全球首款！美国FDA批准首款TCR-T细胞疗法：治疗滑膜肉瘤首个有效疗法，治疗阿尔茨海默病有显著效果【附细胞与基因治疗市场供需情况】

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随着科技的进步和医疗技术的不断革新，细胞与基因治疗正成为医学领域的热门研究方向和治疗手段。市场上出现了越来越多的细胞与基因治疗产品，涉及癌症、遗传性疾病、自身免疫疾病等多个领域。同时，越来越多的生物技术公司和制药公司加大了对细胞与基因治疗领域的投入和研发力度。

在此背景下，全球细胞与基因治疗(CGT)领域迎来新进展。近日，英国创新药企Adaptimmune Therapeutics宣布，美国FDA批准其在研工程化T细胞疗法Tecelra(afami-cel)用以治疗既往接受过化疗的某些HLA类型的晚期MAGE-A4+滑膜肉瘤成人患者，该疗法也是十多年来治疗滑膜肉瘤的首个有效疗法。值得一提的是，TECELRA不仅是全球首个获批上市的实体瘤癌症T细胞疗法，也是全球首款获批上市的TCR-T细胞疗法。

TECELRA是一种针对黑色素瘤相关抗原A4 (MAGE-A4) 的工程化TCR-T细胞疗法，被设计作为一种用于晚期滑膜肉瘤的一次性疗法。此前，美国FDA已授予其治疗软组织肉瘤的孤儿药资格和治疗滑膜肉瘤的再生医学先进疗法认定。目前，手术是滑膜肉瘤的首选治疗方法，有些患者会在手术前后接受放射治疗。预计afami-cel的获批将为该患者群体提供具有更高生活质量的替代治疗。

TECELRA的获批是基于SPEARHEAD-1试验的结果，该试验纳入了44名患者。主要疗效结果是独立审查委员会确定的总缓解率(ORR)。数据显示，患者的ORR为43%，完全缓解率为4.5%。中位缓解持续时间为6个月(95% CI：4.6，未达到)。在对治疗有反应的患者中，39%的患者缓解持续时间为12个月或更长时间。

同时，治疗阿尔茨海默病(AD)的自然杀伤(NK)细胞疗法SNK01在一项1期临床试验中使90%患者的认知功能稳定或有改善。体内制造嵌合抗原受体(CAR)-T细胞的创新疗法UB-VV111的IND申请获得FDA许可，预计将于今年年底前启动1期临床试验。

回看细胞与基因治疗(CGT)行业发展情况：

——细胞与基因治疗(CGT)药品获批上市情况

尽管我国早在2000年初就批准了2款CGT药物上市，但作为较早开发的产品销量一直不佳。2021年中国首次上市了两款CAR-T产品，分别由复星凯特及药明巨诺与海外公司合作引进开发，标志了新一代CGT药物在我国的商业化启程，中国CGT市场逐步与国际接轨。

——细胞与基因治疗(CGT)业务布局

我国细胞与基因治疗新药公司主要专注于CAR-T、TCR-T等免疫细胞产品，以及基因修饰溶瘤病毒产品的研发，治疗领域为血液瘤、淋巴系统肿瘤、实体瘤等。

——细胞与基因治疗(CGT)应用领域

基因治疗能够通过改变人类基因来治疗和预防疾病，在治疗遗传性疾病、肿瘤和某些病毒感染性疾病中显示出较好的临床前景，主要应用领域包括癌症、罕见病等。具体应用领域及细胞与基因治疗优势如下：

——细胞与基因治疗(CGT)市场规模

在监管规范和政策支持下，国内细胞与基因治疗行业有望实现“弯道超车”，提升国内生物医药产业的整体创新能力和前沿领域影响力。根据《我国基因治疗的现状与未来》，2021年后，我国细胞与基因治疗行业已进入快速发展阶段，商业化进程加快，市场规模增速较大。预计到2025年，行业市场规模将增长至17885.3亿元。

前瞻产业研究院分析认为，当下，细胞与基因治疗多作用于肿瘤和自身免疫性疾病。多种疾病由于产生耐药导致疾病进一步发展，从而出现新的治疗需求。并且，自身免疫性疾病等仍然缺乏有效的治疗方法。以上两点均产生了巨大的未被满足的临床需求。对于疾病深入研究以及对于药物研发持续的投入有助于开发更多的创新药物以应对实际临床需求。

此外，新的肿瘤治疗方法的上市将解决临床未满足需求，从而实现市场规模的增长，世界各国都对治疗癌症或罕见病的新药或新型疗法寄予厚望，对新药和新型疗法开发的研发投入也不断增加。特别是一些中小型生物技术制药公司致力于开发新药，这将促进抗肿瘤药物市场的增长。再加上，政府出台了一系列政策，包括缩短创新药物临床申请和上市申请的审批时间，加快有潜力的新药进入市场，满足迫切存在的临床需求。同时，相关政策对专利保护也大大加强。此外，政府还出台了进口抗癌药免税、人才激励计划和专项公共研发基金等优惠政策，特别是支持国内企业研发活动方面的政策。因此，现有的新型肿瘤治疗方法将变得越来越多样化，在未来会成为抗肿瘤药物市场增长的一大助力。

前瞻经济学人APP资讯组

更多本行业研究分析详见前瞻产业研究院《中国细胞与基因治疗（CGT）行业市场前瞻与投资战略规划分析报告》。

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