北京朝阳疾控人员解读单基因阳性
近日,朝阳区接昌平疾控部门通报,2名人员核酸检测结果分别呈阳性和单基因阳性,其活动点位涉及花家地实验小学朝来校区和陈经纶中学分校。“单基因阳性就是指新冠病毒核酸检测的两个基因片段中有一个呈阳性。单基因阳性不能确证此人感染新冠病毒,还需后续复测和结合流行病学史、临床表现、抗体检测、影像学检查等结果综合判定。”朝阳区疾控中心的工作人员表示。
日本批准基因编辑河豚上市銷售
日本厚生劳动省29日批准了一家公司的基因编辑河豚销售申请,这是西红柿和真鲷之后日本批准的第三种基因编辑食品,预计11月下旬后将试售。这种基因编辑的虎河豚(日本人喜爱食用的一种河豚)是京都大学等机构研究人员研发的,由来自京都大学的初创公司“Regional Fish”向厚生劳动省提交销售申请。29日,厚生劳动省专家组确认其没有安全性问题,因而批准上市。与转基因不同,基因编辑是“改写”生物体原有的部分基因,而不导入外源基因。日本研究人员采用基因编辑技术破坏掉该种河豚与调节食欲有关的基因,使其食欲旺盛,体重能快速增长,在同样养殖周期内平均体重可达到普通虎河豚的1.9倍。
浙江省省级生物信息学国际合作基地暨温州市应用生物医药信息学重点实验室揭牌
2021年11月2日获悉,2021年生物科技发展及应用学术论坛在温州肯恩大学隆重召开。论坛开幕式上同期举行了浙江省省级生物信息学国际合作基地暨温州市应用生物医药信息学重点实验室揭牌仪式。浙江省国合基地、温州市重点实验室负责人,温州肯恩大学学术副校长杨毅欣博士表示:“该重点实验室作为一个多学科的研究中心,将利用生物信息学和多组学(如基因组学、蛋白质组学、代谢组学、多肽组学、宏基因组学等)等工具研究和开发能够推动在疾病分子机制研究、 新药开发、基因诊断、生物标志物在疾病诊断、治疗和预后评估的应用等生物医药领域的发展。”
基因技术服务公司Streamline Genomics推出了新的SeeqVCF VCF分析应用程序
基因技术服务公司Streamline Genomics宣布推出SeeqVCF,这是一个为临床基因组学用户提供的轻量级和创新的变体调用格式(VCF)过滤应用程序。VCF分析是基因组分析的一个重要组成部分,需要敏感数据集的输入以及命令行和/或开源软件安装知识,SeeqVCF专门针对这些挑战,对服务的分布和用户的运行方式进行了创新。帮助医学实验室更好地进行基因组分析。
华大基因拟以1.3亿元-2.6亿元回购股份
华大基因发布公告称,拟使用自有资金以集中竞价方式回购部分社会公众股份,全部用于实施员工持股计划或者股权激励。回购资金总额不低于1.3亿元,且不超过2.6亿元,回购股份价格不超过130元/股。
基因技术公司Tessera Therapeutics宣布与囊性纤维化基金会达成合作
基因技术公司Tessera Therapeutics宣布与囊性纤维化基金会开展以治疗为重点的合作,利用Tessera的基因编辑技术改写导致囊性纤维化的遗传基因。基因写入器是Pioneering Medicines公司为治疗囊性纤维化而组建的技术组合的一部分,是与囊性纤维化基金会更广泛合作的一部分。通过此次合作加速了Tessera和Flagship公司囊性纤维化靶向基因的筛选和开发。
基因诊断公司Mission Bio与Alliance Global签署独家分销协议
基因组学解决方案提供商Mission Bio与创新生物医学技术和产品分销商Alliance Global签署了一项协议。该协议将使Mission Bio公司的产品扩展到中东和非洲,这两个地区是Mission Bio公司扩展全球业务战略的关键地区。
免疫疗法研发商Memgen宣布mems-288的IND申请获FDA批准
免疫疗法研发商Memgen宣布FDA已经接受了MEM-288的研究性新药(IND)申请,MEM-288是该公司全资拥有的用于治疗多种实体肿瘤的癌症免疫疗法候选药物。Memgen公司打算在年底前开始对病人进行第一阶段的首次人体研究筛选。MEM-288是一种转基因溶瘤腺病毒,能够与Memgen专有的CD40配体一起,通过一个有效的靶点,有力地激活病人的免疫系统。
诺华在中国递交OAV101注射液临床试验申请已获得受理
根据国家药监局药品审评中心(CDE)公开信息,在受理品种一栏中,诺华在中国递交的OAV101注射液的临床试验申请已获得受理。OAV101是将正常表达编码运动神经生存蛋白(SMN)的转基因装载在AAV9病毒载体中,并且对转基因进行了改良,提高它生成SMN蛋白的能力。其设计旨在让患者接受一次治疗之后,能够在细胞中长期表达SMN蛋白,从而达到“治愈性”效果。
生物技术公司Moderna与Metagenomi达成战略性合作
生物技术公司Moderna宣布与Metagenomi达成一项战略研发合作,专注于推进新的基因编辑系统在人体内的治疗应用。该合作将结合Metagenomi的新型CRISPR基因编辑工具,并利用Moderna先进的mRNA平台与脂质纳米颗粒(LNP)递送技术,以开发针对严重遗传疾病患者的治愈性疗法。根据合作条款,Metagenomi和Moderna将针对未公开的靶点推进一系列体内基因编辑治疗药物。Metagenomi将利用其庞大的基因编辑系统工具箱,结合Moderna先进的mRNA和LNP技术,开发针对遗传疾病的下一代疗法。
生物制药公司BridgeBio Pharma宣布卡纳文病研究性基因疗法的1/2期试验中第一个病人服药情况
生物制药公司BridgeBio Pharma, Inc.宣布其BBP-812的1/2期临床试验—CANaspire已经有了第一位患者,这是一种用于治疗Canavan病的研究性腺相关病毒(AAV)9基因疗法。卡纳文病是一种极其罕见的致命疾病,在美国和欧盟影响着大约1000名儿童。目前,该病还没有被批准的治疗方法。在研究的初始剂量探索阶段,每个病人将接受一次BBP-812的静脉注射。该研究的主要结果是安全性,以及尿液和中枢神经系统N-乙酰天门冬氨酸(NAA)水平从基线的变化。运动功能和发育也将被评估。临床前概念验证数据显示,该方法可恢复生存和正常运动功能。
FDA授予生物技术公司AVROBIO旗下产品AVR-RD-05罕见儿科疾病(RPD)称号
生物技术公司AVROBIO宣布FDA已授予公司旗下产品AVR-RD-05罕见儿科疾病称号,AVR-RD-05的慢病毒基因疗法用于治疗粘多糖病II型(MPSII)或亨特综合征,这是一种罕见的严重削弱性溶酶体疾病,主要影响年轻男孩。该公司计划进行的研究者赞助的亨特综合征1/2期临床试验预计将于2022年下半年开始。该项目由英国曼彻斯特大学细胞和基因疗法教授Brian Bigger博士开发。Bigger教授已经发表了临床前数据,证明部署了优化的专有标签的体外慢病毒基因疗法有可能纠正外周疾病并使大脑病理学正常化。
仑胜医药在2021年北美囊性纤维化会议上公布临床前数据
仑胜医药在2021年北美囊性纤维化会议(NACFC 2021)上展示了SP-101,一种因其对人类气道上皮的趋向性而被选中的研究性新型重组腺相关病毒(AAV)基因疗法。仑胜医药总结了最近的临床前数据,表明SP-101能在功能上纠正人类CF气道上皮。此外,报告显示,SP-101表现出的CFTR表达和CF矫正是剂量反应性和持久性的,表明SP-101是一个有前途的药物开发候选者。SP-101打算用于吸入那些不能从小分子CFTR调节剂的治疗中获益或仅有极少获益的CF患者,这些患者约占所有CF患者的20%。
药物研发公司Sangamo Therapeutics基因疗法isaralgagene civaparvovec 1/2期临床试验初步结果积极
药物研发公司Sangamo Therapeutics宣布,基因疗法isaralgagene civaparvovec(ST-920),在法布里病(Fabry disease)患者中进行的一项1/2期临床试验获得积极初步结果。试验结果显示,该疗法通常耐受性良好,并且将4名患者体内关键的α-半乳糖苷酶A(α-Gal A,也称为AGA)的活性提高到高于正常水平,且首例患者疗效维持长达一年。基于这些数据,Sangamo计划启动3期临床试验。
北海康成与华盛顿大学医学院签订杜氏肌营养不良症基因治疗研究协议
北海康成制药有限公司宣布与位于西雅图的华盛顿大学医学院达成一项为期两年的研究赞助协议,用于罕见神经肌肉疾病——杜氏肌营养不良症(DMD)的基因治疗研究。该项目将在Jeffery Chamberlain博士(神经学、医学和生物化学系教授,华盛顿大学医学院肌营养不良症的McCaw荣誉讲座教授,以及西雅图Paul D. Wellstone肌营养不良症合作研究中心主任)指导下进行。华盛顿大学神经学系助理教授Guy Odom 博士将担任联合首席研究员。
嘉宝仁和PGT-A检测试剂盒获批上市
国家药品监督管理局(NMPA)对外发布通告,批准了北京中仪康卫医疗器械有限公司(嘉宝仁和全资子公司)自主研发并生产的创新产品“胚胎植入前染色体非整倍体检测试剂盒(可逆末端终止测序法)”的注册申请,这标志着国内首个应用可逆末端终止测序法的PGT-A检测试剂盒正式获批上市。
独立研究机构BioMed X与默克合作完成第四个肿瘤学项目
独立研究机构BioMed X宣布与默克公司合作的研究项目 "癌症DNA损伤(DDC)"已经成功完成。由于项目的成功完成,默克公司将合作范围扩大到肿瘤学领域的新研究项目。这次延长突出了两个合作伙伴之间的稳固关系,反映了BioMed X在生物医学创新方面的专长。
生物技术公司INOVIO获印度监管机构授权
生物技术公司INOVIO宣布它已获得印度中央药品标准控制组织(CDSCO)的印度药品总监(DCGI)授权,在印度进行INOVIO的全球2/3期试验INNOVATE(INOVIO INO-4800疫苗疗效试验)的3期部分,INO-4800是其COVID-19的候选DNA疫苗。INOVIO与Advaccine Biopharmaceuticals Suzhou Co. (Advaccine)合作,在拉丁美洲、亚洲和非洲的多个国家开展INNOVATE 3期项目。
医疗技术公司Phillips-Medisize宣布与分子诊断公司Exact Sciences达成合作
医疗技术公司Phillips-Medisize宣布与分子诊断公司Exact Sciences达成合作,推进早期癌症检测。据悉,Exact Sciences开发了Cologuard,这是第一个也是唯一一个经美国食品药品监督管理局(FDA)批准的结肠直肠癌无创粪便DNA筛查测试。由Exact Sciences和Phillips-Medisize的团队合作,Cologuard准备帮助改变美国人对结直肠癌筛查的看法。两家公司共同确保了产品性能的各个方面都符合严格的可用性和质量要求。
生物技术公司Tetracore首推许可实时PCR检测
生物技术公司Tetracore, Inc.宣布,美国农业部(USDA)兽医生物制品中心(CVB)已批准其VetAlert™非洲猪瘟病毒(ASFV)DNA诊断检测试剂盒。这是首款获得许可的非洲猪瘟病毒诊断试剂盒,生产地位于美国,对于在暴发非洲猪瘟时作出快速反应至关重要。此外,该诊断试剂盒为动物卫生应急人员提供了一个重要工具,以减轻非洲猪瘟暴发可能对经济和动物福利带来的灾难性影响。VetAlert ASFV DNA高性能检测试剂盒由Tetracore的科学家开发,将由Tetracore进行商业化和销售。
征祥医药在中国启动ZX-7101A片剂1期临床研究
中国药物临床试验登记与信息公示平台显示,南京征祥医药有限公司在中国启动了一项ZX-7101A片剂的1期临床研究。ZX-7101A是一款针对甲型流感和乙型流感病毒RNA聚合酶(PA)的新型小分子抑制剂,具有广谱抗流感药效。本次启动的临床试验由复旦大学附属华山医院张菁教授和复旦大学附属华山医院张文宏教授担任主要研究者。
基因诊断服务提供商SAGA Diagnostics与阿斯利康宣布签订检测项目开发协议
癌症液体活检和基因组检测公司SAGA Diagnostics AB已与生物制药公司阿斯利康达成了一项检测项目开发协议。在这项协议中,SAGA Diagnostics公司将开发独特的SAGAsafe® dPCR检测,用于分析组织样本和液体活检的未公开甲基化目标。
诊断技术公司Inagene Diagnostics与Granville Biomedical宣布达成战略合作
药物遗传学(PGx)测试供应商Inagene Diagnostics Inc.与健康技术公司的Granville Biomedical Inc.达成合作,在其测试试剂盒中增加了加拿大研究和开发的医疗级棉签,为加拿大人带来最好的本地生产的医疗产品。Granville Biomedical公司目前正在为Inagene公司开发和验证一种独特设计的口腔拭子,以纳入其基因检测试剂盒。
高功能自闭症基因致病机理研究取得新成果
《细胞报告》在线发表了题为《SENP1在压后皮层调控自闭症核心症状》的研究论文。仇子龙研究团队在一项针对超过700个自闭症核心家系的全外显子组二代测序项目中,发现一个发育商较高、不具有智力发育迟滞的自闭症患儿。该患儿仅在Sentrin特异性肽酶1(SENP1)基因上携带一个杂合新发突变(de novo mutation),该突变导致患儿SENP1基因半倍剂量不足。该研究首次报道了SENP1作为全新自闭症风险基因在RSA脑区调控自闭症核心症状的分子机制,为深入理解哺乳动物社交行为的遗传基础提供了证据,为进一步干预和改善自闭症核心症状提供了新思路。
Nature子刊:利用新型碱基编辑器实现可控的基因组编辑
在一项新的研究中,来自美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员开发出一种新型的基因编辑技术:通过分裂特定的突变酶然后触发它们重新组合在一起,在基因组中引入靶向突变。与其他现有技术相比,这种新型的基因编辑技术具有卓越的控制能力,并有可能在体内使用。相关研究结果在线发表在Nature Chemical Biology期刊上,论文标题为“Controllable genome editing with split-engineered base editors”。研究者发现DNA脱氨酶可以被分割成两个无活性的部分,然后可以使用一种叫做雷帕霉素(rapamycin)的细胞渗透性小分子将它们重新组合起来。
靶向黑质中神经元的基因疗法有望大幅改善左旋多巴治疗帕金森病的疗效
在一项新的临床前研究中,来自美国西北大学费恩柏格医学院的研究人员发现,一种靶向这些神经元所在的小型大脑区域---黑质---的基因疗法能大幅提高左旋多巴的疗效。相关研究结果于2021年11月3日在线发表在Nature期刊上,论文标题为“Disruption of mitochondrial complex I induces progressive parkinsonism”。研究者使用先进的遗传工具表明,多巴胺释放神经元内部的能量工厂(线粒体)遭受损伤---功能性的线粒体复合物I(mitochondrial complex I, MCI)的缺失---足以触发一连串的事件,这些事件忠实地再现了帕金森病中大脑回路发生的情况。
多能干细胞稳态调控机制 有助解决基因组变异难题
中国科学院昆明动物研究所的一项最新研究揭示了多能干细胞维持基因组稳态调控新机制。研究还揭示了DNA代谢的一个关键调节因子,并为了解癌症治疗中的化学耐药性提供了新的线索。著名国际期刊《自然·通讯》发表了这一成果。昆明动物研究所郑萍课题组长期研究多能干细胞基因组稳态特征和独特调控机制。在前期工作中,鉴定了多能干细胞基因组两个稳态特异关键调控蛋白因子,并阐述了其作用机制及重要生理功能。研究人员还构建了基因敲除小鼠,发现具有物种保守性的长链非编码核糖核酸基因敲除可导致新生致死及神经发育异常,这些表型主要是由体内DNA损伤产生的严重炎症反应引起。
研究揭示慢性肠道炎症诱发癌症的新型分子机制
一篇发表在国际杂志Gastroenterology上题为“Epithelial X-Box Binding Protein 1 Coordinates Tumor Protein p53-Driven DNA Damage Responses and Suppression of Intestinal Carcinogenesis”的研究报告中,来自德国基尔大学等机构的科学家们通过研究发现,炎性肠病的风险基因XBP1回叙对肠道粘膜细胞如何处理DNA损伤具有决定性的影响作用,从而就能保护自身抵御癌症的发生;文章中,研究人员找到了可能的潜在机制的初步迹象。
水生植物泽泻科系统发育基因组学研究获进展
中国科学院武汉植物园水生植物研究中心陈进明课题组联合芬兰和巴西等科研人员对泽泻科植物进行了广泛取样,获得了该科所有属及大部分物种的材料。基于该研究所得到的可靠系统发育框架,研究人员对泽泻科的生物地理历史进行了重新评估,发现该科可能起源于白垩纪的新热带、西古北区及旧热带地区,随后由于地理隔离和扩散事件分为三大主要分支。与之前研究结果不同,研究人员推测主要的温带分支很可能于始新世时期起源于西古北区及旧热带地区,其他两大分支的共同祖先位于白垩纪晚期的新热带地区,认为长距离扩散和地理隔离很可能共同促进了该科植物现今跨洋分布模式。相关研究成果以Complete genus-level plastid phylogenomics of Alismataceae with revisited historical biogeography为题发表在Molecular Phylogenetics and Evolution上。
研究揭示南岭山地特殊土壤生境植物基因组分化机制
中国科学院华南植物园植物科学研究中心博士后柯富士在研究员康明的指导下,以多葶报春苣苔复合群为研究对象,利用全基因组重测序数据分析了该复合群遗传结构、系统发育关系、种群历史和基因流,解析了物种基因组分化特征,并探讨了特殊土壤生境适应性和物种形成的基因组机制。群体基因组分析表明,多葶报春苣苔复合群种间存在历史基因流,基因流和连锁选择对基因组遗传分化有塑造作用,但其主要作用于非基因组高度分化区域上;而祖先多态性分选在基因组高度分化区域形成过程中起到了决定性作用。相关研究成果近期发表在Molecular Ecology(《分子生态学》)上。
研究提出新方法重塑史前人类基因交流与演化模型
《自然-通讯》(Nature Communications)在线发表了中国科学院上海营养与健康研究所/复旦大学徐书华团队题为Refining models of archaic admixture in Eurasia with ArchaicSeeker 2.0的研究论文。该工作提出了基于隐马尔科夫模型(Hidden Markov Model)的计算分析新方法ArchaicSeeker 2.0。相比之前的方法,新方法能更有效地检测和量化近缘种的基因交流,并在更精细尺度上重构复杂的基因交流历史;该方法也适用于非人类物种的遗传数据分析。研究团队应用新方法分析了公共开放数据库中的人群基因组数据,重塑了欧亚大陆以及大洋洲现代人类(modern humans)史前与远古人类(archaic hominins)的基因交流模型并重构了现代人类的史前演化历史。
研究揭示基因MEF2能够抵抗神经退化和改善认知能力
在一项新的研究中,来自美国麻省理工学院的研究人员发现这种丰富的活动似乎激活了一个名为MEF2的基因,该基因控制着大脑中的一种促进抵抗认知能力下降的遗传程序。相关研究结果发表在Science Translational Medicine期刊上,论文标题为“MEF2 is a key regulator of cognitive potential and confers resilience to neurodegeneration”。研究者在人类和小鼠身上都观察到了MEF2和认知能力之间的这种联系。这些发现表明,增强MEF2或其靶标的活性可能会保护人们免受与年龄有关的痴呆症的影响。
尼罗罗非鱼TLR1基因功能研究方面取得进展
近日,珠江水产研究所罗非鱼等健康养殖技术创新团队在尼罗罗非鱼TLR1基因功能研究方面取得新进展,相关研究论文《TLR1 in Nile tilapia: The conserved receptor cannot interact with MyD88 and TIRAP but can activate NF-κB in vitro》发表于JCR1区杂志《Developmental and Comparative Immunology》(2020年JCR影响因子3.636)。该研究在基因克隆及组织表达特征研究的基础上,完成了TLR1的初步的功能分析,发现TLR1分布与293T细胞细胞质,并可以显着增强MyD88依赖的NF-κB活性。
人工智能临床决策工具GEM 可通过快速基因组注释助力遗传病诊断
近日,医疗保健平台Fabric Genomics Inc的Mark Yandell研究团队联合Martin G. Reese研究团队,开发了一种用于快速基因组注释的临床决策支持工具——Fabric GEM,并在Genome Medicine上发表了题为“Artificial intelligence enables comprehensive genome interpretation and nomination of candidate diagnoses for rare genetic diseases”的研究文章。GEM是一种新型的基于人工智能的临床决策支持工具。研究团队在回顾性队列中对GEM进行的基准测试显示,GEM能将90%以上的致病基因排在优先候选基因中,几乎囊括了所有变异类型。此外,结合深层表型分析发现,GEM可以实现快速、准确、全面地基于WGS和WES数据进行诊断,有效降低了成本并加快变异评估。
希诺谷连续完成B2轮及B2+轮超亿元融资
北京希诺谷生物科技有限公司于10月连续完成了由北京新航城基金管理有限公司、瑞普生物、元生创投联合投资的B2轮和汇天泽投资有限公司投资的B2+轮超亿元的融资,并与瑞派宠物医院达成基于宠物克隆的全面商业合作。本轮融资资金将主要用于希诺谷公司动物克隆产业化生产平台和模式动物临床前CRO服务平台的建设与运营,同时深耕宠物市场,拓展国际市场。北京希诺谷生物科技有限公司专注于动物基因科技,从基因检测、基因编辑、基因治疗到动物克隆,实现动物生命周期管理闭环。
科镁信完成由汇鼎领投超亿元种子轮融资
科镁信生物医药(Carcell Biopharma)宣布完成超额认购的超亿元种子融资。本轮融资由汇鼎投资领投,博远资本、联想之星和其他投资者参投。科镁信总部位于上海,在新加坡也设有研发基地,并计划近期在波士顿也设立分部。融资资金还将用于在上海建设一个6000平方米的一体化研发和制造中心,支持候选药物的临床前开发,为IND申报、临床试验及早期商业化生产做准备。
肿瘤早筛技术研发商Cambridge Epigenetix宣布完成8800万美元D轮融资
肿瘤早筛技术研发商Cambridge Epigenetix宣布完成8800万美元D轮融资,本轮融资由Temasek领投,Third Point、GV、New Science Ventures、Ahren Innovation Capital和Sequoia跟投。融资所得将用于公司专有遗传和表观遗传测序技术的商业化,该技术可轻松整合到现有的测序平台中,从而能够从DNA中读取更多信息。
基因组学信息公司PierianDx获得4750万美元的增长资金
基因组学信息公司PierianDx宣布它已经获得了高达3000万美元的新增长资本,包括股权融资和定期贷款融资,其中包括到2022年和2023年获得高达1750万美元的额外拨款,但要符合某些条件。此次融资由医疗投资公司OrbiMed牵头,现有投资者Health Catalyst Capital、Research Triangle Institute、Inova Health Systems、ATW Partners和SJF Ventures也参与其中。
和元生物IPO首发过会
2021年11月4日获悉,科创板上市委发布审议结果,同意和元生物技术(上海)股份有限公司首发上市。目前,和元生物已居于国内细分领域前列,一方面在全球范围内吸引先进水平的基因药物成果,为其提供临床级病毒载体产业化生产服务;另一方面,帮助国内企业研发的基因药物到国外申报临床,带领国内基因治疗创新成果走向全球。
基因疗法融资略多于细胞疗法
在细胞与基因治疗发生的41起融资交易中,基因疗法融资略胜一筹,但细胞疗法融资金额多达104.62亿人民币,占2020年全年总融资金额的68%。
CAR-T行业火热但企业同质化竞争严重
在细胞疗法的融资事件中,67%的企业都是进行CAR-T疗法研究的, CAR-T行业火热,但这些企业同质化竞争严重;而基因治疗行业目前发展比较均匀,市场潜力巨大,尚没有特别突出的企业或者技术凸显。
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