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时隔十年!干细胞治疗或第二次治愈艾滋病毒 英国患者已停药一年多

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 Emma Chou • 2019-03-06 11:16:49 来源:前瞻网 E1566G1
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一名携带HIV病毒的人在接受干细胞移植后,似乎对这种病毒免疫,在移植时用抗HIV病毒替代了他的白细胞。据报道,该患者是第二名使用这种方法治愈艾滋病毒的人。但研究人员警告称,现在说他已经治愈还为时过早。

这名患者的身份尚未公布,但他已经停止服用抗逆转录病毒药物,18个月后没有任何迹象显示病毒复发。10年前,被称为“柏林病人”(Berlin patient)的蒂莫西·雷·布朗(Timothy Ray Brown)首次使用了这种干细胞技术治愈了艾滋病毒。

卡迪夫大学临床传染病医师安德鲁·弗里德曼说,到目前为止,最新接受这种治疗的患者的反应与布朗类似,弗里德曼没有参与这项研究。他说,“有充分的理由希望它会产生相同的结果。”

像布朗一样,最近的这位患者也患有一种血癌,化疗不起作用。他们需要进行骨髓移植,在骨髓移植中,他们的血细胞将被破坏,并由健康捐赠者的干细胞进行补充。

但是,由英国剑桥大学传染病医师拉文德拉·古普塔(Ravindra Gupta)领导的研究小组并没有选择任何合适的供体,而是选择了一个拥有两份CCR5基因突变拷贝的供体。CCR5基因突变使人们能够抵抗艾滋病毒感染。这种基因编码一种受体,该受体位于参与人体免疫反应的白细胞表面。通常,HIV与这些受体结合并攻击细胞,但CCR5基因的缺失会阻止受体正常发挥作用。大约1%的欧洲人后裔有两个这种突变的拷贝,并且对HIV感染有抵抗力。

古普塔的团队在一篇论文中描述了结果,该论文于3月5日在Nature上发表。研究人员报告称,移植手术成功地将患者的白细胞替换为抗HIV变异体。在患者血液中循环的细胞停止CCR5受体的表达,并且在实验室中,研究人员无法用病人的HIV病毒重新感染这些细胞。

研究小组发现,移植后病人血液中的病毒已完全消失。 16个月后,患者停止服用抗逆转录病毒药物,这是HIV的标准治疗方法。在最近的随访中,停药后18个月,仍然没有病毒复发的迹象。

激进治疗

古普塔说,现在还不能说患者是否已经治愈。他说,只有患者的血液在更长时间内保持无艾滋病毒状态,才能证明这一点。

但该研究确实表明,布朗10年前的成功治疗并不是一次性的。古普塔表示,为了准备移植手术,这位新病人接受的治疗没有布朗那么激进。新患者接受的治疗方案包括化疗和一种靶向癌细胞的药物,而布朗除了化疗药物外,还接受全身放射治疗。

这表明,要想成功的话,在艾滋病患者中进行干细胞移植,不一定需要可能产生特别严重副作用的激进治疗。古普塔说,“辐射真的会破坏骨髓,让你病得更重。”

伦敦帝国理工学院的临床研究员格雷厄姆·库克指出,这种治疗方法并不适合大多数艾滋病病毒感染者,他们没有癌症,因此不需要骨髓移植,而骨髓移植是一种严重的手术,有时会导致致命的并发症。他说,“如果你身体健康,进行骨髓移植的风险远大于每天服用药片的风险。” 大多数艾滋病毒感染者对日常抗逆转录病毒治疗反应良好。

但库克补充说,对于那些需要移植治疗白血病或其他疾病的人来说,尝试找到一个CCR5突变的供体似乎是合理的,这不会给手术增加任何风险。

领导布朗治疗的GeroHütter现在是德国德累斯顿干细胞公司Cellex的医学主任,他也赞同这种治疗方法只能用于一小部分患者。但他希望该论文能够激发人们对以CCR5为目标的基因治疗的兴趣,这可能适用于更广泛的群体。他说,“我们仍在等待真正的突破。”

艾滋病自20世纪80年代首次出现以来,在全球范围内造成了严重的影响。据世界卫生组织统计,这种病毒已经导致约3500万人死亡。目前还有大约3700万人受到感染,仅在2017年就导致94万人死亡。但最近的研究足以给患者和医生带来一线希望。

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