前瞻基因产业全球周报2021第28期：日本科学家首次在细胞外复制DNA基因组

日本科学家首次在细胞外复制DNA基因组

日本东京大学（University of Tokyo）近期发布《ACS Synthetic Biology》最新研究，提出一项合成 DNA新技术。Norikazu Ichihashi 教授研究团队研发出可在非细胞条件下，只需给与合成所需的核酸或蛋白质，即能使 DNA 基因组自行增生复制，60 天内产量高达 10 倍。此项人工合成技术为首度可在细胞外重制 DNA 基因组的方法，未来只需要在培养环境中提供原始模板必须的胺基酸及核酸等物质，即能进行 DNA 复制。

华大基因：控股子公司产品获得英国MHRA注册

华大基因发布公告称，公司控股子公司华大数极生物科技（深圳）有限公司的一项肠癌辅助诊断产品及其配套试剂盒近日获得英国MHRA准入资质。该产品此前已取得欧盟CE准入资质，此次获得英国MHRA注册，进一步提升了公司在肿瘤检测方面的核心竞争力。

最新日程！2021基因治疗与核酸药物开发高峰论坛

由中国人体健康科技促进会、生物谷主办的“2021基因治疗与核酸药物开发高峰论坛”将于2021年12月03-04日在上海召开！细胞与基因治疗已经成为全球最具发展潜力的医药领域之一，“生物谷”作为一直深耕生物医药领域，国内领先的生物医药行业媒体平台，特举办“2021基因治疗与核酸药物开发高峰论坛”，深入探讨行业发展机遇与发展痛点，促进国际与国内多种合作模式，加速基因治疗与核酸药物的市场化进程。

武汉国家级人类遗传资源库正式投用

武汉国家级人类遗传资源库启动仪式于11月23日顺利举行,由武汉生物技术研究院和湖北省科技投资集团共同牵头建设的武汉国家级人类遗传资源库即日起在光谷生物城创新园正式投入运行。武汉样本库将建立创新型服务机制,打造个性化、弹性化、标准化、共享化的资源池,串联上下游基础、临床、产业发展需求,坚持贯彻“国内第一,国际一流”的战略目标,成为第三方人类遗传资源库的标杆和示范。

吉因加“吉智”NGS实验室Gene+Box赋能Gene+Seq-2000推出双模功能

吉因加“吉智”NGS实验室解决方案重磅来袭，通过Gene+Seq-2000测序仪和配套Gene+Box组合，可以实现不同读长芯片随时上机，实现多种不同应用需求同时运行。在吉因加“吉智”NGS实验室，只需一台测序仪，即可同时开展病原、肿瘤两种类型样本检测，实现肿瘤、病原样本随到随测，不同类型芯片测序完成后，Gene+Box自动启动信息分析、解读及报告。

蓝鸟生物Zynteglo获美国FDA优先审查

近日，蓝鸟生物宣布，美国FDA已受理Zynteglo（含βA-T87Q珠蛋白编码基因的自体CD34+细胞）的生物制品许可申请并授予了优先审查：该药是一种潜在变革性的一次性基因疗法，用于治疗需要定期输注红细胞的全部基因型β-地中海贫血成人、青少年、儿童患者。Zynteglo有望提供一种取代标准护理疗法（定期RBC输注+铁螯合）的治疗方案。

FDA授予制药公司CRISPR Therapeutics的CTX110再生医学先进疗法认定

生物制药公司CRISPR Therapeutics宣布美国FDA已授予CTX110再生医学先进疗法认定。CTX110是一款利用CRISPR基因编辑技术改造的同种异体CAR-T细胞疗法，用于治疗CD19阳性的B细胞恶性肿瘤患者。利用基因编辑敲除了1型主要组织相容性复合体的表达，降低患者的免疫系统对输入的细胞疗法的攻击。

基因疗法公司Variant宣布欧盟委员会授予VAR002治疗莱伯氏先天性黑蒙症孤儿药称号

致力于为遗传性眼部疾病开发创新疗法的生物技术公司Variant宣布，欧盟委员会决定授予VAR002治疗莱伯氏先天性黑蒙症和视锥-视杆营养不良孤儿药称号。VAR002是一种表达CRX的AAV载体，被设计为基因补充的相关治疗方法和突变诊断基因治疗的候选药物。

之江生物：公司新冠检测试剂盒可有效检出Omicron病毒

之江生物微信公众号发布消息称，之江生物已上市的新型冠状病毒2019-nCoV核酸检测试剂盒，是针对病毒的ORF1ab、N、E三个靶基因进行特征性识别检测，与目前流行的变异株（包括但不限于Alpha、Beta、Gamma、Delta、Kappa、Eta、Iota、Lambda以及Omicron等）均进行了生物信息分析和对比验证，结果证实：之江生物已上市新型冠状病毒2019-nCoV核酸检测试剂盒，不会出现脱靶和漏检的情况。

博雅辑因与北京协和医院达成研究合作

博雅辑因与北京协和医院睢瑞芳教授团队达成研究合作，基于中国遗传性视网膜变性人群的基因变异特征，探索推进针对性的体内基因编辑疗法。根据合作协议，将选择特定的致病基因变异为靶点，评估博雅辑因拥有自主知识产权的LEAPER™ RNA碱基编辑技术的有效性和安全性，以推进针对该遗传疾病的体内基因编辑疗法的开发进程。

生物技术公司Decibel Therapeutics宣布延长与Regeneron的战略合作研究期限

临床阶段生物技术公司Decibel Therapeutics宣布Regeneron已经延长了与该公司合作的研究期限，以发现和开发治疗听力损失的基因疗法。研究期限将延长至2023年11月15日，Regeneron将在2022年第四季度向Decibel支付1000万美元的延期费。Decibel公司计划在2022年启动DB-OTO的1/2期临床试验，DB-OTO是公司的主要候选基因治疗产品。

再生元与Nykode Therapeutics达成一项授权合作协议

生物技术公司Nykode Therapeutics宣布，已与再生元达成一项授权合作协议，合作发现、开发和商业化5款新型DNA疫苗，以治疗癌症与预防传染病。该合作协议包括3个癌症项目和2个传染病项目。Nykode将负责疫苗的生产和设计，以及1期临床试验结束前的产品供应。再生元将负责抗原鉴定、临床前和临床开发、1期试验结束后的疫苗生产和商业化。

生物技术公司Philogen宣布与杨森制药开展新合作

专注于抗体和小分子靶向治疗的临床阶段生物技术公司Philogen S.p.A.宣布全资子公司Philochem AG已与强生公司旗下Janssen Biotech, Inc.达成了一项新的合作和期权协议，利用Philochem的新型导联技术，发现新的医药小分子。根据协议条款，Philochem公司将与杨森公司合作，应用其专有的DNA编码化学库技术平台，寻求发现与特定目标结合的小分子化合物。

翊博普惠与安阳市肿瘤医院签署全方位战略合作协议

北京翊博普惠生物科技发展有限公司与安阳市肿瘤医院签署全方位战略合作协议，全面开启细胞治疗中原版图。双方围绕mRNA技术及细胞免疫治疗技术的研发与转化、应用等开展战略合作，联手推动河南省食管癌精准防治医学重点实验室及人才培养，共同创建临床中心、细胞治疗和健康管理中心、建立院士工作站，共同打造中国中部地区人类DC细胞资源库和基因组学大数据库应用示范基地。

基因检测公司Inagene Diagnostics与Malo Smiles Canada合作

植牙中心Malo Smiles Toronto与基因检测公司Inagene Diagnostics Inc.将为牙科护理带来创新，在手术中和手术后减少疼痛，降低安全风险和并发症，并加快恢复时间，改变种植牙体验。Inagene Diagnostics公司提供一种药物遗传学测试，以指导包括牙科在内的大多数医疗状况的药物治疗。

ARWR公司与GSK达成合作逾10亿美元助力开发治疗NASH的RNAi疗法 

Arrowhead Pharmaceuticals（ARWR）公司宣布，已经与葛兰素史克（GSK）达成合作协议，共同开发和推广其在研RNAi疗法ARO-HSD，用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。目前，它在1/2期临床试验中接受检验。遗传学研究显示，一种名为HSD17B13的基因上出现的功能缺失变异与慢性肝病风险降低，以及脂肪变性进展为脂肪性肝炎的风险降低相关。这意味着，降低这一基因的表达，可能防止非酒精性脂肪性肝病进一步进展为NASH，以及防止NASH患者进一步出现肝脏纤维化和肝硬化。根据协议，Arrowhead将获得1.2亿美元前期付款，并有资格获得超过10亿美元的开发和商业化里程碑付款。GSK将获得ARO-HSD在大中华区之外的开发和商业化权益。

北京大学教授利用DNA甲基化检测实现胃癌早期无创诊断

北京大学生物医学前沿创新中心、北京未来基因诊断高精尖创新中心汤富酬教授/文路副研究员团队与北京大学第三医院普外科付卫教授团队合作，利用团队之前开发的甲基化CpG短串联扩增与测序技术，通过对患者血浆游离DNA中异常高甲基化CpG岛进行基因组规模的高灵敏度测序分析，实现胃癌早期无创诊断及胃癌、结直肠癌和肝癌无创早期鉴别诊断。研究成果发表在《Clinical Chemistry》杂志。

美国研究人员揭示在卵子和精子形成过程中发生基因突变的新机制

来自美国纪念斯隆凯特琳癌症中心的研究人员利用一种突变小鼠品系作为一种手段来发现关于形成卵子和精子（也被称为生殖细胞）的减数分裂过程的新线索。他们了解到DNA的断裂如何导致意想不到的有害突变类型。了解生殖细胞中的突变如何产生很重要，因为它们可能导致流产和遗传疾病。相关研究结果在线发表在《Cell》期刊上。

美国研究人员构建出人类基因组中的单细胞染色质图谱

在一项新的研究中，美国加州大学圣地亚哥分校的研究人员为人类基因组构建出单细胞染色质图谱。染色质是真核细胞中发现的由DNA和蛋白组成的复合物；在某些细胞核内，关键基因调控元件所在的染色质区域以开放的结构出现。在不同人类组织类型的细胞中精确地确定这些可访问的染色质区域将是理解基因调控元件在人类健康或疾病中的作用的重要一步。

美国研究所揭示人类巨细胞病毒的致命弱点

美国怀特黑德生物医学研究所成员Jonathan Weissman及其团队将前沿的CRISPR和单细胞测序技术用于这种病毒，迄今为止最详细地描述病毒和人类基因如何相互作用以形成HCMV感染，并揭示了通过操纵病毒和宿主基因有可能破坏这种病毒感染进展的新方法。相关研究结果近期发表在《Nature Biotechnology》期刊上。

加拿大研究人员利用CRISPR/dCas9靶向阻断DNA甲基转移酶

来自加拿大麦吉尔大学的研究人员展示了他们如何通过使用CRISPR/dCas9基因组编辑技术，在体外培养的小鼠和人类细胞中成功地去除特定基因的DNA甲基化。最重要的是，他们报告了一种简单的工具，用于调查DNA去甲基化的影响，该工具可以很容易地应用于多重模式以便检查大量现有的和即将出现的相关文献，以区分DNA甲基化的因果关系，并开始在因果关系的基础上实现对这种生物现象的基本理解。

“瑞士军刀”的双面性：CRISPR基因编辑存在潜在致癌风险

最近，美国国家癌症研究所、Sanford Burnham Prebys医学研究所联合马里兰大学的研究人员共同发表了题为：A systematic genome-wide mapping of oncogenic mutation selectionduring CRISPR-Cas9 genome editing 的研究论文。研究团队发现，CRISPR-Cas9基因治疗需要谨慎监测癌症相关基因突变。CRISPR-Cas9基因编辑技术的工作原理是由内切酶靶向位点切割生物基因组使DNA双链断裂。上述研究结果表明，使用CRISPR-Cas9时，要重点监测癌症相关基因突变，特别是p53基因和KRAS基因。

科学家识别出一种新型的血液癌症和潜在的靶向性疗法

近日，一篇发表在国际杂志《Science Advances》上的研究报告中，来自西奈山医院等机构的科学家们通过研究开发了一种新型模型，其能利用数百名患者的DNA和RNA遗传数据来识别出负责从未被识别过的血液癌症亚型—多发性骨髓瘤的特定基因和遗传改变；此外研究者还根据这些研究发现识别出了一种潜在的靶向性疗法。

中国农业科学院研究发现调控桃树桃蚜抗性的关键候选基因

近日，中国农业科学院郑州果树研究所核果类栽培生理创新团队发现了调控桃树桃蚜抗性的关键候选基因 PpRm3 ，该研究为桃树抗蚜性状筛选提供了可靠的分子标记，并为桃树抗蚜机制的研究提供借鉴。相关研究成果发表在《实验植物学杂志（Journal of Experimental Botany）》上。

TCR-T细胞有望用于治疗恶性脑瘤

在一项新的研究中，来自德国癌症研究中心和海德堡大学曼海姆医学院的研究人员首次利用小鼠的实验模型成功测试了一种用于治疗恶性脑瘤的新抗原特异性转基因免疫细胞疗法。相关研究结果发表在《Clinical Cancer Research》期刊上。

FAM72A基因在B细胞抗体多样化和成熟中起着关键作用

来自加拿大多伦多大学的研究人员和来自法国国家科学研究中心的Bernardo Reina-San-Martin博士及其团队的研究报告中，研究结果都显示支持一种模型，即FAM72A与UNG2相互作用，通过触发UNG2的降解来控制它的生理水平，调节尿嘧啶切除的水平，从而调节易错DNA修复和无错DNA修复之间的平衡。这些发现对肿瘤发生有潜在的影响，因为Fam72a的过量表达所介导的UNG2水平的降低会使平衡转向诱变性DNA修复，使细胞更容易获得突变。

为什么痣会转变为黑色素瘤？

发表在《eLife》上的一项最新研究中，来自美国犹他大学、加州大学旧金山分校的研究团队解释了普通痣和黑色素瘤是如何形成的，以及为什么痣会转变为黑色素瘤。他们确定了一组microRNA（miRNA）分子作为在普通痣中高度表达的转录物。黑色素细胞DNA序列的特定变化，被称为BRAF基因突变，在超过75%的痣中和50%的黑色素瘤中被发现有BRAF突变。该研究表明，黑色素细胞转化为黑色素瘤不需要额外的突变，实际上是受到环境信号的影响，即细胞从周围皮肤环境中接收信号，给它们指明方向。黑色素细胞在不同的环境中表达基因，告诉它们或不受控制地分裂，或完全停止分裂。

家猪胸腰椎发育转换基因表达调控研究取得进展

近期，中国科学院院士、中科院昆明动物研究所研究员张亚平团队与合作者通过单细胞测序，开展了猪胸腰椎发育和肋骨发生过程中的细胞类群鉴定与发育阶段胸腰椎的基因差异表达分析。研究发现，腰椎成骨细胞Hoxa10的高表达主要集中在3’UTR区域，通过链特异的表达分析发现Hoxa10的高表达主要来自正链表达，推测在胸腰椎转换过程中存在anti-Hoxa10-antisense的作用。该研究成果发表于Genomics， Proteomics & Bioinformatics。

研究揭示基因GPR126在胎盘发育中起着重要的作用

来自西班牙国家心血管病研究中心的研究人员通过研究一种实验性小鼠模型，确定了基因GPR126在怀孕期间的胎盘发育中起着重要作用。作为一种G蛋白偶联受体，GPR126对于调节子宫血管系统重塑的特定胎盘细胞类型的发育至关重要。Gpr126 突变小鼠的心脏缺陷继发于胎盘缺陷，这反映了胎盘与胎儿心脏（胎心）之间的密切关系。相关研究结果发表在Science Advances期刊上。

耶鲁癌症中心：驱动基因阴性NSCLC 一线免疫治疗怎么选？

近日，来自美国耶鲁癌症中心的学者于期刊Nature Reviews Clinical Oncology发表综述文章，基于当前大量的研究证据分析了驱动基因阴性NSCLC患者一线免疫治疗的选择！KEYNOTE-024、IMpower110、EMPOWER-Lung1、KEYNOTE-042、CheckMate-227、CheckMate-9LA、KEYNOTE-189、IMpower130、IMpower150、KEYNOTE-407等试验的结果表明免疫治疗策略在驱动基因阴性NSCLC患者一线治疗中的独特优势，而其他针对驱动基因阴性NSCLC患者的免疫治疗研究也正在飞速进展，以PD-1/PD-L1单抗为代表的免疫疗法正在逐渐成为转移性NSCLC一线治疗的重要选择。

纽福斯完成近4亿元C轮融资，由国投招商红杉中国共领投

纽福斯生物科技有限公司宣布完成近4亿元人民币C轮融资。本轮融资由国投招商及红杉中国共同领投，阳光人寿、招银国际资本等著名投资机构共同参与投资。纽福斯的核心产品NR082是中国首个获得临床试验许可的眼科体内基因治疗药物，1/2/3期临床试验在今年6月完成首例患者入组给药。

微流控设备数字制造商Parallel Fluidics宣布完成180万美元融资

微流控设备数字制造商Parallel Fluidics宣布从一个由领先的投资者、创始人和技术专家组成的银团中获得了180万美元融资。这使得该公司融资总额达到200万美元。这些微流控芯片带来的小型化和自动化有可能降低护理点测试、基因组学、诊断学、药物开发和许多其他领域的成本并提高可靠性。

微远基因完成3亿元D轮融资

近日，广州微远基因宣布完成D轮融资，总金额达3亿元人民币，持续领跑感染精准医学赛道。本轮融资由博裕投资领投，前轮领投方及鼎晖VGC等多位老股东持续加持。这是微远基因继今年2月初完成2亿元C轮融资后，年内再次完成数亿元级别的融资，持续获得超一线资本的青睐。本轮融资将主要用于产品研发与升级，医疗器械产品注册，产业链布局等战略方向。

各国转基因发展种植情况：国家两极分化严重

从国家层面看，全球转基因种植国家两极分化严重。ISAAA数据显示，五大转基因种植国家的种植面积占比近9成，其中，美国种植面积为71.5百万公顷(37.55%);巴西种植面积为52.8百万公顷(27.73%);阿根廷种植面积为24百万公顷(12.61%);加拿大种植面积为12.5百万公顷(6.57%);印度种植面积为11.9百万公顷(6.25%)。中国的转基因种植面积为3.2百万公顷，占比1.68%，位列第7位。

各国转基因发展应用情况：五大种植国应用率接近饱和

在转基因应用率方面，2019年，五大转基因种植国家的平均应用率已接近饱和，其中美国95%、巴西94%、阿根廷接近100%、加拿大90%、印度94%，若要进一步扩大这些国家的转基因作物面积，则需要有新的转基因作物和性状批准井商业化。

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