前瞻基因产业全球周报第98期：华大基因辟谣“基因编辑58个婴儿”，与事实完全不符

华大基因辟谣“基因编辑58个婴儿”：与现实情况完全不符

近日，有微博用户称：基因库江苏运营中心王某某实名举报华大基因编辑了至少58个婴儿基因，还意图搞“定制人类”。对此，华大基因在官方微博发布辟谣声明，称“基因库江苏运营中心”并不存在，“基因编辑58个婴儿”等与现实情况完全不符，公司已经向国家网信办及司法机关进行举报和报案。

新“基因剪刀”可切除免疫缺陷病毒基因

美国科学家已成功从非人类灵长类动物的基因组中编辑了SIV(猴免疫缺陷病毒，与人类免疫缺陷病毒HIV密切相关，即艾滋病的病因)。这一突破是在艾滋病病毒研究方面迈出的重要一步，将使研究人员比以往任何时候都更接近于开发出治疗人类HIV感染的方法。首次证明，单次接种由腺相关病毒携带的CRISPR基因编辑构建体，可从恒河猴的感染细胞中编辑出SIV基因组。

强生收购生物科学公司Hemera基因疗法专利权

近日，强生旗下子公司杨森制药收购Hemera生物科学公司基因疗法的专利权。有关该项收购，双方都没有公布具体的财务细节。HMR59疗法目前处于I期治疗进程中，正在对湿性AMD患者的I期第二阶段评估中。

罗氏诊断-先声诊断转化医学卓越创新中心揭牌

近日，罗氏诊断生命科学部和先声诊断正式宣布达成进一步战略合作，并在南京隆重举行了“罗氏诊断-先声诊断转化医学卓越创新中心”揭牌仪式。双方表示将致力于新一代测序技术在肿瘤、自身免疫系统疾病、感染、药物基因组学等精准医学领域的开发、转化应用及商业化。

CRISPR Therapeutics与Vertex公布CRISPR基因编辑疗法最新结果

基因编辑公司CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals在美国血液学会(ASH)年会上公布了其CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001的最新临床数据。所有7例输血依赖性β地中海贫血(TDT)患者在接受CTX001治疗后，在最近一次随访时均不依赖输血。所有3例严重镰刀型细胞贫血病(SCD)患者在接受CTX001治疗后，均无血管闭塞危象(VOCs)。这些数据显示，CTX001有望成为治疗TDT和严重SCD患者的潜在一次性治愈性疗法。

生物技术公司Tevard Biosciences与Zogenix达成合作 开发创新基因疗法

生物技术公司Tevard Biosciences与生物制药公司Zogenix宣布已达成合作，以确定和开发用于Dravet综合征和其他遗传性癫痫的新型tRNA基因疗法。根据合作，Tevard将利用其两个独特的基于tRNA的发现平台，以发现和推进用于治疗Dravet综合征和其他遗传性癫痫的新型候选药物。

拜耳建立细胞和基因治疗平台，加速处方药创新

拜耳集团宣布其处方药事业部建立细胞与基因治疗(C>)平台。通过此战略平台，公司进一步巩固了其在该领域已初步建立的领导地位，同时也是公司业务发展极具变革性的重要一步。

杨森制药收购新型基因疗法HMR59 用于治疗老年性黄斑变性

杨森制药宣布收购Hemera Biosciences, LLC的研究性基因疗法HMR59的权利，HMR59以一次性、门诊、玻璃体内注射的方式给药，用于晚期老年性黄斑变性患者保持视力，此次交易的具体财务条款未披露。

药明康德宣布与ViGeneron达成战略合作 为新一代眼科基因疗法产品生产

药明康德旗下的CTDMO药明生基宣布与基因治疗公司ViGeneron达成战略合作，为ViGeneron新一代眼科基因治疗产品VG901提供临床开发阶段的生产服务。ViGeneron的创新基因治疗产品管线致力于解决未被满足的眼科疾病治疗需求。

首个治疗特定基因缺陷所致肥胖症新药获FDA批准

近日，Rhythm Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA已批准了该公司Imcivree(Setmelanotide)的上市申请，用于因阿黑皮素原(POMC)、前蛋白转化酶枯草溶菌素1(PCSK1)或瘦素受体(LEPR)基因缺陷导致肥胖的成人和6岁以上儿童的慢性体重管理。据悉，Setmelanotide是FDA批准的首款用于治疗这种罕见遗传肥胖病的疗法。

众测生物CRISPR免疫层析法新冠核酸试剂获批

国家药品监督管理局公布，由杭州众测生物科技有限公司研发的新型冠状病毒2019-nCov核酸检测试剂盒(CRISPR免疫层析法) 获批。CRISPR序列转录生成的CRISPR RNA(crRNA)能够与Cas核酸酶相结合，通过与靶点核酸序列进行碱基配对为Cas核酸酶提供结合特异性。

生物技术公司ERS Genomic将CRISPR专利授权给初创企业Vivlion

生物技术公司ERS Genomics宣布已将CRISPR-Cas9专利组合授权给德国初创公司Vivlion，Vivlion将利用该专利组合改进其基因编辑试剂和筛选服务。该交易的财务和其他条款未披露。

生物技术公司Illumina旗下NextSeq 550Dx测序仪在中国获批

生物技术公司Illumina宣布中国国家药品监督管理局已批准其NextSeq 550Dx测序仪用于基因检测和诊断。这是继2018年MiSeq Dx基因测序仪获批之后，Illumina在中国获批的第二款临床用测序仪。据悉，NextSeq 550Dx已于2017年被美国FDA批准用于体外诊断，目前已在40多个国家获得体外诊断的许可。

新型基因疗法或有望靶向作用肠癌扩散进而杀灭癌细胞

来自南澳健康与医学研究所等机构的科学家们通过研究分析了基因疗法是否能帮助治疗转移性肠癌患者。这种基因疗法此前被用于治疗人类的血液疾病，从而在癌症治疗中使用过;最后研究者表示，下一步他们将会继续深入研究观察是否这种基因疗法能治疗扩散到肝脏中的其它类型癌症，比如肺癌、乳腺癌和其它胃肠道癌症(食管癌、胃癌和胰腺癌)等。

胎盘膜细胞基因特征决定早产几率

芝加哥大学研究人员领导的Dimes早产研究中心进行的一项新研究确定了与妊娠时长相关的新遗传标记，从而为早产的潜在危险因素提供了新见解。蜕膜细胞来自附着于胎盘的子宫内膜细胞。蜕膜化的细胞在月经周期的后半段排在子宫中，为子宫的植入做好准备，并在整个怀孕期间支持胎盘和胎儿的生长发育。相关研究发表在《Science Advances》上。

关键基因保护骨关节炎免于发生

来自华盛顿大学圣路易斯分校医学院的研究人员发现与糖尿病，癌症和肌肉萎缩有关的一种蛋白分子似乎也参与了骨关节炎的发展，可能是一种有用的治疗目标。该基因名为FoxO1，在小鼠体内该基因剔除后，这些动物就会患上骨关节炎。但是，当研究人员增加骨关节炎的小鼠中FoxO1分子的水平时，这些动物的软骨损伤就会减少。

科学家开发出能识别疾病相关基因的新型算法

来自圣光机大学等机构的科学家们通过研究开发了一种算法，或能帮助评估基因对人类机体多种生理学过程的影响，包括疾病的发生等。研究人员利用一种新算法，这种新算法基于马尔可夫链蒙特卡罗方法(Markov chain Monte Carlo method)，其能够计算每个样本与问题条件之间联系的概率成为可能，并能根据每个基因之间的相互作用来分析样本的组成。

科学家绘制了人类胚胎单细胞基因表达图谱

由洛克菲勒大学研究人员领导的团队的研究人员克服了样本获取受限、组织降解和细胞类型异质性这三大挑战，利用优化的高通量单细胞测序技术sci-RNA-seq3在妊娠中期获得的人类胚胎器官组织样本中，分析了约400万个单细胞，并绘制了人类胚胎单细胞基因表达图谱。

新型CRISPR-Cas9变体可提高基因编辑的安全性和有效性

在一项新的研究中，来自美国密歇根大学医学院的研究人员发现，使用一种新的修复DNA的CRISPR-Cas9变体将会改善备受吹捧的CRISPR-Cas9工具的安全性和有效性。这种新的CRISPR-Cas9变体提高了将基因或DNA片段插入到基因组的精确位置时的效率，即所谓的敲入(knocking in)。

鲨鱼基因组学分析发现关键抑癌基因

发表在《Genomics》杂志上的一项研究提供了强有力的证据，证明了短鳍鲨(Isurus oxyrinchus)的基因组中具有抗肿瘤活性。最近完成的大白鲨的基因组测序是所有鲨鱼物种中最大的测序，揭示了两个具有抗肿瘤活性的正向选择基因。因此，巴西研究人员惊讶地发现，基因组的前十个过表达基因中，与癌症相关的基因不少于九个。

我科学家首次展示RNA剪接“分子时钟”精确原子模型

西湖大学生命科学学院施一公教授研究组题为《ATP水解酶/解旋酶Prp2及其激活因子Spp2催化剪接体激活过程中结构重塑的分子机理》的论文，11月27日在《科学》杂志以长文形式发表，为理解剪接体激活重塑的分子机理提供了迄今最清晰的结构信息。

Genebox基因宝获数千万元人民币A+轮融资

北京拉索生物科技有限公司(基因宝)完成数千万元人民币A+轮融资，本轮融资由大钲资本领投。基因宝将探索搭建基因检测+健康管理的服务生态，满足用户健康管理相关的多元化需求。目前公司自主研发的高密度基因芯片已实现量产，预计单样本检测成本将大幅下降，实现约70%的毛利率，计划于2021年春季对原有进口基因芯片完成替代。

基因检测产品服务商 Genebox 基因宝完成数千万元 A+ 轮融资

Genebox 基因宝(北京拉索生物科技有限公司)宣布完成数千万元人民币 A+ 轮融资，本轮融资由大钲资本领投。Genebox 基因宝曾于 2018 年完成由上市连锁药房大参林投资的 3600 万元天使轮融资，于 2019 年完成由大钲资本领投的近亿元 A 轮融资。

多重核酸检测解决方案提供商海尔施基因完成A轮2.2亿元融资

12月1日，多重核酸检测解决方案提供商宁波海尔施基因科技有限公司宣布完成2.2亿元的A轮融资。此次融资由启明创投领投，德福资本、博远资本、景旭创投和蓝湖资本跟投。该轮融资资金将主要用于海尔施基因科技在新技术方面的探索、新产品开发的研发投入，及团队与业务拓展。

推动核酸快速诊断设备进入临床应用 凡知医学完成数千万元B1轮融资

凡知医学已于近日完成数千万元B1轮融资。本轮融资由清峰资本、天津科创投资，所募集资金将用于进一步助推创新性的一体化全封闭检测芯片FireChip及POCT设备进入临床应用阶段，并推进企业供应链的并购延伸。今年4月，凡知医学还曾获得江苏新领创资本、天津科创资本参与投资的数千万元A+轮融资。

生物技术公司Single Technologies完成610万美元融资 加速3D测序平台开发

DNA测序系统开发商Single Technologies宣布该公司通过超额认购股票发行筹集了500万欧元(610万美元)，将用于加速其3D测序平台的开发。本轮融资投资者包括现有投资者，以及新投资者Jens von Bahr、Rothesay、Cygnus Montanus Trust、Ulf Landegren和Andreas Ehn。

2019年我国基因测序行业市场规模近110亿元

近年来，我国基因测序行业得到了快速发展。2011-2018年期间我国基因测序行业市场规模总体呈逐年增长态势，年均复合增速高达35.45%。前瞻保守估计2019年国内基因测序行业市场规模近110亿元。

2015-2020年Q1迪安诊断营业总收入呈逐年攀升态势 且远高于其他企业

我国基因测序行业主要上市代表企业有迪安诊断、华大基因、达安基因和贝瑞基因。2015-2020年Q1迪安诊断营业总收入呈逐年攀升态势，且远高于其他企业，2019年营业总收入为84.5亿元，稳坐行业龙头老大;华大基因营业总收入也保持增长态势，2019年营业总收入为28.0亿元，仅次于迪安诊断;贝瑞基因2019年营业总收入为16.2亿元;达安基因近4年营业总收入连年下降，2019年营业总收入为11.0亿元。

2019年我国诊断及基因检测行业共发生私募融资交易65起

据统计，2019年我国诊断及基因检测行业共发生私募融资交易65起，同比2018年下降约18%，但总融资金额与2018年相比仅略有下降，为约87亿美元。

2019年，中国三代试管婴儿服务的规模达到25亿元

有关增长导致对三代试管婴儿服务--即胚胎植入前遗传学检测(PreimplantationGenetic Testing，PGT)技术--的需求日益增长，其中包括医疗咨询、试管婴儿治疗(即卵子提取、受精、胚胎移植)、药物治疗和PGT。三代试管婴儿服务的规模(按患者的总支出计，包括注册费、咨询费、检查费、药费及PGT服务费)从2015年的人民币3亿元增加至2019年的人民币25亿元，复合年增长率为70.8%。