渐冻症治疗新时代：全球首个基因治疗药物Tofersen落地瑞金海南医院【附基因治疗药物审批情况】

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中国是世界上ALS患者数量最多的国家之一，研究显示我国有超过4万名ALS(又名“渐冻症”)患者，其中携带SOD1(超氧化物歧化酶1)基因突变的患者超过1200名。国内获批用于治疗ALS的药物只有两种，且治疗效果有限。现在，全球唯一对因治疗SOD1-ALS的治疗药物在我国落地，Tofersen是一款基因治疗渐冻症的药物，将从根本上改变目前国内SOD1-ALS患者缺乏针对性疗法的治疗格局。

3月21日，据上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院(简称“瑞金海南医院”)消息，全球首个SOD1-ALS的靶向治疗药物Tofersen(托夫生注射液)落地瑞金海南医院，可以发挥对因治疗的作用，用于治疗携带SOD1基因突变的肌萎缩侧索硬化ALS成人患者。首位患者已经完成Tofersen首针治疗，标志着国内SOD1-ALS患者可以不出国门就使用上这款全球靶向新药，也标志着国内ALS对因治疗开启新时代。

作为全球唯一对因治疗SOD1-ALS的治疗药物，根据Tofersen三期临床研究(VALOR研究)数据表明，SOD1-ALS患者接受Tofersen治疗后生物标志物血浆神经丝轻链(NfL)及脑脊液SOD1蛋白水平显著降低，而安慰剂组的水平持平或升高，显示出延缓疾病进展的趋势，并具有良好的安全性。

从“Tofersen在我国落地”回看基因治疗药物行业发展情况：

——基因治疗药物审批情况

基因治疗，也称为细胞和基因治疗(Cell and GeneTherapy，不包括未经基因修饰的干细胞等广义的细胞疗法)，是一种利用基因治疗载体将外源的治疗性基因转导至细胞，再通过外源基因的转录和翻译，改变细胞原有基因表达以治疗疾病的方法。其作用方式一般包括：①用正常基因替代致病基因;②使致病基因失活;③导入新的或经过改造的基因。

根据Alliance for Regenerative Medicine的2021年度报告显示，2021年全球获得审批的药物达到了9种;其中，蓝鸟生物的Skysona可应用于脑肾上腺脑白质营养不良(Cerebral adrenoleukodystrophy)和R/R 大 B 细胞淋巴瘤(R/R large B-cell lymphoma)，并且在主要国家获得了审批。

再生医学高级疗法(RMAT)是由美国食品药品监督管理局(FDA)为根据21st Century Cures Act计划治疗严重或危及生命的病症的候选药物而指定的名称。RMAT超越了突破性治疗功能，它是一种允许加快批准药物。根据ARM的数据显示，2021年获得再生医学高级疗法(RMAT)审批的基因治疗药物有7项。

欧洲药物管理局(European Medicine Agency,EMA)于2016年3月7日公告新药审查的快速通道─prIority medicines(PRIME)，加速具医疗迫切需求的新药上市。根据ARM的数据显示，2021年获得prIority medicines(PRIME)审批的基因治疗药物有7项。

前瞻产研究院报告显示，在监管规范和政策支持下，国内细胞与基因治疗行业有望实现“弯道超车”，提升国内生物医药产业的整体创新能力和前沿领域影响力。根据《我国基因治疗的现状与未来》，2021年后，我国细胞与基因治疗行业已进入快速发展阶段，商业化进程加快，市场规模增速较大。预计到2025年，行业市场规模将增长至17885.3亿元。

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更多本行业研究分析详见前瞻产业研究院《中国细胞与基因治疗（CGT）行业市场前瞻与投资战略规划分析报告》。

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