阿尔茨海默症治疗新突破！科学家发现靶点和潜在新药【附阿尔兹海默症新药研发分析】

近日由 Sue Griffin 博士领导的阿肯色大学医学科学分校 研究小组发现了一种潜在的新药，可以预防带有所谓阿尔茨海默症基因的人患阿尔茨海默症。

该研究结果于1 月 8 日发表在《Communications Biology》杂志上，其中包括研究发现的可药物靶点和候选药物。

据估计，50-65% 的阿尔茨海默症患者从父母一方或双方遗传了阿尔茨海默症基因载脂蛋白 E4 (APOEε4)。大约 25% 的人拥有APOEε4，并且患这种疾病的可能性是其他人的三倍。拥有两份拷贝（父母各一份）的人占人口的 2-3%，患阿尔茨海默症的可能性是普通人的 12-15 倍。

Griffin 表示，她的团队似乎是第一个获得与药物相关新发现的团队，正如2018年他们也是首次展示了APOEε4如何阻止脑细胞处理其废物（称为溶酶体自噬）。

新药研发失败率高达99.6%

阿尔茨海默症（AD），又称为老年痴呆症，一种渐进性的神经功能退化性失调症，是目前全球影响最广、最常见的神经系统退行性疾病之一。

2023年9月21日，全球迎来第29个阿尔茨海默症日，人类研究治疗这种疾病也迈入了第四十五个年头。进入21世纪以来，全球进入老龄化社会，老年人的健康成为社会热点。当前老年痴呆症仍然没有可靠疗法，全球每年用于AD治疗费用超过6000亿美元，给社会带来了繁重的经济负担。当今社会竞争压力加大，智能手机的诱惑越来越强，年轻人经常熬夜对大脑造成了不可逆损伤，导致老年痴呆开始呈现年轻化趋势。

全球AD权威组织Alzheimer’s Disease International公布的一份报告显示，全球大概每3秒钟就有1例AD患者被确诊，2015年全球AD患者约为4678万，预计到2050年全球AD患病人数将达到1.316亿人。而中国65岁以上老人AD的发病率为4%~6%，目前国内各类痴呆症患者约为600万，患病人数每20年将翻一番。

20年来，企业在阿尔茨海默症新药领域的研究几乎全军覆没。AD新药研发失败率高达99.6%，成为最出名且让最多企业折戟的“大坑”。根据美国药品研究与制造商协会(PhRMA)发布的报告显示，1998-2017年间，全球已有146个AD药物在临床中遭遇失败，仅有4种药物成功上市。

中科院院士、脑科学领域专家段树民此前谈到阿尔茨海默疾病的应对时指出：“一方面要做好政策方面的养老保障，另一方面也应该让公众正确地认识这个疾病，不忽视、不歧视，并建立一些针对老年痴呆疾病的专门医院，建设和扩大护理人员的队伍。”

“居家养老在中国的需求尤其突出，但这同样也需要基础设施的建设，比如训练有素的家庭成员以及日托机构。”爱默智董事长、爱默智健康咨询（上海）公司创始人马克·塞永说道，“中国需要同时发展这两项专业服务，以应对阿尔茨海默症患数量的增加。”

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