前瞻基因产业全球周报第53期：1210万元！全球首个β地中海贫血基因疗法上市

1210万元！全球首个β地中海贫血基因疗法上市

蓝鸟生物(bluebird)是一家行业领先的基因治疗公司。近日，该公司宣布，在德国推出Zynteglo，这是一种一次性的基因疗法，用于适合造血干细胞(HSC)移植但没有人类白细胞抗原(HLA)匹配的HSC供体、年龄在12岁以上、非β0/β0基因型输血依赖性β地中海贫血(TDT)患者的治疗。

β地中海贫血(TDT)是一种严重的遗传病，由β-珠蛋白基因突变引起，导致成人血红蛋白(HbA)显著减少或缺失。为了生存，TDT患者通过终生慢性输血维持血红蛋白水平。Zynteglo是一种一次性的基因治疗方法，可解决TDT的内在基因病因，有潜力使患者摆脱输血依赖(输血非依赖)，一旦实现这一点，预计将持续终身。

不过Zynteglo的费用也是高得惊人。Zynteglo在欧洲的价格标签高达157.5万欧元(约合1210万人民币)，是继诺华脊髓性肌萎缩症(SMA)一次性基因疗法Zolgensma之后全球第二贵药物，后者的官宣定价为212.5万美元，约合人民币1460万元。

世卫组织：中国已分享新型冠状病毒基因序列信息

世卫组织在一份声明中说，12日已从中国国家卫生健康委员会获得更多有关武汉不明原因病毒性肺炎的详细信息，包括从病例中检测到的新型冠状病毒基因序列信息，这对其他国家开发特定诊断工具有重要意义。世卫组织还表示，不建议对中国实施任何旅行或贸易限制。

合肥大基因中心项目在合肥高新区启动

1月7日上午，合肥大基因中心项目启动仪式在安徽安科生物工程(集团)股份有限公司举行。合肥大基因中心项目瞄准基因检测、抗体药物研制、基因治疗和细胞治疗等方向，开展基础研究、技术攻关和成果转化工作，旨在为安徽省乃至全国生命科学研究和生物经济产业发展提供支撑性服务平台。

中国科学家公布斑马鱼1号染色体全基因敲除研究成果

近日，来自中国科学院水生生物研究所、清华大学、中国科学院动物研究所、北京大学等24家机构的学者组成斑马鱼科学家联盟，在国际知名期刊Genome Research在线公布了“斑马鱼1号染色体全基因敲除计划”的研究成果，这是国际上首次大规模的斑马鱼反向遗传学突变体库构建和遗传筛选计划。

我科学家创出水稻基因组定点编辑新办法

中国农科院植物保护研究所作物有害生物功能基因组研究创新团队，首次将ScCas9蛋白应用于水稻细胞基因位点识别和定点编辑，证实在水稻中有较高的编辑效率，可识别PAM序列NNG基因位点，扩宽了植物基因编辑应用范围。相关研究成果在线发表于《植物生物技术(Plant Biotechnology Journal)》。

中国科研团队构建完成西兰花DNA指纹图谱库

2019年，国家西兰花良种重大科研联合攻关组构建完成了西兰花DNA指纹图谱库。西兰花又名青花菜，是全球重要的健康蔬菜之一，近10多年来西兰花产业在中国发展迅速。然而，中国西兰花种子供给却长期为外国垄断。2019年，攻关组以加快构建完成中国西兰花种质材料及主要育成品种DNA指纹图谱库、建立“分子身份证”为工作重点，加快西兰花品种的“国产化”进程。

湖南首例慢性肉芽肿异基因造血干细胞移植患儿顺利出仓

1月6日，湖南首例免疫缺陷病—慢性肉芽肿患儿异基因造血干细胞当日移植成功。6日上午，一名10岁慢性肉芽肿患者在植入14岁同胞姐姐的造血干细胞后，经过移植病房25天的治疗，顺利出仓，转入湖南省人民医院儿童血液肿瘤科隔离病房。慢性肉芽肿病情复杂，是发病率仅为1/20～25万的罕见免疫缺陷病。

敦煌种业两连板后公告：目前公司品种研发不涉及转基因技术

连续两个交易日涨停后，甘肃省敦煌种业集团股份有限公司于1月6日晚间发布关于股票交易异常波动的公告称，农业农村部于2019年12月30日公布了《2019年农业转基因生物安全证书批准清单》，公司产品不在该清单中，且目前公司品种研发不涉及转基因技术。公开资料显示，敦煌种业由甘肃酒泉境内的国有种子公司和棉花公司整合、重组而成，成立于1998年，于2014年在上交所上市。

全球首个万种原生生物基因组计划启动 将以开放联盟模式运行

近日，全球首个万种原生生物基因组计划正式发布，旨在绘制万种代表性原生生物基因组图谱，建立一个大规模的原生生物遗传资源数据库。原生生物是生物五界(植物界、真菌界、动物界、原生生物界和原核生物界)之一，主要是由单细胞真核生物组成的一大类群，包括单细胞真核藻类和原生动物等，已描述的物种数超过6万种，未知种类难以估量。

Aruvant胎儿血红蛋白基因疗法获美国FDA罕见儿科疾病资格

Roivant Sciences旗下公司Aruvant Sciences是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发和商业化变革性疗法，用于严重血液疾病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已授予ARU-1801治疗镰状细胞病(SCD)的罕见儿科疾病资格认定(RPD)。

移除生物钟基因提升小鼠抗菌力

英国一个研究团队在新一期美国《国家科学院学报》上发表论文介绍，他们移除实验鼠体内一个与生物钟调控相关的关键基因后，其体内具有噬菌作用的巨噬细胞变强，提升了小鼠抵抗细菌性肺炎的能力。生物钟是大多数生物体内的一种生理机制，调节生命活动，例如人们有昼夜节律的睡眠、不同时间段的饮食行为都是出于生物钟的影响。

科学家研究用基因编辑方法止痛 或可代替吗啡缓解癌痛

近日，据外媒报道，美国Navega Therapeutics公司提出，可用基因编辑方法抑制“疼痛基因”，从而代替药物缓解长期或慢性的疼痛。据悉，多数癌症患者在进行化疗时会遭受剧烈的疼痛，目前的止痛方法是服用吗啡等药物，但十分容易造成药物上瘾，并且会使人疲倦。因此，采用非麻醉方法来解决癌症疼痛将带来巨大的好处。

美国大型退伍军人研究：焦虑症或与基因变异有关

一项对近20万患有焦虑症的退伍军人进行的大规模基因研究发现，有6种与焦虑症有关的基因变异。这或许为人们应对焦虑症提供了新思路。研究者发现，欧洲血统退伍军人拥有5个与焦虑症有关的基因。最有用的发现则是焦虑症和一个叫作MAD1L1的基因之间的联系。在此前的全基因组关联研究中，MAD1L1显示出易受其他几种精神疾病的影响，包括双向情感障碍和精神分裂症。他们还发现了一个与雌激素有关的基因变异。

塑化剂对生殖功能影响不容忽视 过多DNA断裂导致了发育缺陷

美国研究人员9日在《公共科学图书馆·遗传学》杂志上发表研究报告称，一种常用的塑化剂——邻苯二甲酸二异辛酯(DEHP)会在线虫生殖过程中引起过多的DNA断裂，并干扰修复系统的运作，从而导致卵子形成和胚胎早期发育的缺陷。这一新机制的发现对于理解DEHP对人类生殖健康的影响具有重要意义。

InformedDNA完成新一轮融资 将继续提供基因检测服务

美国 InformedDNA 完成新一轮融资，具体投融资金额未透露，该笔资金将用于扩大其技术支持的遗传学专家服务和顾问队伍。InformedDNA 是一家基因检测的权威机构，成立于2007年，总部位于美国佛罗里达州。公司的主要业务有临床基因检测咨询、遗传检测的相关管理咨询以及支持相关临床试验。

基因测序公司Oxford Nanopore Technologies获1.095亿英镑投资

近日，总部位于牛津的生物技术公司Oxford Nanopore Technologies表示，该公司已通过新资本投资和增发股票筹集了总计1.095亿英镑的资金。据悉，Oxford Nanopore Technologies是唯一一家可以对任意长度NGS读长进行实时测序的DNA/RNA测序仪的制造商，其长read测序技术应用可从较小的便携格式完全扩展到更大的用于人群规模测序的设备。

Eyevensys完成3000万美元B轮融资 致力开发眼科非病毒基因疗法

2020年1月8日，生物技术公司Eyevensys完成3000万美元B轮融资。Eyevensys是一家总部位于法国巴黎的临床阶段生物技术公司，致力于为视网膜和其他眼科疾病开发非病毒基因疗法。Eyevensys技术是一种非病毒基因疗法眼用药物输送平台，该平台使用一个分为两部分的电转染系统，包括专有眼用设备和电脉冲发生器，该系统将编码治疗性蛋白质的DNA质粒输送到睫状肌中。

生物技术公司Jasper Therapeutics完成1410万美元A+轮融资

2020年1月9日，美国生物技术公司Jasper Therapeutics宣布追加1410万美元以扩大A轮融资，该轮融资由瑞士风险投资公司Roche Venture Fund牵头。据悉，Jasper Therapeutics是一家专注于造血细胞移植疗法的生物技术公司，总部位于美国加利福尼亚州。该公司致力于提供安全的调理剂，以扩大对造血干细胞移植和基因疗法的治疗作用。

AI设计药物 Deep Genomics公司B轮融资4000万美元

1月8日，Deep Genomics公司宣布完成4000万美元的B轮融资，用于将其开发的威尔逊病治疗药物推进到临床阶段，并扩大该公司专有的人工智能发现平台，以支持更多常见疾病新疗法的开发。Deep Genomics公司由加拿大学者Brendan Frey博士在2014年创建，该公司的药物发现平台包含20多种机器学习系统，其专长是分析基因突变对蛋白功能和表达的影响。

拜谱生物获千万元级Pre-A轮融资 创业天使接力基金投资

据36氪报道，拜谱生物已完成千万元级Pre-A轮融资，由创业天使接力基金投资，青桐资本担任独家财务顾问。拜谱生物成立于2017年，主要是提供蛋白质组学、代谢组学、基因组学和转录组学等方面的科研服务与医学检验服务，涉及精准诊断、精准用药、药物靶点精准筛查等多个应用。截至目前，这家公司已承接了超过1200个课题组项目，覆盖了数十家三甲医院、上百家高校与科研院所。

2017-2019年7月，我国已有11种基因芯片获得生产批准文号

据前瞻产业研究院发布的《中国生物芯片行业发展前景与投资战略规划分析报告》显示：相比基因芯片产业在国外发达国家的高速发展，国内基因芯片市场明显处于起步阶段，还未形成产业化，在分子诊断领域未得到广泛应用，仅仅应用在生物信息等科研领域，市场规模很小。虽然中国基因芯片研究起步较晚，但技术和产业发展迅速，实现了从无到有的阶段性突破，并逐步走向技术应用和产品销售阶段，在表达谱芯片、重大疾病诊断和生物的相关设备研制上取得了较成就。2017-2019年7月，我国已有11种基因芯片获得生产批准文号。

2018-2019年7月，我国基因芯片在审专利技术共计22件

据前瞻产业研究院发布的《中国生物芯片行业发展前景与投资战略规划分析报告》显示：基因芯片是目前国内外研究开发最为迅速，应用最为广泛的一种芯片。鉴于基因芯片具有高通量、高信息量、快速、样品用量少、造价低、用途广泛等优点，世界上许多国家和地区都已着手进行基因芯片的研制和开发工作，我国也不例外。根据专利信息服务网的统计，申请日在2018-2019年间的在审专利技术共计22件。