前瞻基因产业全球周报2022第5期：中国研究人员发现新冠致病重要靶标，基因编辑细胞替代疗法完成患者给药

中国研究人员发现新冠致病重要靶标

近日，来自复旦大学生物医学研究院的中国研究团队及合著者在柳叶刀子刊《EBioMedicine》上正式发表题为《新冠病毒与人共有核酸序列通过NamiRNA-增强子-基因网络促进透明质酸积累》的研究论文，从新冠致病关键分子机制入手，为新冠治疗提供了新的线索和思路。研究人员发现靶向新冠病毒HIS的反义核苷酸能显著抑制HIS对炎症基因及HAS2的激活，提示靶向HIS的小核酸药物是新冠治疗的可选药物。

基因编辑细胞替代疗法完成患者给药

2022年2月2日，CRISPR Therapeutics和再生医学公司ViaCyte宣布第一位患者已在VCTX210治疗1型糖尿病(T1D)的Ⅰ期临床试验中完成给药。这是首次在人体中移植经基因编辑的干细胞分化产生的胰腺细胞。VCTX210是一种同种异体、基因编辑的干细胞衍生产品，用于生成胰腺细胞，最终使患者能够产生自己的胰岛素。它源自ViaCyte的多能干细胞系CyT49，通过利用CRISPR Therapeutics的基因编辑技术，敲除T细胞攻击有关蛋白表达，进而达到保护移植细胞免受免疫排斥的目的。

Sarepta Therapeutics和GenEdit Therapeutics达成合作

近日，罕见病巨头Sarepta Therapeutics宣布和非病毒载体递送公司GenEdit Therapeutics达成合作。根据协议，Sarepta将支付5700万美元的现金，以及研究费用和重要的下游里程碑，合作的目标将是多达四种神经肌肉适应症，Sarepta将获得GenEdit技术的独家许可权。双方自2020年12月以来，就在秘密合作。Sarepta方表示，在一年多的合作中，早期临床前结果良好，实现了靶向、非病毒系统递送基因药物。

生物技术公司Taysha Gene Therapies基因疗法初步临床结果积极

近日，生物技术公司Taysha Gene Therapies宣布了其在研基因疗法在治疗Sandhoff和Tay-Sachs病这两种不同类型GM2神经节苷脂沉积症的积极早期临床结果。其公布的数据是首个支持使用双顺反子载体（bicistronic vector），在人体中以自然比例同时表达HEXA和HEXB基因的临床结果。

基因泰克TCR疗法Vabysmo获FDA批准上市

近日，罗氏旗下基因泰克公司宣布美国FDA已批准其创新疗法Vabysmo （faricimab-svoa）上市，治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）和糖尿病性黄斑水肿（DME），这两种疾病是美国成年人主要的视力丧失原因。这是首款获FDA批准治疗这两种眼科疾病的双特异性抗体。该疗法的获批是基于4项3期临床试验中取得的积极结果，其中两项针对湿性AMD患者，另两项针对DME患者。所有试验均达到其主要终点，显示与每2个月给药一次的当前标准治疗相比，每4个月给药一次Vabysmo达到非劣效性标准的视力获益。

华大基因：正紧抓契机加大国际业务布局

华大基因日前表示，本次疫情所带来的不仅仅是新冠检测相关业务，更是凸显了预防医学的重要性，唤醒了大家对防大于治的公共卫生理念。公司正紧抓后疫情时代全球精准医学服务体系建设扩容的契机，加大国际业务布局，加大常规业务海外拓展的产品储备，公司将依托“火眼”实验室平台，重点从公共卫生项目切入，分阶段推进本地化合作方案，建立区域性本地闭环价值链，拉通“筛、诊、疗”的临床应用，用工程化、标准化、规范化的技术和服务赋能全球大健康发展。

博雅辑因与Haihe Laboratory of Cell Ecosystem达成战略研发合作

近日，专注于将基因编辑技术转化为严重遗传性疾病和癌症患者的变革性疗法的全球生物技术公司EdiGene宣布与Haihe Laboratory of Cell Ecosystem开展研发合作，通过整合双方的资源和专业知识，开发造血干细胞再生疗法和平台技术。根据协议，双方将共同开发造血干细胞再生疗法，包括开发创新的基因修饰的造血干细胞疗法，以及探索新型生物标志物以优化干细胞生产的质量控制。

朗信生物眼科AAV基因疗法（LX101）国内临床获CDE受理

近日，据CDE官网显示，上海朗信启昇（朗信生物）生物制药有限公司自主研发的AAV2-RPE65基因治疗制剂LX101眼用注射液的临床试验申请，已获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理。国内外研究显示出，AAV基因疗法对于视网膜和中枢神经系统其他部位的罕见、显性遗传性疾病具有治疗潜力。而这次LX101眼用注射液在国内获得CDE受理也意味着，国内自主研发基因治疗眼科新药步入了“转化快车道”，在给遗传性眼病盲人带来光明希望的同时，有望填补中国自主研发基因治疗药物在LCA领域的版图。

AmerisourceBergen与TrakCel推出支持细胞和基因治疗的综合平台

近日，药物分销公司AmerisourceBergen与TrakCel公司发布了一个综合技术平台，旨在加速病人获得规定的细胞和基因疗法，并在整个治疗过程中提供完整的可视性。这一增强型产品结合了两个平台：ocellos和Fusion。该平台增加了中心病人服务和供应商之间的连接，从而实现了福利和信息的无缝和及时交流，加快了病人的注册和支持。

制药公司SIGA Technologies与生物技术公司Bioarchitech达成战略合作

近日，商业阶段制药公司SIGA Technologies, Inc.宣布与生物技术公司Bioarchitech达成战略合作，这项研究合作将在临床前研究中调查TPOXX®与Bioarchitech公司专有的基于疫苗的免疫疗法平台的结合。该平台利用在溶瘤病毒的基因组中表达的工程抗体和其他蛋白质。

科学家首次实现在人类胚胎中的线粒体基因编辑

近期，Cell Discovery 期刊发表了题为“DdCBE-mediated mitochondrial base editing in human 3PN embryos”的研究论文 。通讯作者为：南京市妇幼保健院许争锋、沈斌、凌秀凤。该研究首次证明了在人类三原核（3PN）胚胎中进行DdCBE介导的线粒体DNA碱基编辑的可行性，表明在人类早期胚胎阶段对线粒体DNA致病突变进行校正的可能性。该研究验证了DdCBE可以修复线粒体DNA中一系列致病性碱基突变，从而达到治疗的目的。

北京基因组研究所发现促进多种组织再生的小分子代谢物

2022年2月1日，中国科学院北京基因组研究所于Cell Discovery杂志在线发表题为“Cross-species metabolomic analysis identifies uridine as a potent regeneration promoting factor”的研究论文。该研究深度解析了跨物种、跨年龄、跨组织的代谢分子特征，首次绘制了多物种不同年龄多组织的内源性代谢物的全景图谱，解码了强再生能力伴随的分子代谢通路，发现尿苷是一种能延缓人类干细胞衰老、促进哺乳动物多组织再生修复的关键代谢物。

新方法实现千兆碱基规模的序列比对

加拿大英属哥伦比亚大学Artem Babaian团队合作揭示实现千兆碱基规模的序列比对。这一研究成果发表在期刊《自然》上，论文题目为：Petabase-scale sequence alignment catalyses viral discovery。为了促进正在进行的病毒发现革命，研究人员为这些数据和工具建立了一个免费和全面的数据库。扩大已知的病毒序列多样性可以揭示新出现的病原体的进化起源，改善病原体监测，进而预测和缓解未来的大流行病。

微生物群落中的代谢基因可以预测该群落的动态行为

在一项新的研究中，来自美国芝加哥大学和西北大学的研究人员发现微生物群落中的代谢基因可以预测该群落的动态行为，这也对氮循环和其他重要的生物地球化学过程产生影响。这就提出了一种可能性，即科学家们可以从微生物群落的总基因含量中推断出代谢物的动态，设计特定功能的微生物群落，并发现基因组进化如何影响代谢。相关研究结果在线发表在Cell期刊上，论文标题为“Genomic structure predicts metabolite dynamics in microbial communities”。

剔除基因Brm可让心脏细胞前体细胞转化为脑细胞前体细胞

在一项新的研究中，来自美国格拉斯通研究所的研究人员发现仅剔除一个基因就可让注定要成为心脏细胞的干细胞突然变成了脑细胞的前体细胞。他们的偶然观察颠覆了他们对干细胞如何转化为成体细胞并在成熟时保持其身份的认识。相关研究结果在线发表在Nature期刊上，论文标题为“Brahma safeguards canalization of cardiac mesoderm differentiation”。

中国科学家在蕨类植物的基因组研究中取得进展

为探索蕨类植物为何具有极高的染色体数量和较大的基因组，中国科学院华南植物园植物中心研究员王发国等通过流式细胞术测量了隶属于27科72属的240种石松类和蕨类植物的基因组大小。研究结果表明，基因组大小的系统发育信号较弱，但染色体基数的系统发育信号较强，基因组大小与物种染色体性状为正相关。相关成果发表在Plant Diversity上，论文题目为：Genome Size Evolution of the Extant Lycophytes and Ferns。

研究人员揭示不同的自闭症风险基因对大脑发育产生相同的影响

在一项新的研究中，来自美国哈佛大学和布罗德研究所的研究人员发现三个不同的自闭症风险基因实际上影响着神经形成的相似方面以及发育中的人类大脑中相同类型的神经元。研究结果使人们对自闭症谱系障碍有了更好的了解，并向寻找治疗这种疾病的方法迈出了第一步。相关研究结果发表在Nature期刊上，论文标题为“Autism genes converge on asynchronous development of shared neuron classes”。

美国研究人员发现CRISPR激活的研究方法

CRISPR基因组编辑已成为剔除或改变DNA序列并研究其结果的有力工具。如今，在一项新的研究中，来自美国格拉德斯通研究所和加州大学旧金山分校的研究人员利用CRISPR-Cas9系统强行激活而不是编辑人类免疫细胞中的基因。这种称为CRISPR激活的方法让他们比以前更彻底、更迅速地发现在免疫细胞生物学中发挥作用的基因。相关研究结果发表在2022年2月4日的Science期刊上，论文标题为“CRISPR activation and interference screens decode stimulation responses in primary human T cells”。

科学家首次展示了可以帮助活小鼠心肌细胞电激活的基因疗法

在一项新的研究中，来自美国杜克大学的研究人员首次展示了一种可以帮助活小鼠心肌细胞电激活的基因疗法。该方法的特点是采用编码钠离子通道的工程化细菌基因。这一发现有可能导致治疗一系列电性心脏病的方法。相关研究结果于2022年2月2日发表在Nature Communications期刊上，论文标题为“Engineered bacterial voltage-gated sodium channel platform for cardiac gene therapy”。

华大等机构组装沙棘基因组探究其固氮生物学机制

近日，植物学领域国际权威刊物《新植物学家》在线发表了中科院植物分子科学卓越创新中心、深圳华大生命科学研究院农业基因组学国家重点实验室、山西晋中市林业科学研究所等多家单位合作的题为“The genome ofHippophae rhamnoidesprovides insights into a conserved molecular mechanism in actinorhizal and rhizobial symbiosis”的研究论文。该研究组装了沙棘染色体级别的参考基因组，探究了沙棘放线菌固氮生物学机制。

青农大首次构建高质量黄瓜图形结构泛基因组

近日，《自然》旗下子期刊在线发表了青岛农业大学园艺学院张忠华教授团队题为“基于图形的黄瓜泛基因组揭示与农艺性状和驯化相关的结构和序列变异”的研究论文，该研究首次构建了高质量的黄瓜图形结构泛基因组，阐明了黄瓜驯化过程中基因组染色体核型的演化规律，鉴定了多个与黄瓜农艺性状和驯化相关的重要结构变异，并揭示了重要性状在驯化和育种改良过程中演化的基因组学基础，这为黄瓜重要基因挖掘、野生基因资源利用和分子设计育种提供了重要信息。

基因电路实现哺乳动物细胞可控、可扩展的多重稳定性

近日，加州理工学院Michael B.Elowitz课题组设计了一种基因电路，通过设计的锌指转录因子实现这种控制，锌指转录因子通过同源二聚和异源二聚相互作用，并可由控制转录因子二聚和稳定性的小分子调控。数学模型可以对系统的行为进行计算预测，在培养的哺乳动物细胞中引入三种设计好的转录因子可以使细胞进入七种不同的稳定状态。了解这种多稳定性在合成生物学中是有重要意义的，可以帮助确定其在发展和疾病过程中的作用。相关工作以“Synthetic multistability in mammalian cells”为题发表在《Science》上。

英国科学家揭示肥胖相关遗传基因或有助于降低慢性疾病风险

近日，来自英国伦敦布鲁内尔大学的一个研究团队揭示，人类身上存在着一种“有利肥胖”的变异基因，相比普通的肥胖人群来说，其拥有更好的代谢特征，可有效降低患病风险。相关研究成果发表在eLife杂志上，论文以“Disease consequences of higher adiposity uncoupled from its adverse metabolic effects using Mendelian randomisation”为题。

研究人员揭示转移性人类癌症中抗肿瘤TIL细胞的分子特征

2022年2月6日，在一项新的研究中，美国国家癌症研究所（NCI）癌症研究中心外科处处长Steven Rosenberg博士领导的美国国立卫生研究院研究人员发现了50个有助于识别罕见的抗肿瘤淋巴细胞的基因的独特表达谱，这些淋巴细胞可以渗透并帮助击败转移性实体上皮肿瘤。相关研究结果于2022年2月3日在线发表在《Science》期刊上，论文标题为“Molecular signatures of antitumor neoantigen-reactive T cells from metastatic human cancers”。

华大基因：2021年净利同比预降23%-33%

近日，华大基因发布公告，预计2021年净利14亿元-16亿元，同比下降23.46%-33.02%。报告期内，因全球新冠核酸试剂和检测单价下降，以及部分国家和地区防疫策略的变化，公司主动战略性调整新冠相关产品结构与供应链策略，基于新冠相关的业务收入较2020年同期较高基数相比有所下降。小财注：Q3净利3.28亿元，据此计算，Q4净利预计亏损1400万元，盈利1.86亿元。

诺华(NVS.US)公布2021年业绩

2022年2月2日，诺华(NVS.US)公布2021年业绩，全年净销售收入达到516.26亿美元，同比增长6%。其中，中国市场销售收入30.52亿美元，同比增长18%，占到了诺华全球总收入的6%。基因疗法Zolgensma的2021年销售收入达到13.51亿美元，同比增长47%，成功迈入“10亿美元俱乐部”，主要得益于在欧洲和新兴市场的扩张以及美国市场的稳定销售。

艾伯维公布2021年业绩

2022年2月2日，艾伯维公布2021年业绩，全年总收入561.97亿美元，同比增长22.7%。研发投入70.8亿美元，同比增长8%。艾伯维当前的业务主要聚焦在自身免疫疾病、血液肿瘤、美容、神经疾病、眼科疾病、妇女保健几个方向。在眼科领域，AbbVie正在积极布局眼科基因疗法，与Regenxbio就开发用于治疗年龄相关黄斑变性（湿性AMD）、糖尿病性视网膜病变（DR）以及其他慢性眼科病变的基因疗法RGX-314达成合作协议。

艾码生物完成数千万元天使轮融资

2022年2月7日，专注于小RNA核酸药物研发的艾码生物（ExoRNA Bio）宣布完成天使轮融资，首期融资金额数千万元，由知名投资机构鼎晖投资VGC基金领投，某业内知名CRO跟投。据艾码生物（ExoRNA Bio）创始人张辰宇教授介绍，本轮融资将首先用于脑神经性疾病核酸药物和抗超级菌、抗病毒感染性疾病核酸药物的研发及生产。未来，艾码生物（ExoRNA Bio）将基于张辰宇教授自研的第三代RNAi药物体内递送平台，为未满足的临床需求带去创新性的治疗方案。

Intellia Therapeutics公司宣布收购Rewrite Therapeutics

2022年2月3日，Intellia Therapeutics公司宣布收购Rewrite Therapeutics。Rewrite专有的DNA书写技术平台能够实现一系列新型的基因组编辑策略。这一收购通过增加与其现有CRISPR/Cas9和碱基编辑技术高度互补的技术平台，进一步扩展了Intellia的基因组编辑工具箱。由诺奖得主Jennifer Doudna教授联合创建的Intellia Therapeutics公司是CRISPR基因编辑领域的明星公司之一，正在利用CRISPR/Cas9技术开发新型潜在治愈性疗法。

Ribbon Biolabs完成1800万欧元A轮融资

2022年1月31日，合成生物学技术公司Ribbon Biolabs宣布完成1800万欧元A轮融资，本轮融资由Hadean Ventures领投，Lansdowne Partners、Helicase Venture以及一些未披露的投资者和现有投资者IST cube和tecnet equity跟投。融资所得资金将用于公司的DNA合成技术的商业化，该技术采用了一种创新的方法，整合了组合优化算法来指导DNA的自动酶促组装。

Active Motif宣布收购Amaryllis Nucleics

近日，抗体生产商Active Motif宣布，它已经收购了Amaryllis Nucleics，这是一家位于湾区的初创公司，专注于专利RNA测序方法。Amaryllis公司为Active公司提供了一种简化的、低成本的文库制备方法，利用他们与3'数字基因表达相关的知识产权进行高效的RNA测序。该技术采用了一种新的合成化学方法，与其他方法相比，从RNA到文库制备的速度快一倍，成本低，并显示出大于99%的链特异性。

宁波熙宁生物完成1.3亿元B轮融资

近日，宁波熙宁生物宣布完成1.3亿元B轮融资。本轮融资由金浦健康基金领投，乔景资本等跟投，老股东夏尔巴投资、君信资本、海邦投资继续加持。据悉，熙宁生物是一家符合国际GLP&GCP质量管理规范的大分子生物分析实验室，为国内外生物医药公司提供专业的大分子生物分析(Bioanalysis，BA) 和伴随诊断(Companion Diagnostics，CDx) 产品开发服务。

基因编辑公司Metagenomi宣布完成1.75亿美元B轮融资

近日，基因编辑公司Metagenomi宣布完成超额认购的1.75亿美元B轮融资，这使得该公司的融资总额达到3亿美元。本轮融资由PFM Health Sciences、Farallon Capital Management和一家领先的全球投资公司领投，融资所得将用于推动Metagenomi公司领先的体内和体外基因编辑治疗项目通过临床前开发并进入临床。这将包括扩大其制造、自动化和人工智能基础设施，以及进一步开发公司的新一代基因编辑系统的差异化工具。

基因测序行业上市公司核电业务规划对比

根据《第十四个五年规划和2035年远景目标纲要》，基因与生物技术被确定为国家强化国家战略科技力量，加强原创性引领性科技攻关的七大科技前沿领域攻关领域之一;同时，基因技术也被列为国家战略性新兴产业的未来产业。未来，我国基因测序行业上市公司规划主要围绕着提升检测技术、开发检测平台以及拓宽新客户开展。

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