俄科学家将“操刀”基因编辑婴儿 让先天耳聋父母生出听力正常的孩子

最近俄罗斯的一把“火”再次将基因编辑推上风口浪尖甚至使其成为“众矢之的”。

据英国《新科学家》杂志网站报道，俄罗斯生物学家Denis Rebrikov透露，他希望通过基因编辑技术让5对来自本国的先天耳聋夫妇生出听力正常的孩子。

如果仅从治愈遗传性耳聋这个角度考虑，这则新闻确实很振奋人心。

遗传性耳聋是由于基因和染色体异常所致的耳聋，目前是世界一大难题。在每1000个新生儿中就有一位患有先天性耳聋，其中60%以上是由遗传因素引起的，遗传性聋的群体发病率已超过27/1000，在所有耳聋病人中，遗传性聋约占50%。

GJB2基因是导致遗传性耳聋的常见基因之一，该基因突变属于常染色体隐性遗传，这也就意味着两个携带该突变基因的正常父母有概率会生出一个患儿。孩子耳聋还是不耳聋是由两个等位基因决定(A和a，A是显性的，a是隐性的)，两个等位基因一个来自父亲，一个来自母亲，生育的时候父母各自随机出一个等位基因“拼成”孩子的一对等位基因。举个例子：

父母中只要有一个不携带该突变基因(AA+AA/Aa/aa)——孩子100%正常;

父母均携带该突变基因(Aa+Aa)——孩子75%正常;

父母中一个携带该突变基因而一个耳聋(Aa+aa)——孩子50%正常;

父母均耳聋(aa+aa)——孩子0%正常。

因此，Rebrikov想通过基因编辑胚胎来改变这一现状，他所采用的基因编辑技术与贺建奎的一样，即CRISPR/Cas9。

CRISPR/Cas9是生命进化历史上，细菌和病毒进行斗争产生的免疫武器，简单说就是病毒能把自己的基因整合到细菌，利用细菌的细胞工具为自己的基因复制服务，细菌为了将病毒的外来入侵基因清除，进化出CRISPR-Cas9系统，利用这个系统，细菌可以不动声色地把病毒基因从自己的染色体上切除，这是细菌特有的免疫系统。

微生物学家掌握了细菌拥有多种切除外来病毒基因的免疫功能，在这种原理的指导下，科学家后来创造了对一种蛋白Cas9的操作技术，并先后对多种目标细胞DNA进行切除。这种技术就是CRISPR/Cas9基因编辑，之后迅速成为生命科学最热门的技术。

Rebrikov计划使用这种技术在上述5对夫妇的体外受精胚胎中切除GJB2基因突变，从而使这些胚胎孕育出的婴儿获得正常的听力。

这一点在技术上是完全可行的，但是在医学和伦理道德上遭到了业内专家的一致反对，并招致猛烈的抨击。

专家们给出的的理由是：目前绝大多数的遗传疾病可以通过体外受精、筛选胚胎的方法来预防，不需要进行基因编辑。并且，CRISPR技术用于这类案例的风险大于益处。

首先，CRISPR基因编辑技术的脱靶问题不解决，直接进行人类胚胎改造并试图产生婴儿的任何尝试都存在巨大风险。

其次，这些不确定的的可遗传的遗传物质改造，一旦作出活人就不可避免的会混入人类的基因池，将会带来什么样的影响，没有人能预知。

最后，基因编辑婴儿的健康是否与常人一样，短时间内难以证明，他们的后代将受到怎样的影响也不得而知。并且程序不正义和将来继续执行带来的对人类群体的潜在风险和危害是不可估量的。

例如，去年11月诞生的基因编辑双胞胎被敲除的基因为CCR5，虽然这一基因的缺失能让这对双胞胎姐妹抵抗HIV感染，但她们的健康也将遭到巨大威胁。

研究发现，CCR5蛋白能调动关键免疫细胞对抗肺部病毒，如果没有这个基因，这一防御系统就会溃败，CCR5-Δ32 缺失的人死于流感的风险是普通人的4倍；在多发性硬化症患者中，CCR5-Δ32缺失群体过早死亡的概率是没有这一突变群体的2倍；此外，还发现缺失 CCR5 基因的人寿命将缩短。

而对GJB2基因进行编辑或许会让失聪的父母诞下听力健康的孩子，但是这些孩子的身体状况是否又会因这一基因的缺失而遭受重大风险，谁都不能担保!