前瞻基因产业全球周报2022第6期：华大基因新冠自测产品获CE资质，新研究为癌症转移提供新见解

华大基因新冠自测产品获CE资质

2022年2月7日，华大基因发布公告称，全资子公司BGI Europe A/S（简称欧洲医学）的新冠抗原自测产品于近日取得了欧盟CE证书。新冠抗原自测产品无需检测设备，具有易于操作、快速出结果的特点，方便个人及家庭进行新冠病毒的快速检测，可较好地满足各国疫情居家检测防控需求。

新研究为癌症转移提供新见解

2022年2月8日获悉，在一项新的研究中，来自美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心（MSK）的研究人员取得的新发现支持癌症科学中的一个新兴框架，即认为癌症转移主要不是由基因突变驱动的，而是由由于癌细胞与周围环境中的正常细胞相互作用而发生的表观遗传学变化驱动的。鉴于目前90%的癌症死亡是由癌症转移引起的，这一新数据有助于揭开围绕癌症转移的神秘面纱。相关研究结果发表在2022年2月3日的《Cell》期刊上，论文标题为“Genomic characterization of metastatic patterns from prospective clinical sequencing of 25,000 patients”。

基因测序公司Foundation Medicine与礼来公司开展合作

2022年2月9日，基因测序公司Foundation Medicine,Inc.宣布与礼来公司合作，开发Foundation Medicine的组织和血液化验，作为RETEVMO®和礼来公司Loxo Oncology管道中其他疗法的辅助诊断。这项合作最初将探索FoundationOne®CDx在美国和欧盟用于可能符合礼来公司RET抑制剂RETEVMO的各类型肿瘤的转移性转染重排（RET）融合的成年患者。

生物技术公司enGene基因疗法EG-70 1/2期临床试验结果积极

2022年2月9日，生物技术公司enGene宣布，基于其专有技术平台实现在粘膜组织局部给药的创新非病毒基因疗法EG-70，在治疗对卡介苗（BCG）无应答的高级别非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者的1/2期临床试验中获得积极结果。临床试验结果表明，EG-70安全且耐受性良好，在卡介苗治疗失败的高级别NMIBC原位癌患者中具有令人鼓舞的临床疗效。在3个月疗效可评估的6名患者中，5名获得完全缓解（CR）。这标志着83%的完全率。

生物技术公司uniQure的在研基因疗完成首批两例患者给药

2021年2月8日，生物技术公司uniQure宣布，其治疗亨廷顿病（Huntington's disease）的在研基因疗法AMT-130在欧洲进行的1b/2期临床试验完成首批两例患者给药。这一在欧洲进行的1b/2期临床试验将探索AMT-130治疗早期显性亨廷顿病患者的安全性、概念验证和用药剂量，预计给15名患者用药。uniQure公司研发总裁Ricardo Dolmetsch博士表示：“我们非常高兴扩大AMT-130的临床开发。我们期望在年底完成这项欧洲研究的患者入组，并在今年第二季度提供美国1/2期临床试验中全部10例低剂量患者队列的安全性和靶点触达数据。”

博雅辑因与Arbor Biotechnologies达成全球非独家许可协议

2022年2月8日，生物技术公司博雅辑因宣布与发现和开发新一代遗传药物的生物技术公司Arbor Biotechnologies达成一项非独家的全球许可协议，将Arbor专有的CRISPR基因编辑技术用于肿瘤学领域的某些体外工程细胞治疗项目。根据协议，博雅辑因将向Arbor公司支付一定的预付款、里程碑付款、在实现某些开发和销售里程碑后的商业付款等。

基因治疗公司AskBio与生物技术公司Touchlight重组合资企业

2022年2月8日，基因治疗公司Asklepios BioPharmaceutical,Inc.与生物技术公司Touchlight宣布对以前的合资企业Touchlight AAV进行结构调整。根据2022年2月1日实施的修订安排，双方都受益于通过各自独立拥有的合同开发和制造组织（CDMO）独立向腺相关病毒（AAV）市场提供dbDNA™的共同独家权利。

辉瑞计划重启DMD基因疗法PF-06939926的3期临床试验

2022年2月11日获悉，在本周二的一次电话会议上，辉瑞首席科学官Mikael Dolsten称，该患者是一名16岁的男孩，患有晚期DMD，经历了低血容量和心源性休克。这例患者是第一个将免疫抑制药物西罗莫司作为其治疗方案一部分的试验参与者，并且有证据表明存在活跃的病毒感染。Mikael Dolsten表示，“我们正在调查这一情况是由何原因造成的。我们将需要进行额外的评估，以确定下一步的步骤，重新启动在病情进展较快的卧床患者中的这项1b期研究。”在辉瑞希望很快重启的3期临床研究中，没有使用西罗莫司，该研究入组的是非卧床的DMD患者。

基因泰克公布眼科疗法Susvimo 3期临床试验数据

2022年2月13日，罗氏旗下基因泰克公布了眼科疗法Susvimo，在三项3期临床试验中获得的最新2年数据。Susvimo在去年10月获批，用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）患者，是FDA批准的首款可只需每年接受两次治疗的湿性AMD疗法。这些长期结果进一步支持了这种疗法能够以更长的治疗间隔时间、和更少的眼部注射频率治疗患者，同时仍然达到并维持与当前标准治疗类似的视力改善。

生物技术公司Purigen Biosystems与Bonsai Lab签署独家经销协议

2022年2月10日，生物技术公司Purigen Biosystems,Inc.宣布与Bonsai Lab签订了新的分销协议。根据协议条款，Bonsai Lab获得了在葡萄牙和西班牙分销、服务和支持Purigen的自动Ionic净化系统和微流控试剂盒的独家权利。这些国家的临床和肿瘤学研究人员现在可以购买和使用该自动化系统，该系统于2021年5月获得了CE认证，可以在一小时内从样本中提取产量更高的纯化DNA和RNA，只需更少的动手操作时间。

生物制药公司AiCuris与Hybridize Therapeutics达成全球许可协议

2022年2月9日，生物制药公司AiCuris Anti-infective Cures AG与Hybridize Therapeutics宣布已就Hybridize的BK病毒（BKV）项目达成全球许可协议。该许可项目是基于Hybridize公司开发的一种新型的基于RNA的治疗方法。根据协议条款，AiCuris将获得开发和商业化Hybridize公司BKV项目的独家权利，重点是治疗肾移植患者的BK病毒介导的肾病。Hybridize公司将获得一笔预付款，并在成功实现开发、监管和商业化目标的基础上，进一步获得总额高达1亿欧元的里程碑付款。

生物技术公司Cyclica推出Perturba Therapeutics

2022年2月9日获悉，生物技术公司Cyclica推出了Perturba Therapeutics Inc.，该公司从多伦多大学分拆出来，创建了新一代的肿瘤生物技术。Perturba Therapeutics公司正在推进一个丰富的资产管线，这些资产来自于未药物化的蛋白质-蛋白质相互作用（PPI）。公司最初将专注于推进两个针对非小细胞肺癌的表皮生长因子受体三联体抑制剂，以及四个针对小GTP酶的项目，以治疗各种难治性癌症。

弗吉尼亚大学医学院研究发现癫痫有望使用基因疗法

近日，弗吉尼亚大学医学院的研究表明，一种新开发的基因疗法可以治疗德拉韦综合征（Dravet syndrome，一种严重的癫痫），并有可能延长患有这种疾病的人的生存时间。这项研究建立在其他地方在老鼠身上所做的工作的基础上。结果表明，基因疗法直接解决了这种疾病的根本原因。虽然老鼠的发现并不总是适用于人类，但随着人类试验的继续，结果是个好兆头。这些发现还表明，这种方法可能对治疗由SCN1A基因突变引起的其他形式的癫痫有用。

基因组研究揭示基本RNA基因意想不到的变异特性

近日，一篇发表在国际杂志《RNA》上题为“Widespread genetic heterogeneity of human ribosomal RNA genes”的研究报告中，来自约翰霍普金斯大学等机构的科学家们通过进行一项基因组研究，找到了一种被认为是合成蛋白质的微管结构的基本组件的基因突变。本文研究结果提供了rRNA基因阵列异质性的遗传学观点，并提出需要评估28S rRNA突变体影响核糖体功能的分子机理。

CRISPR基因编辑会导致可遗传的基因组结构突变

近日，瑞典乌普萨拉大学的研究人员在《Nature》子刊《Nature Communications》发表了题为：CRISPR-Cas9 induces large structural variants at on-target and off-target sites in vivo that segregate across generations 的研究论文。该研究证实，CRISPR-Cas9基因编辑会导致DNA发生不可预见的结构突变，而且这些结构突变可以被下一代遗传。这项研究再次提醒，将CRISPR-Cas9应用于临床治疗前要谨慎和仔细验证。

科学家对2658份肿瘤样本进行分析揭示引起癌症的新型突变

近日，一篇发表在国际杂志《Nature Genetics》上题为“Biallelic mutations in cancer genomes reveal local mutational determinants”的研究报告中，来自Francis Crick研究所等机构的科学家们通过研究发现，21%的肿瘤都携带有双重突变，即你机体的DNA在母本和副本中都有完全相同的碱基发生了突变，这是此前在分析肿瘤时并未考虑到的观察结果，但对于未来癌症研究却非常重要，因为在癌症发生过程中，研究人员能够阐明突变的起源以及生物学意义。

DNA甲基化可用于前列腺癌的特异性、敏感性分类和治疗反应评估

近日，来自维也纳医科大学的Gerda Egger教授团队，将液体活检、表观遗传性改变和机器学习结合到一起，分析了几种基于DNA甲基化的生物标记物在前列腺癌症患者的液体活检中具有检测转移性疾病、监测治疗反应和预测疾病进展的潜力。该研究为基于血浆游离DNA甲基化模式的癌症早期微创检测、分型和预后的生物标记物研发奠定了基础。研究成果已发表于《Molecular Cancer》期刊上，文章题目为“Identification of tumor tissue-derived DNA methylation biomarkers for the detection and therapy response evaluation of metastatic castration resistant prostate cancer in liquid biopsies”。

科学家利用DNA甲基化的波动实现高时间分辨率的人体组织细胞谱系追踪

近日，美国南加州大学的研究团队在《Nature Biotechnology》发表了题为“Fluctuating methylation clocks for cell lineage tracing at high temporal resolution in human tissues”的文章。研究人员证明，波动的DNA甲基化标记可以用作细胞的时钟，其中正在进行的甲基化和去甲基化导致DNA在甲基化与非甲基化状态之间反复切换。他们使用标准甲基化阵列识别内源性波动核苷酸位点，并开发数学模型以从这些数据中定量测量成人干细胞动力学。研究人员通过这种测量方法验证了血液中急性白血病的快速扩张和慢性病的缓慢增长。

WHO肿瘤分类首次将儿童肿瘤单独分类

近日，海德堡霍普儿童癌症中心（KiTZ）Stefan M.Pfister与罗马IRCC Bambino Gesù儿童医院实验室部病理学部门Rita Alaggio等人合作在《Cancer Discovery》上发表了题为“A Summary of the Inaugural WHO Classification of Pediatric Tumors: Transitioning from the Optical into the Molecular Era”的综述文章。该综述总结了新版WHO儿童肿瘤分类的主要特点和更新，包括其从形态学到分子分析的诊断技术变革，系统地涵盖了儿科肿瘤基因组学的最新发现。

魏文胜实验室发布RNA编辑技术LEAPER 2.0版本

2022年2月11日获悉，博雅辑因科学创始人北京大学魏文胜教授实验室在《Nature Biotechnology》杂志发文报道RNA单碱基编辑技术LEAPER™的升级版本，大幅提升了体外和体内编辑的效率和精准性。LEAPER™（Leveraging endogenous ADAR for programmable editing of RNA）是指利用特殊设计的arRNA（ADAR-recruiting RNA）招募内源ADAR蛋白（Adenosine Deaminase Acting on RNA），将特定的腺苷转化为肌苷，实现对RNA的高效、精准编辑。

四川大学研究者发现环状RNA通过经典信号通路抑制肿瘤进展

近日，四川大学研究者在《Molecular Cancer》杂志上发表了文章，该研究指出具有高水平circNFIB的ICC细胞具有延迟曲美替尼耐药性的潜力。体内和体外研究一致表明，与曲美替尼和编码circNFIB的慢病毒载体共治疗比单独的曲美替尼治疗表现出更大的抑制作用，作者认为circNFIB是一种通过调节ERK信号来抑制ICC增殖和转移的肿瘤抑制因子。

南医大研究者发表免疫细胞寿命与铁死亡的最新研究

2022年2月9日获悉，南方医科大学研究者在《Nature Immunology》杂志上发表了题为“The kinase complex mTORC2 promotes the longevity of virus-specific memory CD4+ T cells by preventing ferroptosis”的文章。该文章研究了使用淋巴细胞性脉络丛脑膜炎病毒（LCMV）急性感染的小鼠模型，证明了mTORC2信号通路通过防止铁死亡诱导的细胞死亡，在病毒特异性记忆CD4+T细胞的长期维持中发挥了关键作用。研究发现mTORC2-p-AKTSer473-p-GSK3CD4-Ser9信号轴通过拮抗铁死亡而延长抗原特异性记忆β+T细胞的存留时间。这一通路的调控可能用于提高疫苗接种的长期疗效，或通过诱导致病性记忆性CD4+T细胞的铁死亡来缓解某些自身免疫疾病。

研究者发现两种血液蛋白或是长寿秘诀

近日，爱丁堡大学的研究人员将六项大型基因研究的结果与人类衰老相结合，通过全蛋白质组双样本孟德尔随机和共定位方法，使用一组经过充分验证的857种蛋白质的血液蛋白定量性状位点作为遗传工具，以推断蛋白质水平和人体衰老之间的因果关系。研究人员表示，通过降低LPA和VCAM1水平来治疗疾病的药物可能具有提高生活质量和延长寿命的额外功效。相关研究结果以“Mendelian randomization ofgenetically independent aging phenotypes identifies LPA and VCAM1 as biologicaltargets for human aging”为题发表在Nature Aging上。

我国科学家在小麦基因组编辑抗病育种研究中取得新进展

近日，中国科学院科研团队在小麦基因组编辑抗病育种研究中取得新进展，阐明小麦抗白粉病又高产的分子机制。这一成果10日在国际学术期刊《自然》发表。小麦白粉病是由真菌引起的一种世界范围内危害小麦生产的重要病害，重病田减产可达40%以上。经过八年研究攻关，科研团队在大量的基因组编辑小麦突变体中筛选获得了一个新型感病基因突变体Tamlo-R32。该突变体表现出对白粉菌完全的抗性，同时生长发育和产量正常。

科学家利用花生突变体挖掘抗病关键基因AhNPR3

近日，国际著名杂志The Plant Journal在线发表了题为“The AhNPR3 regulates the gene expression of WRKY and PR genes，and mediate the immune response of peanut（Arachis hypogaea L.）”的研究论文。该研究定位并克隆了花生抗病相关的重要基因AhNPR3，并揭示了该基因在调控花生WRKY和病程相关蛋白基因中的作用。

辉瑞发布2021年财报

2022年2月9日，辉瑞公布了2021年财报，全年总营收812.88亿美元，同比增长95%；如果扣除新冠疫苗Comirnaty和口服新冠药物Paxlovid的收入，全年营收444亿美元，同比增长6%。研发投入138.29亿美元，同比增长47%。

锦篮基因完成2亿元A轮融资

2022年2月8日，北京锦篮基因科技有限公司完成2亿元人民币A轮融资。本轮融资由华金投资与亦庄国投旗下专精特新基金联合领投，现股东东方富海管理的中小企业发展基金、赛盈资本持续支持，深创投、康居创投等多家知名投资机构联合投资。凯乘资本担任独家财务顾问。本轮融资将继续投入基因治疗新药产品研发，主要包括进入IND阶段的三款自主研发基因药物的临床试验，新立项的基因药物研发和IND注册申报，基因药物递送技术创新提升以及CMC核心能力建设等方面。

上海祐森健恒生物医药完成逾2亿元A轮融资

近日，上海祐森健恒生物医药完成逾2亿元A轮融资，由深圳分享投资领投，张江浩珩和盈科资本跟投。本轮融资将用于开展和加快核心在研项目UA007和UA021在中国及海外的临床试验开展、多个新靶点的小分子药物研发，以及特异性双抗创新药物的开发。祐森健恒成立于2020年1月22日，经营范围包含从事医药科技、生物科技（除人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和应用）领域内的技术开发等。

Day Zero Diagnostics完成2100万美元股权融资

2022年2月9日，传染病诊断公司Day Zero Diagnostics,Inc.宣布完成2100万美元风险股权融资，本轮融资由Sands Capital领投，BD、Panacea Venture和Hongkou Capital以及Triventures和Golden Seeds在内的现有投资者跟投。Day Zero Diagnostics正在开发基于测序的诊断技术，能够在数小时内识别细菌病原体的种类和抗生素抗性特征。

引航生物完成超 4 亿元 C 轮系列融资

近日，合成生物学企业引航生物连续完成 C 轮、C+ 轮超 4 亿元融资。C 轮由高瓴创投和夏尔巴投资联合领投，广发乾和、厚新健投、湖南财信产业基金、绿动资本以及老股东元禾控股跟投。C+ 轮融资由礼来亚洲基金独家投资。此次融资将用于加快引航生物现有产品的商业化，推进研发管线以及湖南生产基地的扩建。

基因诊断设备提供商Element Biosciences完成收购Loop Genomics

2022年2月8日，基因诊断设备提供商Element Biosciences宣布已完成收购Loop Genomics，Loop Genomics首席执行官兼创始人Tuval Ben-Yehezkel博士将加入Element Biosciences的领导团队，担任应用部高级总监。通过将Element的高精度和高成本效益的短读平台与Loop的简易和可扩展的长读解决方案相结合，客户将能够在同一平台上获得短读和长读应用，其性能、成本和灵活性都是前所未有的。

Angstrom Technology收购Specific Environments

2022年2月10日获悉，洁净室设计和生产领导者Angstrom Technology已收购Specific Environments Limited，此次收购将进一步扩大公司在欧洲的地理覆盖面，并为公司增加专门的设计和工程能力。SEL公司是一家专门为生命科学、细胞和基因治疗、生物技术和制药终端市场提供服务的专业设计和工程公司，并有良好的业绩记录。

临床诊断测试公司Eurofins将收购Genetic Testing Service JSC

2022年2月9日，生物分析测试和临床诊断测试领域领导者Eurofins Scientific宣布，其子公司Eurofins Clinical Testing Lux Sarl已收购基因测试服务公司Genetic Testing Service JSC。此次收购将进一步加强Eurofins公司在亚洲的扩张，并补充其专注于专业和先进基因测试的全球临床诊断实验室网络。

赛多利斯完成对诺华赛色谱板块的收购

2022年2月9日，生命科学集团赛多利斯宣布，在获得美国联邦贸易委员会的批准后，已通过子公司赛多利斯斯泰帝生物技术公司于2022年2月7日完成了对Novasep（诺华赛）色谱板块的收购。相关方已于2021年初就该交易达成一致。所收购的业务在2020年创造了约4000万欧元的销售额，利润率达两位数；2021年的最终数据尚未公布。收购的产品组合包括主要适用于生物小分子（例如寡核苷酸、多肽和胰岛素）的色谱系统，以及用于生物制剂连续制造的创新系统。

基因测序产业链区域热力地图

我国基因测序行业企业多分布于广州省、山东省和江苏省，该地医疗产业发展较早，医疗技术较为发达，是基因测序行业企业的聚集地。

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