“神之手”！基因编辑技术将癌细胞变为健康细胞【附基因修饰行业市场分析】

图源：摄图网

9月6日，美国冷泉港实验室科学家在一项新研究中，使用CRISPR基因编辑技术，使横纹肌肉瘤（RMS）细胞内一种特殊蛋白质复合物失效，导致肿瘤细胞转变为健康的肌肉细胞。最新研究有望催生新的癌症疗法。相关论文刊发在最新一期《美国国家科学院院刊》上。

RMS是一种罕见癌症，主要影响10岁以下的儿童。RMS患者的基因突变会导致他们的细胞产生一种特定蛋白PAX3-FOXO1，从而阻止骨骼肌细胞分化，使这些细胞无法变成肌肉，进而形成一团癌组织。

据报道，在最新研究中，科学家使用CRISPR技术来禁用或敲除不同基因，以了解哪些基因会与PAX3-FOXO1产生协同作用阻止了RMS细胞分化。分析表明，如果RMS细胞失去了制造核因子Y的能力，细胞就会分化为肌肉细胞。直接敲除PAX3-FOXO1也有同样效果。试验结果表明，肿瘤失去了癌症的所有特征。这项技术可针对任何癌症，使其分化或使其停止不受控繁殖，变成非癌细胞。研究团队称，尽管最新发现离转化为疗法还有很长的路要走，但抑制核因子Y的药物已经在研发中，包括那些阻止蛋白质复合物形成或与DNA结合的药物。

基因修饰动物模型为探索基因编辑在治疗中的潜力提供了重要支持。科学家通过模拟人类患者的基因突变情况，并观察了肿瘤细胞的转变过程，为了解和治疗这一疾病提供了关键线索。借助基因修饰动物模型的研究结果，将进一步推动相关治疗方法和药物的开发。

基因修饰动物模型的分类

基因修饰动物模型系指以模式生物为载体，利用基因编辑技术将目的DNA片段导入或删除修改内源基因，而构造出的能够模拟人类特定生理、病理、细胞特征的生物模型。

根据载体对象不同，基因修饰动物模型可分为：基因修饰小鼠模型、基因修饰大鼠模型、基因修饰线虫模型和基因修饰斑马鱼模型等。

根据模型构建方式的不同，可分为转基因、普通敲除、条件敲除、基因点突变、基因敲入等类别。其中，小鼠是当下提供模型产品和技术服务的主要载体。研究结果表明，99%的人类蛋白编码基因可在小鼠基因组中找到对应的同源基因，且小鼠具有体型小、世代周期短、组织器官结构和细胞类型与人类相似等优点，因此小鼠是研究人类基因功能和人类疾病的理想模式生物，目前已在生命科学、医学研究和药物研发中大量使用。以小鼠为例，构建方式具体如下：

基因修饰动物模型行业市场规模

根据GMI的数据显示，近年来全球基因修饰动物模型市场规模呈现逐年上升态势，从2015年的70亿美元上升至2021年的121亿美元。

美国国家卫生研究院主任 弗朗西斯·科林斯 表示基因编辑技术是一项革命性的科学进展，具有潜力改善人类健康。科林斯表示将支持使用这项技术来治疗遗传性疾病，并强调了研究的透明度和严格监管的重要性。

世界卫生组织生物医学研究部门主管 弗吉尼亚·盖奇 认为基因编辑技术有着巨大的潜力，但应该谨慎对待。盖奇强调基因编辑技术的安全性和道德责任，呼吁建立全球的伦理和法律框架来指导其应用。

前瞻经济学人APP资讯组

更多本行业研究分析详见前瞻产业研究院《中国基因修饰行业市场前瞻与投资战略规划分析报告》

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