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FDA批准首个阿尔茨海默病新药惹争议:缺乏有力证据,曾遭顾问团全员反对

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 Emma Chou • 2021-06-09 17:52:52 来源:前瞻网 E958G0

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6月8日,抗体aducanumab成为自2003年以来美国批准的第一个新阿尔茨海默病药物。这一有争议的决定让一些专家震惊不已,美国食品和药物管理局(FDA)否定了一组顾问得出的结论,给百健(Biogen)开发的这种新药亮绿灯准。尽管两项大型临床试验对该药延缓患者认知能力下降的能力缺乏有力证据,且所提供的证据甚至相互矛盾,但FDA还是批准了。

在宣布这一决定时,FDA承认这些对早期疾病患者的研究“在临床获益方面尚有一些不确定性”。但仍然选择批准aducanumab(上市名称为Aduhelm),因为有强有力的证据表明,该药物能够清除β-淀粉样蛋白的一种有毒形式。β-淀粉样蛋白在阿尔茨海默氏症患者的大脑中积累,被认为会导致神经元损伤。FDA说,这些斑块的减少“很有可能预示着对患者的重要益处”。

但近年来,一些针对淀粉样蛋白的药物在大型临床试验中未能显示出疗效。FDA的决定受到了一些研究人员和患者倡导团体的欢迎,但也有人认为这对标准来说,无疑是危险的,且在被弱化。

耶鲁大学医学院的FDA监管政策专家约瑟夫·罗斯(Joseph Ross)说:“这项批准将对FDA和我们的总体医疗保健体系产生巨大的影响。”“就像他们拉了根线,整个事情就会解开。”他说,在最后一分钟从标准的审批程序转向一种‘加速途径’,这是前所未有的,这种途径不需要临床改善,而是依赖于一种“替代终点”β-淀粉样蛋白。他补充说,医疗保险提供者和患者现在将为一种未经证实的疗法埋单。 

FDA将要求百健完成批准后的临床试验,以验证该药物的益处。该公司之前的两次大型试验,包括20个国家3000多人,得出了模糊的结果。2019年,百健和联合开发aducanumab的日本制药公司Eisai宣布暂停这两项试验,当时一项对数据的中期分析显示,aducanumab对患者没有好处。但同年晚些时候,根据新获得的患者数据提供了一项新的分析,想法又改变了。在那次分析中,一项研究显示,与服用安慰剂的一组相比,服用两种aducanumab剂量较高的一组认知能力下降了22%;然而第二项研究仍然没有发现任何益处。

这一逆转让许多研究人员感到困惑和怀疑。一些人敦促FDA在批准前开展另一项大型试验,理由是该公司没有显示潜在益处超过包括脑肿胀在内的副作用风险。在FDA于2020年11月召开的一个独立咨询委员会会议上,专家们以压倒多数的投票结果认为,该阳性试验的数据不是该药物“有效性的主要证据”。基于淀粉样蛋白减少加速批准的可能性没有被讨论。

FDA很少违背其顾问的建议,更显现出此次的批准不同寻常。在对2008年至2015年FDA批准的分析中,罗斯和同事发现89%的药品批准决定符合咨询委员会的建议。在那些没有批准的药物中,77%涉及比顾问们建议的更严格的规定——选择拒绝委员会投票批准的药物。FDA药物评估和研究中心神经科学办公室主任比利·邓恩(Billy Dunn)在给FDA咨询委员会的一封信中指出,对阿尔茨海默氏症的治疗有“巨大的未满足的医疗需求”。

但一些研究人员和倡导组织对这一决定表示欢迎,同时承认Aduhelm远非治愈。非营利组织阿尔茨海默氏症协会(Alzheimer's Association)的首席科学官玛丽亚·卡里略(Maria Carrillo)在一份声明中说:“历史告诉我们,首个新类别药物的批准会促进了该领域的发展。”

通过打破淀粉样斑块来对抗认知能力下降一直是阿尔茨海默病药物开发的主要策略。美国国家老龄化研究所所长Richard Hodes说,这个决定“当然提供了继续这项研究的理由”。然而,他指出,治疗阿尔茨海默氏症的策略正在迅速多样化,不再局限于淀粉样蛋白。

其他针对淀粉样蛋白的药物也在研发中。礼来公司开发的一种抗体donanemab在3月份的《新英格兰医学杂志》(NEJM)上的一项二期试验中显示出了积极结果。礼来目前正在扩大一项正在进行的试验,希望能在2023年证实这些结果,并支持FDA的批准。去年夏天,百健(Biogen)和Eisai联合开发的抗淀粉样抗体lecanemab的3期研究启动。

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