有望治疗艾滋！单次注射基因疗法能清除艾滋病病毒【附基因疗法产业分析】

图源：摄图网

8月17日，美国坦普尔大学刘易斯·卡茨医学院的科学家报道称，他们使用基因编辑技术EBT-001成功将SIV（猴免疫缺陷病毒）从非人灵长类动物的基因组中去除。这项临床前研究对推动人类艾滋病病毒疗法取得重大进展具有重要意义。

研究团队在恒河猴中测试了EBT-001，发现它能够有效去除潜伏在病毒储存库中的SIV，并且没有出现脱靶效应。这项新技术旨在使用一次性注射治疗方法永久灭活病毒，并且证明了安全性。团队将SIV特异性CRISPR-Cas9基因编辑构建体EBT-001包装到腺相关病毒9（AAV9）载体中，并通过静脉注射到SIV感染的动物体内。经过后续分析，发现EBT-001分布广泛，可到达全身组织，并且在动物临床检查和组织病理学检查中没有毒性证据。这项研究为正在进行的EBT-101临床试验奠定了基础，并且有望推动其他传染病的基因编辑疗法的开发。

当下，基因治疗多作用于肿瘤和自身免疫性疾病。多种疾病由于产生耐药导致疾病进一步发展，从而出现新的治疗需求。并且，自身免疫性疾病等仍然缺乏有效的治疗方法。以上两点均产生了巨大的未被满足的临床需求。对于疾病深入研究以及对于药物研发持续的投入有助于开发更多的创新药物以应对实际临床需求。

市场规模：2021年市场规模为2.7亿元左右

根据弗若斯特沙利文的数据显示，在2016年，我国基因治疗市场规模仅约为0.15亿元;但随着基因治疗近年来临床试验的大量开展、基因治疗产品的陆续预期获批上市、相关利好产业政策的支持;经过初步统计，2021年我国基因治疗市场规模快速上升至2.7亿元左右。

行业发展前景：2027年市场规模约为500亿元左右

在监管规范和政策支持下，国内基因治疗行业有望实现“弯道超车”，提升国内生物医药产业的整体创新能力和前沿领域影响力。根据弗若斯特沙利文的数据显示，2025年我国基因治疗市场规模将达到179亿元左右;假设在2025-2027年之间，我国基因治疗CAGR增速与全球保持一致，我国基因治疗市场规模将达到500亿元左右。

CAR-T是细胞与基因治疗的一种模式。中国医学科学院血液病医院教授邱录贵指出，目前CAR-T产业在中国的研发进度跟欧美国家是齐头并进的态势。

中国医学科学院血液病医院血液学研究所副所院长张磊表示近年来基因疗法的出现，更是为很多此前难以治愈的疾病带来了新的机会。随着基因治疗产品越来越多，市场也得到了快速增长，目前已经达到近千亿市值的治疗市场。

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