最适合基因编辑疗法的载体诞生了！MIT张锋领衔开发出全新mRNA递送平台

RNA疗法被认为可以解决一切蛋白质层面的疾病。“生物医学界一直在开发强大的RNA分子疗法，但以精确和高效的方式将它们传递给细胞是具有挑战性的。”

近日，张锋教授带领的研究团队，开发了一种全新的RNA递送平台，可向细胞提供分子疗法。这个能够封装和递送不同RNA药物的可编程系统名为SEND。

SEND的核心是一种天然存在于人体内的名为“PEG10”的蛋白。

研究人员发现，PEG10具有在细胞之间运输RNA的潜力。相比其它蛋白，细胞释放PEG10颗粒的数量更多，且PEG10颗粒也大多含有它们自己的mRNA，这表明PEG10可能能够包装特定的RNA分子。

利用SEND系统，研究人员成功将CRISPR-Cas9基因编辑系统递送到了小鼠和人类细胞中，以编辑目标基因。

由于SEND系统是由人体内自然产生的蛋白质组成的，因此与其他RNA药物递送方式相比，SEND能在测试细胞中高效工作，理论上它不会触发不必要的免疫反应。

未来，SEND或将替代用于递送RNA药物的病毒载体和脂质纳米颗粒，进一步扩大基因疗法工具箱。

相关研究结果发表于Science。

前瞻经济学人APP资讯组