞻基因产业全球周报2022第3期：马里兰大学成功将猪心脏用于人体移植，科创板有望迎来基因治疗CDMO第一股

马里兰大学医学院成功将猪心脏用于人体移植

2022年1月12日获悉，马里兰大学医学院的科学家和临床医生团队“首次成功将猪心脏移植到患有终末期心脏病的成年人体内”，这颗心脏没有被人类的免疫系统立即排斥，患者3天后仍然表现良好。在接下来的几周内，研究团队将继续密切监测患者，以确定移植能否挽救他的生命。此次移植的心脏来自一头经过基因编辑的猪。 

和元生物发行股票注册通过，科创板有望迎来基因治疗CDMO第一股

2022年1月13日获悉，证监会官网显示，同意和元生物技术（上海）股份有限公司科创板首次公开发行股票注册。这也意味着科创板有望迎来基因治疗CDMO第一股。位于张江科学城上海国际医学园区的和元生物成立于2013年3月，专注于为重组病毒载体产品、溶瘤病毒产品、CAR-T产品等基因治疗的先导研究和药物研发提供基因治疗载体构建、靶点及药效研究、工艺开发及测试、IND-CMC药学研究、临床I-III期及商业GMP生产等一体化CRO/CDMO服务。

《药品生产质量管理规范-细胞治疗产品附录（征求意见稿）》公开征求意见

近日，国家药监局公开发布了国家药监局综合司的公开征求《药品生产质量管理规范-细胞治疗产品附录（征求意见稿）》意见，面向社会公开征求意见。《征求意见稿》明确，该附录适用于细胞产品从供者材料的运输、接收、产品生产和检验到成品放行、储存和运输的全过程。直接用于细胞产品生产的基因修饰载体或其他起始生物材料（包括：病毒、质粒、RNA、抗原肽、抗原蛋白、蛋白-RNA复合体等）的生产、检验和放行等过程应符合现行版《药品生产质量管理规范》正文及其相关附录以及本附录的要求。 

强强联合！拜耳与Mammoth Biosciences合作开发创新基因编辑疗法

2022年1月10日获悉，拜耳与基因技术公司Mammoth Biosciences达成了一项价值超过10亿美元的战略合作。这一合作关系使拜耳获得了Mammoth Biosciences公司的CRISPR技术，以开发体内的基因编辑疗法。两家公司计划利用CRISPR技术，开发五个预先选定的体内适应症。虽然这两家公司没有透露打算针对的所有适应症，但拜耳表示第一个重点是针对肝脏的疾病。

基因技术公司23andMe宣布前列腺癌标志物基因检测获得FDA批准

2022年1月10日，基因技术公司23andMe宣布前列腺癌标志物基因检测获得FDA 510(k)许可。23andMe公司首席执行官兼联合创始人Anne Wojcicki在一份声明中说：“公司将继续与美国食品药品监督管理局合作，以便为个人提供直接获取健康信息，帮助他们做出重要的决定。”

基石药业舒格利单抗在国内开售

近日，基石药业PD-L1单抗舒格利单抗（商品名：择捷美®）在国内开售，据悉其公开零售价为12375元/瓶（600mg/20ml）（含税）。舒格利单抗（CS1001）是基石药业基于从美国Ligand公司引进的OmniRat®转基因动物平台开发的一款PD-L1靶向全人源IgG4单抗。据悉，舒格利单抗是一种最接近人体的天然G型免疫球蛋白4（IgG4）单抗药物，在患者体内产生免疫原性及相关毒性的风险更低。 

BioMarin血友病基因疗法3期临床试验效果积极

2022年1月11日，生物制药公司BioMarin Pharmaceutical宣布，valoctocogene roxaparvovec在一项正在进行的3期临床试验中获得积极结果。这是一款使用AAV5病毒载体，递送表达凝血因子VIII的转基因的在研基因疗法，用于治疗严重血友病A成人患者。该疗法已经获得美国FDA授予的再生医学先进疗法认定（RMAT）和突破性疗法认定。试验结果表明，接受一次基因疗法治疗的患者在接受治疗两年后，年出血率（ABR）较基线降低85%，优于凝血因子VIII预防治疗。基于试验数据，BioMarin计划在2022年第二季度重新向FDA递交生物制品许可申请。

生物公司One Health Company与IDEXX Laboratories达成合作

2022年1月13日，生物公司One Health Company宣布与宠物保健创新领域公司IDEXX Laboratories, Inc.达成合作，IDEXX Laboratories将在本月晚些时候向其在美国和加拿大的兽医客户提供FidoCure新一代DNA测序测试。这项合作扩大了IDEXX的癌症护理管理组合，通过扩大对FidoCure精准医学平台的使用，进一步使兽医为其癌症患者提供个性化的护理。

贝瑞基因与PacBio签署协议，将联合开发全球首款三代桌面测序仪

2022年1月12日获悉，贝瑞基因与第三代测序仪研发和制造企业Pacific Biosciences（PacBio）签署协议，双方将联合开发全球范围内首款基于第三代测序技术的桌面测序仪，并以此深化战略合作。据介绍，贝瑞基因方面将加速桌面测序仪在生育健康、遗传病检测领域的注册进度，加强市场推广力度，以此带动桌面测序仪的销售，提升业绩，助推公司经营模式逐渐由基因检测服务向上游“设备、试剂销售”升级。

Agendia 与 Illumina 合作扩大乳腺癌治疗中的基因组测试

2022年1月11日，专注于乳腺癌精准肿瘤学的公司Agendia, Inc.宣布与Illumina, Inc.达成合作，共同开发体外诊断（IVD）肿瘤学测试。其目的是推动新一代测序（NGS）在分散肿瘤学检测中的应用。Agendia加入了Illumina公司不断扩大的30多家IVD合作伙伴组合，为肿瘤患者的预后、治疗选择和其他应用开发40种基于测序的解决方案。

生物新药研发商Nashville Biosciences与Illumina公司达成合作协议

2022年1月11日，生物新药研发商Nashville Biosciences宣布与基因组技术公司Illumina达成协议，以实现VUMC的DNA数据库BioVU®的全部潜力。该协议将加速基因组测序，从而产生新的发现，推进诊断、预防和治疗一系列人类疾病的新方法。

精准医疗公司CareDx与多家生物技术公司进行药物开发合作

2022年1月11日，精准医疗公司CareDx, Inc.宣布与三家领先的细胞治疗生物制药公司进行药物开发合作，在各自公司正在进行的CAR T细胞疗法临床研究中使用CareDx的AlloCell™监测。CareDx AlloCell是一种高度敏感的新一代测序监测解决方案，适用于接受工程或非工程异体细胞疗法治疗癌症或其他自身免疫性疾病的患者。

生物技术公司PacBio宣布与Genomics England达成战略合作

2022年1月11日，生物技术公司PacBio宣布与Genomics England达成合作，利用HiFi测序技术对生物库中的罕见病样本进行测序。该研究将对英格兰基因组计划的10万基因组项目期间收集的部分样本进行重新测序，这些样本之前是用短读测序技术进行分析的。该研究旨在揭示长读长测序在识别与罕见疾病相关的基因突变方面的临床优势。

Myrtelle宣布在治疗Canavan病的人体1/2期试验中成功实施基因疗法

2022年1月11日，生物技术公司Myrtelle Inc.宣布在治疗Canavan病的首次人体1/2期临床试验中成功实施了基因疗法。迄今为止，队列1（3至5岁）中的三名CD患儿已经在代顿儿童医院接受了治疗。在对队列1中的三名患者的数据进行审查后，数据监测委员会（DMC）建议向两个较小的队列开放该研究，15-36个月和15个月以下的。Myrtelle的试验采用了一种新颖的专有重组腺相关病毒（rAAV）载体，首次直接针对大脑中的少突胶质细胞。

Neogene Therapeutics宣布与美国国家癌症研究所达成一项全球独家许可协议

2022年1月11日，生物技术公司Neogene Therapeutics宣布与美国国家卫生研究院（NIH）下属的国家癌症研究所（NCI）达成一项全球独家许可协议该协议涉及一系列针对KRAS和TP53突变的TCR，用于治疗癌症患者。这些TCRs是在NCI外科主任、免疫疗法和晚期癌症患者基因疗法领域的先驱、Steven Rosenberg医学博士的实验室发现的。Neogene公司已被授予在全球范围内开发、生产和商业化用CRISPR技术设计的自体和异体T细胞疗法候选产品的TCR组合权利。

生物技术公司Remedium Bio宣布与马萨诸塞大学波士顿分校达成研究协议

2022年1月10日，开发新型基因疗法的生物技术公司Remedium Bio, Inc.宣布已与马萨诸塞大学波士顿分校签订了赞助研究协议，以完成对1型和2型糖尿病候选药物的临床前疗效研究。这项合作将评估治疗糖尿病的平台技术，并有可能转化为更广泛的Remedium单次注射潜在疾病修饰基因疗法的管道。

生物技术公司REGENXBIO宣布启动RGX-314临床项目的第二个关键试验

2022年1月10日，生物技术公司REGENXBIO Inc.宣布启动ASCENTTM，这是两项III期关键试验中的第二项，旨在评估RGX-314在湿性年龄相关性黄斑变性患者中进行视网膜下给药的有效性和安全性。ASCENT是REGENXBIO与艾伯维眼科合作发起的第一个试验，目前正在积极开展并筛选患者。RGX-314正被调查为一种潜在的一次性基因疗法，用于治疗湿性AMD。

重磅！Sana Biotechnology、驯鹿医疗、信达生物共同官宣 

2022年1月12日，生物制药公司Sana Biotechnology, Inc.与驯鹿医疗以及信达生物制药集团联合宣布，驯鹿医疗与信达生物制药授予Sana其经临床验证的全人源BCMA CAR结构的非独家商业权利，应用于Sana特定的体内基因治疗（in vivo gene therapy）和体外低免疫（ex vivo hypoimmune）细胞治疗产品开发。驯鹿医疗和信达生物将获得Sana支付一笔首付款以及有资格获得最多6个产品、约为2.04亿美元的潜在开发、注册里程碑付款和销售分成。

生物技术公司Selecta Biosciences与Ginkgo Bioworks宣布开展新合作

2022年1月10日，生物技术公司Selecta Biosciences, Inc.与细胞技术公司Ginkgo Bioworks宣布合作开发更安全、更有效的新一代基因治疗病毒衣壳。这种合作关系利用了两家公司的独特平台，两家都在寻求开发具有改进的转导、增强的组织趋向性和降低的免疫原性的新一代病毒外壳。Ginkgo公司计划设计和制造这些衣壳，Selecta公司则负责此后的所有临床前和临床研究。

合成生物学公司Codex DNA宣布与辉瑞签署早期合作和许可协议

2020年1月10日，合成生物学公司Codex DNA, Inc.宣布与辉瑞签署了一项早期合作和许可协议。该交易的财务条款包括辉瑞向Codex DNA支付预付款，以及近期可能获得的成功技术的里程碑付款。Codex DNA还有资格根据协议开发和许可的Codex DNA技术的应用开发的任何产品的特定开发、监管和商业化目标的实现，获得额外的里程碑付款。

透景生命一项新冠检测产品申报医疗器械注册获受理

2022年1月10日，透景生命公告，公司近日收到国家药品监督管理局下发的1项《受理通知书》，“2019新型冠状病毒核酸检测试剂盒（卡式荧光PCR法）”申报医疗器械注册获得受理。公告显示，本次申请注册产品采用卡式荧光PCR法，实现了样本RNA提取和PCR扩增全程自动化，可针对新型冠状病毒（2019-nCoV）ORF1ab基因、N基因进行检测，在结合患者临床表现和其他实验室检测的基础上作辅助诊断用。

Acadia Pharmaceuticals与Stoke Therapeutics合作开发和商业化新型药物

2022年1月10日，生物制药公司Acadia Pharmaceuticals与Stoke Therapeutics宣布已开始合作，发现、开发和商业化基于RNA的新型药物，用于治疗中枢神经系统（CNS）的严重和罕见的遗传性神经发育疾病潜力。这项合作包括SYNGAP1综合征、Rett综合征等。Acadia Pharmaceuticals公司首席执行官Steve Davis说：“将Stoke公司的能力与Acadia公司在神经科学药物开发和商业化方面的广泛专业知识相结合，使公司能够加速探索罕见中枢神经系统疾病的一些新领域。”

Arrowhead Pharmaceuticals宣布已在PALISADE研究中完成首例患者给药

2022年1月12日，制药公司Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.宣布已在PALISADE研究中完成首例患者给药，这是一项评估ARO-APOC3对成人家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）疗效和安全性的三期临床研究。ARO-APOC3是该公司的研究性RNA干扰（RNAi）疗法，旨在抑制脂蛋白C3（APOC3）的产生。ARO-APOC3目前正在进行多项临床研究，包括针对FCS患者的PALISADE三期研究、针对严重高甘油三酯血症（SHTG）患者的SHASTA-2二期研究，以及针对混合型血脂异常患者的MUIR二期研究。

安进和Arrakis Therapeutics合作开发小分子靶向降解RNA

2022年1月12日，安进（Amgen）和Arrakis Therapeutics宣布达成一项研究合作，主要将针对多个治疗领域的一系列难以成药靶标，发现和开发RNA降解疗法。根据协议条款，Arrakis将针对安进提名的广泛靶标，负责发现与RNA结合的小分子化合物的研究活动。两家公司将合作设计和功能化这些分子，特异性降解靶向的RNA。安进将领导进一步的临床前和临床开发活动。此外，安进将为5个初始项目向Arrakis支付7500万美元的预付款，并将有选择权提名额外的项目。Arrakis将有资格从安进获得高达数十亿美元的临床前、临床、监管和销售里程碑付款，以及未来产品的特许权使用费。

药物研发公司Medlab Clinical宣布获得政府资助

2022年1月14日，专注于肥胖症、慢性肾脏病的早期药物研发公司Medlab Clinical Ltd宣布与新南威尔士大学Pall Thordarson教授和麦考瑞大学Daniela Traini教授合作，获得了新南威尔士州政府的资助，开发概念验证型NanoCelle®鼻腔RNA疫苗，作为澳大利亚为持续对抗COVID-19而开发创新基础设施和制造的一部分。Pall Thordarson教授是新南威尔士州RNA生产和研究网络的项目协调人；Daniela Traini教授是伍尔科克研究所和MQ的呼吸科学教授。 

“基因魔剪”首次进驻成体血管上皮细胞

2022年1月12日获悉，美国西北大学医学院、Stanley Manne儿童研究所的Youyang Zhao教授带领研究团队在《Cell Reports》期刊发文，报告了一项新的递送技术，论文题目为：“Robust genome editing in adult vascular endothelium by nanoparticle delivery of CRISPR-Cas9 plasmid DNA”。研究人员开发了一种独特的纳米颗粒，以此为载体将CRISPR-Cas9在内的基因组编辑工具送入血管内皮细胞，也就是形成血管内壁的细胞。研究机构的新闻指出，由于通常以病毒载体递送CRISPR-Cas9的方法并不适用于这类细胞，新技术让基因组编辑首次触达了血管内皮细胞。

母乳能够被婴儿肠道微生物转化为芳香乳酸，调节免疫细胞功能的机制

近日，由丹麦技术大学的Henrik M. Roager教授主导的一项研究，通过对婴幼儿粪便样品中菌群和代谢产物的测序分析，以及一系列体外培养实验，揭示了婴儿肠道中的双歧杆菌通过芳香乳酸脱氢酶（ALDH）将母乳中的碳水化合物和芳香族氨基酸转化成芳香乳酸，调节免疫细胞功能的机制。该文章发表在《Nature Microbiology》杂志，论文题目为：“Bifidobacterium species associated with breastfeeding produce aromatic lactic acids in the infant gut”。

改写进化论，DNA突变并不是随机的

2022年1月14日获悉，美国加州大学和德国马克斯普朗克发育生物学研究所的研究人员在《Nature》期刊上发表了题为" Mutation bias reflects natural selection in Arabidopsis thaliana "的研究论文。该研究表明，DNA突变并不是随机的，研究对数百种拟南芥测序发现了超过100万个突变，发现突变发生在基因组功能受限区域的频率较低。与预期相反，在这些突变中，揭示了一种非随机模式。这一发现从根本上改变人们对进化的理解，有朝一日或可帮助研究人员培育出更好的作物，甚至帮助人类对抗癌症，是人类医疗事业的福音。

科学家开发出碱基编辑递送的新工具——病毒样颗粒

2022年1月13日获悉，在《Cell》杂志上发表的题为“Engineered virus-like particles for efficient in vivo delivery of therapeutic proteins”的新研究中，麻省理工学院和哈佛大学Broad研究所David Liu实验室的研究团队开发了一种工程化无DNA病毒样颗粒（eVLP），能有效包装和递送碱基编辑器或Cas9核糖核蛋白。在小鼠体内单次注射eVLP可将降低78%的血清PCSK9蛋白水平，而且能部分恢复遗传性失明的小鼠模型的视觉功能，此外，体外和体内实验中几乎没有检测到eVLP的脱靶编辑。

中英科学家合作揭示了卟啉类化合物破坏猪伪狂犬病毒G-四链体结构的新机制

近日，国际学术期刊《Journal of the American Chemical Society》在线发表了华中农业大学动物科学技术学院、动物医学院位灯国教授团队和英国伦敦大学学院（UCL）药学院Shozeb Haider教授合作研究成果，题为“Mechanistic Insights into the Ligand-Induced Unfolding of an RNA G-Quadruplex”。通过计算模拟结合生物化学实验，揭示了卟啉化合物TMPyP4破坏RNA G-四链体结构的机制；为研究G-四链体与配体互作以及靶向RNA G-四链体的去稳定剂设计提供了新思路。

北大科研人员开发干扰HIV-1病毒组装的RNA纳米材料

近日，北大未来技术学院生物医学工程系陈匡时课题组基于RNA纳米技术发展了一种可干扰HIV-1病毒在细胞膜上组装的RNA纳米材料。该项工作拓展了RNA自组装纳米材料在生物医学领域的应用，有望为HIV-1病毒和其它复制过程依赖于RNA-蛋白互作的RNA病毒（如新冠病毒SARS-COV-2等）所引发的相关疾病提供新的治疗思路。该研究成果已发表于学术期刊《Nucleic Acids Research》题目为“Rational design of self-assembled RNA nanostructures for HIV-1 virus assembly blockade”。

科学家成功绘制出人类小胶质细胞基因组蓝图

小胶质细胞如今已经成为大脑晒老和病理学表现的重要角色，为了理解神经性和精神性疾病的遗传风险如何与小胶质细胞的功能相关联，研究人员就需要进行大型的转录组学研究；众所周知，DNA序列中的一些微小差异或许会增加个体患阿尔兹海默病或帕金森疾病的风险，近日，一篇发表在国际杂志Nature Genetics上题为“Genetic analysis of the human microglial transcriptome across brain regions， aging and disease pathologies”的研究报告中，来自西奈山Icahn医学院等机构的科学家们通过研究发现，其中一些差异或许能通过改变小胶质细胞（大脑中的免疫细胞）的遗传活性来发挥作用。

基因疗法开发公司Forge Biologics宣布完成8000万美元额外融资

2022年1月10日，专注于基因治疗的合同开发和制造机构Forge Biologics宣布已与MidCap Financial公司签订了一份担保融资协议，提供高达8000万美元的借款能力。这一非稀释性融资将支持设施扩建和将在2022年宣布的新客户产品。该公司宣布了2022年的制造扩张计划，以满足日益增长的基因治疗制造需求。

基因治疗公司Castle Creek Biosciences宣布收购Novavita Thera

2022年1月10日，临床后期阶段的细胞和基因治疗公司Castle Creek Biosciences, Inc.宣布已收购Novavita Thera, Inc.，此次收购扩大了Castle Creek公司的技术平台，为其现有的体外治疗方法增加了体内治疗能力，并将Castle Creek公司的开发管道从皮肤和结缔组织疾病扩大到罕见肝病。Castle Creek公司将推进LV-FAH的开发，这是一种基于慢病毒载体的潜在疗法。 

濒湖生物完成近2亿元首轮融资

近日，创新型生物技术公司濒湖生物正式对外宣布完成由联想控股战略领投、君联资本共同参投的近2亿元首轮融资。该公司由周代星博士联合联想控股、君联资本共同发起设立。公司依托中南大学梁德生教授团队超过20年的基因和细胞技术积累，致力于开发通用型的细胞基因治疗产品，主攻肿瘤、自身免疫性疾病、遗传疾病等。

药石科技参投科络思生物科技

2022年1月12日获悉，南京药石科技股份有限公司新增一则对外投资，投资企业为南京科络思生物科技有限公司，投资比例不明。南京科络思生物科技有限公司成立于2021年3月11日，法定代表人为陈南，注册资本为125万元，经营范围包括细胞技术研发和应用；工业酶制剂研发；人体基因诊断与治疗技术开发等。该公司股东目前包括陈南、侯晓萌、南京鹰盟创新创业投资合伙企业（有限合伙）、药石科技等，持股比例均未公示。

基因测序行业上市公司基因测序业务业绩对比

目前，我国迪安诊断的基因测序业务营收为106.49亿元，其营收规模位居基因检测业务的首位;从盈利能力来看，盈利能力最高的为达安基因，其基因检测毛利率达到70%。

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