全球首例！正序生物通过碱基编辑疗法治愈血红蛋白病获得成功【附基因编辑行业技术发展分析】

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当地时间1月8日，专注于新型基因编辑技术的创新生物医药科技企业正序生物(上海)科技有限公司(以下简称“正序生物”)宣布，在其与广西医科大学第一附属医院合作开展的研究者发起的临床(IIT)研究中，碱基编辑药物CS-101成功治愈首位重型β-地中海贫血症患者，该患者已持续摆脱输血依赖超过两个月，回归正常生活。

正序生物称，这是全球首次通过碱基编辑疗法治愈血红蛋白病的成功案例，项目得到广西医科大学第一附属医院、上海科技大学及上海临床研究中心等单位的支持。

基因编辑是一种新兴的、能够比较精确地对生物体基因组特定目标基因进行修饰的基因工程技术。通过基因编辑技术，科学家们可以精准地修改生物体的DNA序列，从而实现对遗传特性的调控和改变。这项技术在农业、医学和生物科学领域具有巨大的潜力，可以用于改良农作物、治疗遗传性疾病，甚至改变人类的遗传特性。然而，基因编辑也引发了伦理、安全性和社会影响等方面的讨论和争议。

——基因编辑技术路线对比

从基因编辑的技术路线对比来看，ZFN技术存在着效率低、技术难度大、容易脱靶的问题，相反，CRISPR/Cas9技术效率高，技术难度低，脱靶效应低等优势，因此，截至2023年，CRISPR/Cas9技术是主流的基因编辑技术。

 ——基因编辑科研发展方向

从我国基因编辑行业相关科研项目的主题词来看，CRISPR技术是当前我国基因编辑领域中最热门的技术，通过统计主要主题词频，可以看出，CRISPR出现次数较多，同时，基因编辑另外两项技术ZFN、TALEN未出现在主要主题的统计列表中，表明其作为主题词出现的次数低于70次。

注：基因编辑相关包括主题词“基因编辑”、“基因编辑技术”、“基因组编辑”、“基因组编辑技术”;CRISPR相关包括“CRISPR/Cas9”、“CRISPR”、“CRISPR-Cas9”、“CRISPR/Cas”。

——基因编辑行业技术发展痛点

我国基因编辑技术发展痛点主要集中在核心技术专利较少、产业链不够完整、商业转化能力较弱，以及监管措施和伦理规范不够全面三大方面。具体分析如下表所示：

谈及基因编辑，瑞典卡罗林斯卡医学院实验医学系教授、瑞典公共卫生局微生物学研究员阿里·米拉齐米认为，mRNA技术与CRISPR基因编辑技术的结合可能是未来探索的潜在路径之一。

根据Allied Market Research和Global Market Research的研究，预计到2030年全球基因编辑市场规模将达到360.61亿美元，复合年增长率为22.3%。

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