科研新突破!2.0版先导编辑技术问世,基因编辑技术或迎来变革
2021年12月28日获悉,在《Nature Biotechnology》上发表的一项题为“Programmable deletion, replacement, integration and inversion of large DNA sequences with twin prime editing”的最新研究中,David Liu教授领导的研究团队在先导编辑技术的基础上开发了一种双重先导编辑技术(twinPE),通过在两个邻近位点分别进行先导编辑,可以实现更长的DNA序列的插入,而且这种编辑产生有害副产物极少。TwinPE有望作为一种更安全、靶向更精准的基因编辑技术为一些需要更长基因插入的遗传病治疗带来希望。
中国第一项获授权的核心底层碱基编辑专利花落贝斯生物
近日,从国家知识产权局获悉,贝斯昂科生物科技公司(Base Therapeutics)的“一种碱基编辑工具及其用途”的创新基因编辑工具被授予发明专利。该专利从申请到获得国家局授权仅仅1年半时间,或是中国第一项获得授权的核心底层碱基编辑专利。业内人士表示,贝斯生物获得授权的碱基编辑专利技术可以广泛应用于肿瘤免疫、遗传病治疗、医药研发等技术领域。
发改委及商务部禁止外商投资人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发应用
2021年12月27日,国家发改委和商务部共同发布《外商投资准入特别管理措施(负面清单)(2021年版)》、《自由贸易试验区外商投资准入特别管理措施(负面清单)(2021年版)》,自2022年1月1日起施行。文件中指出,禁止外商投资人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和应用。
FDA:抗体检测在检测奥密克戎毒株方面效果有限
2021年12月29日,美国食品药品监督管理局(FDA)12月28日警告称,抗体检测在检测新冠变异病毒奥密克戎毒株方面或不太有效。FDA发布的公告显示,早期数据表明,抗体检测确实能检测出患者感染了奥密克戎毒株。但与核酸检测相比,抗体检测通常不太敏感,也不太可能发现非常早期的感染病例。FDA还提出建议,称“出现新冠肺炎症状的人或新冠肺炎患者密切接触者需进行后续的核酸检测,即使其抗体检测结果为阴性”。
FDA授予“即用型”胎盘来源NK细胞疗法快速通道资格
2021年12月28日,生物技术公司Celularity宣布,美国FDA已授予自然杀伤(NK)细胞疗法CYNK-001快速通道资格,用于治疗急性髓系白血病(AML)。CYNK-001是一款冷冻保存、基于同种异体人类胎盘来源造血干细胞的“即用型”NK细胞疗法。CYNK-001来源于同种异体、未经基因编辑修饰的胎盘造血干细胞。作为一款“即用型”NK细胞疗法,它有望治疗多种血液系统癌症、实体瘤和传染病。
东方生物拟以6亿元投建东方基因生物芯片产研基地
12月30日,东方生物发布公告,公司拟投资建设东方基因生物芯片产研基地项目,投资总额约6亿元。东方生物表示,公司拟与成都市温江区人民政府签署《东方基因生物芯片产研基地项目投资协议》,在成都市温江区投资设立公司下属全资子公司实施上述项目。东方基因生物芯片产研基地将研发、生产的品种包括生物芯片(含量子点微流控生物芯片、量子点微流控分析仪),基于荧光定量、时间分辨的体外诊断试剂等产品系列,主要应用于新冠病毒检测、毒品检测、传染病检测、肿瘤标志物检测等领域,将与东方生物现有主营业务产生协同和补充效应。
用于治疗COVID-19的研究性T细胞疗法获得美国专利
2021年12月29日,专门从事肿瘤和病毒感染的细胞和基因疗法的临床阶段生物技术公司Tevogen Bio宣布,美国专利商标局(USPTO)已经授予用于治疗COVID-19的研究性SARS-CoV-2特异性T细胞疗法的药物组合专利。该专利加强了公司不断增长的知识产权组合,其中包括一项涉及使用SARS-COV-2特异性细胞毒性T淋巴细胞治疗COVID-19的方法的专利。
德琪医药宣布ATG-016治疗晚期实体瘤的REACH研究完成首例患者给药
2021年12月29日,致力于发现、开发和商业化治疗癌症和其他危及生命疾病的生物制药公司德琪医药宣布,在Ib/II期开放式多中心REACH试验中完成首例患者给药。该试验旨在评估ATG-016 (eltanexor)在晚期实体瘤患者中的单药治疗,包括那些有基因突变(如K-ras或P53)或有病毒关联的肿瘤。该研究的招募工作已经在进行中。ATG-016在一项针对晚期实体瘤和血液恶性肿瘤的I期研究中显示了初步的抗肿瘤活性。
口服创新药III期研究失败,BridgeBio股价下跌72%
2021年12月29日,生物制药公司BridgeBio宣布,正在进行的acoramidis用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)的III期ATTribute-CM研究在12个月时未能达到主要终点。Acoramidis(AG10)是一种在研口服小分子,旨在有效稳定四聚体转甲状腺素蛋白(TTR),从而从一开始阻止导致TTR淀粉样变性(ATTR)的一系列分子事件。Acoramidis旨在模拟TTR基因(T119M)的一种天然变异,该变异被认为是一种“拯救突变(rescue mutation)”,因为它已被证明可以预防或减少TTR基因突变个体的ATTR。这一消息导致该公司股价截至收盘下跌72%。
基因诊断公司Mission Bio与序科码生物签署合作协议
2021年12月30日,基因诊断公司Mission Bio与广州序科码生物技术有限责任公司签署了一项协议。该协议将使Mission Bio将其产品和服务扩展到中国,这是其地理扩张战略的一个关键增长区域,使中国大陆的客户能够使用Mission Bio的产品获得高品质的单细胞序列服务。通过这项新重要合作,两家公司将共同合作,将Mission Bio的技术平台与序科码的临床检测开发和数据分析能力相结合,共同开发用于癌症早期检测、药物指导和预后监测以及生殖遗传学应用的新型单细胞检测方法。
制药公司Hetero获得DCGI批准生产和销售Molnupiravir胶囊
2021年12月28日,制药公司Hetero宣布已获得印度药品监管局(DCGI)许可,生产和销售200毫克的Molnupiravir胶囊,用于治疗高风险的COVID-19成人患者。该公司将以Movfor品牌销售该胶囊。Hetero在一份声明中说,将在该公司位于Telangana和Himachal Pradesh的工厂生产。Molnupiravir是一种有效的核糖核苷类似物的口服生物利用形式,可抑制多种RNA病毒的复制。
厌氧生物研发出中国首个进入临床研究的多联活菌药物
2021年12月30日获悉,厌氧生物开发了高密度优势多联乳杆菌群药物——“阴道用四联乳杆菌活菌胶囊”,以治疗绝经后萎缩性阴道炎和细菌性阴道病。该款厌氧生物自主研发的Ⅰ类创新药“阴道用四联乳杆菌活菌胶囊”即将开展II期临床试验,这是中国首个进入临床研究的多联活菌药物 ,也是国内首款治疗“绝经后萎缩性阴道炎”的药品(激素除外),填补了中国在该领域的临床空白。阴道配方菌药作为厌氧生物率先开展的临床试验项目,不仅在国内取得了阶段性成果,该项目也已经启动了美国FDA的申报工作。
两大实验室联手!杭州城西科创产业医疗建设再添新翼
近日,在杭州城西科创产业集聚区管委会推动下,良渚实验室与湖畔实验室展开一场关于基础医学及应用的研讨,面向最前沿的基础研究和技术应用开展“产学研用”深度合作。此次双方在针对多组学数据挖掘新算法、多维组学数据融合分析、复杂系统建模、新一代单细胞/单细菌测序数据分析、异质性冷冻电镜图像的3D重构、开放获取数据库构建等应用场景下的高性能计算机群存储及算力、大规模数据的云存储和云计算等方向上提出了进一步合作可能。
地贫检测试剂盒过检,贝瑞基因三代测序创新引领护佑新生
12月27日,贝瑞基因发布公告,全资子公司杭州贝瑞和康基因诊断技术有限公司于近日收到中国食品药品检定研究院下发的注册检验报告:地中海贫血基因检测试剂盒(单分子测序法)技术要求检验结果符合规定,这也意味着公司持续夯实第三代测序技术,为生育健康提供助力。
辉大基因自主基因编辑工具Cas13X/Y系统完成首次对外授权
12月31日,辉大基因对外宣布,近日与国内某知名细胞治疗企业就辉大基因独家拥有的RNA编辑工具CRISPR/Cas13X/Y系统达成普通技术许可协议。此次合作是辉大基因自主研发的该Cas13X/Y RNA编辑工具在本月获得美国专利授权的同时完成的首次对外技术许可,显示了业内对公司卓越的创新研发实力和在基因编辑领域的研究优势的高度认可。
基因检测公司Baylor Genetics与SRL签署临床测序技术转让协议
2021年12月29日,美基因检测公司Baylor Genetics表示,已与日本临床检测实验室SRL签署了测序技术转让协议,Baylor Genetics将从2022年开始将其临床级全基因组和全外显子组测序技术转让给SRL,并提供相关技术支持。
避免癌症复发需要胶原蛋白?《自然》子刊揭开癌细胞休眠秘密
2021年12月27日获悉,一项发表于《自然·癌症》的新研究取得了重要突破,论文题目是“A tumor-derived type III collagen-rich ECM niche regulates tumor cell dormancy”。来自美国西奈山伊坎医学院的研究团队发现,在癌细胞周围,一种胶原蛋白的含量控制了癌细胞的状态。研究团队实现这项突破的技术基础,是新一代的双光子活体显微成像技术。根据这项研究,增加肿瘤微环境中的III型胶原蛋白含量,可以通过激发癌细胞的休眠状态来阻止癌细胞转移。
科学家揭示特殊的基因或能帮助肾脏抵御损伤
近日,一篇发表在国际杂志Cell Reports Medicine上题为“Metabolic adaptations in cancers expressing isocitrate dehydrogenase mutations”的研究报告中,来自牛津大学等机构的科学家们通过研究首次发现了一种特殊基因或能帮助肾脏利用特殊的方式来抵抗损伤,相关研究结果具有非常重要的意义,尤其对于患有肾脏疾病的原住民,比如提维群岛居民(Tiwi Islanders)。
中山大学科研团队以核仁为治疗靶点拓展CX5461的新用途
2022年1月2日获悉,中山大学药学院(深圳)邓文斌教授、陈红波副教授和程芳副教授以共同通讯作者在EMBO Molecular Medicine上发表了题为“NF45/NF90-mediated rDNA transcription provides a novel target for immunosuppressant development”的文章。该研究发现一个核仁定位的蛋白复合体NF45/ NF90可以通过调控核糖体DNA(Ribosomal DNA, rDNA)转录影响T细胞的增殖和活化。研究者将一种rDNA特异性转录抑制剂CX5461应用在小鼠皮肤和心脏移植模型中,发现CX5461相对于临床常用药物FK506能够更有效延长移植物的存活时间,并且具有更低的毒副作用。CX5461是用于治疗携带BRCA2或PALB2突变的实体瘤患者的一个first-in-class药物。
《Nature》:靶向SWI/SNF ATP酶有望治疗对增强子成瘾的癌症
2021年12月30日获悉,来自美国密歇根大学的研究人员揭示了控制绳线的木偶主人。这些绳线是致癌基因,比如雄激素受体、FOXA1、ERG和MYC。木偶主人是一种称为SWI/SNF的染色质重塑复合物,它控制着DNA的排列和压缩以适应细胞核的方式。这种染色质重塑复合物的一种关键亚基提供能量来解开DNA,以提供对提高癌症驱动基因表达的增强子的访问。相关研究结果于2021年12月22日在线发表在《Nature》期刊上,论文标题为“Targeting SWI/SNF ATPases in enhancer-addicted prostate cancer”。
科学家开发出能有效预防SARS-CoV-2鼻腔内感染的新型疫苗策略
近日,一篇发表在国际杂志EMBO Molecular Medicine上题为“Nasal prevention of SARS-CoV-2 infection by intranasal influenza-based boost vaccination in mouse models”的研究报告中,来自中国香港大学等机构的科学家们通过研究进行了一项全面研究识别出了一种预防SARS-CoV-2鼻腔感染的有效疫苗策略。研究表明,肌肉注射以PD-1为基础的受体结合结构域DNA疫苗(PD1-RBD-DNA)和鼻腔注射以减毒流感疫苗为基础的活疫苗(LAIV-HK68-RBD)的组合性策略或能诱导出最强的粘膜广谱性中和性抗体和肺部常驻记忆CD8 T细胞,这或许就能在两种动物模型中有效预防活的SARS-CoV-2的鼻腔感染挑战。
机体衰老过程中缺失CpG岛的基因错误表达或会驱动机体发生退行性改变
细胞衰老的主要特征是核纤层(nuclear lamina)及其相关异染色质(heterochromatin)的破坏,然而目前研究人员并不清楚细胞核内这些结构改变是如何导致有机体出现与年龄相关的退化的,缺乏CpG岛(CGI-基因)的基因在不活跃时通常与异染色质有关。近日,一篇发表在国际杂志Science Advances上题为“Misexpression of genes lacking CpG islands drives degenerative changes during aging”的研究报告中,来自德克萨斯大学等机构的科学家们通过研究发现证据表明,在机体衰老期间与DNA改变相关的基因表达或与缺失CpG岛(长段胞嘧啶-鸟嘌呤重复)存在关联。
新型DNA纳米管或能通过靶向作用原发性肿瘤来改善患者的疗法和其生存率
近日,一篇发表在国际杂志Science Advances上题为“ssDNA nanotubes for selective targeting of glioblastoma and delivery of doxorubicin for enhanced survival”的研究报告中,来自约翰霍普金斯大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新型的基于DNA纳米技术的药物运输系统,其或能通过靶向作用原发性肿瘤来改善患者的疗法和其生存率。研究人员利用ssDNA和其它分子设计出了一种能携带治疗制剂的自组装纳米管,这种合成性的DNA就能帮助研究人员设计出靶向作用特定细胞的新型策略。
美国研究人员突破DNA信息存储技术的关键性障碍
近日,美国华盛顿大学的研究人员在《Science Advances》发表了题为“Scaling DNA data storage with nanoscale electrode wells”的研究论文,研究人员通过使用电化学阵列技术在小于1平方微米的区域内聚集了数百万个纳米电极孔,开发了首个纳米级的DNA存储写入器,将DNA写入密度扩展到每平方厘米25×106个序列,比现有的DNA合成阵列提高了3个数量级,并且证明了合成的DNA质量足以用于DNA数据存储,成功实现40字节长度消息的写入和读取解码。该技术将使DNA信息写入通量达到每秒百万字节的量级,是推动DNA信息存储系统发展中的关键性突破。
科学家成功利用人类诱导多能干细胞开发出输卵管类器官
近日,一篇发表在国际杂志Cell Reports上题为“Human ipsC-derived fallopian tube organoids with BRCA1 mutation recapitulate early-stage carcinogenesis”的研究报告中,来自西达赛奈医学中心等机构的科学家们通过研究对输卵管组织进行建模揭示了一种常见卵巢癌的起源,这或许就能帮助他们确定一种基因突变是如何让女性处于较高的癌症风险之中,研究者所创建的组织称之为类器官,其能潜在帮助预测哪些个体会提前几年甚至在几十年后患上卵巢癌,从而就有望帮助研究人员制定早期的预测和预防性策略。
北大课题组联合301医院课题组揭示anti-PD-1免疫治疗在肺癌中的作用机制
2021年12月30日获悉,北京大学生物医学前沿创新中心(BIOPIC)、生命科学学院、北京未来基因诊断高精尖创新中心(ICG)张泽民课题组联合301医院韩为东课题组Nature Cancer上发表了题为“Temporal single-cell tracing reveals clonal revival and expansion of precursor exhausted T cells during anti-PD-1 therapy in lung cancer”的研究论文,提出了克隆复兴(clonal revival)的概念并揭示了PD-1抗体治疗在肺癌中的作用机制。有效治疗后肿瘤特异T细胞前体细胞的增加有三种可能:1、耗竭T细胞的逆转;2、肿瘤中之前存在的前体细胞的扩增;3、来自肿瘤外例如外周血中的T细胞的补充。研究者通过相关分析排除了第一种可能,强调了后面两种模式的重要性。
科学家利用人工智能和生物标志物来开发个体化的类风湿性关节炎疗法
近日,一篇发表在国际杂志《Arthritis Care & Research》上题为“Towards Individualized Prediction of Response to Methotrexate in Early Rheumatoid Arthritis: a Pharmacogenomics-driven Machine Learning approach”的研究报告中,来自梅奥诊所等机构的科学家们通过研究揭示了如何利用人工智能技术(AI)和药物基因组学技术来预测患者如何对疗法产生反应以及如何对患者进行护理。研究结果表明,将药物基因组学生物标志物与DAS28(28个关节计数的疾病活动评分,Disease Activity Score with 28-joint count)相结合或有望帮助预测早期类风湿性关节炎患者对甲氧蝶呤疗法所产生的反应,应用机器学习技术来预测患者对疗法所产生的反应或有望帮助指导更为有效的类风湿性关节炎的治疗选择,包括及时升级类风湿性关节炎疗法等。
研究人员开发了纳米颗粒,可以靶向引发急性肺部炎症的白细胞
近日,一篇发表在国际杂志《Nature Nanotechnology》上题为“Supramolecular arrangement of protein in nanoparticle structures predicts nanoparticle tropism for neutrophils in acute lung inflammation”的研究报告中,来自宾夕法尼亚大学等机构的科学家们通过研究调查了中性粒细胞是如何能够区分要破坏的细菌和血液中的其它化合物。研究结果表明,中性粒细胞的结构依赖趋向性或会驱动凝集蛋白进入发炎的肺部组织中,同时还有望帮助开发出治疗ALT的新型疗法。
港大研究团队通过CRISPR-Cas9筛选识别出有望治疗肝细胞癌的新型药物组合
近日,一篇发表在国际杂志《Cancer Research》上题为“A Combinatorial CRISPR–Cas9 Screen Identifies Ifenprodil as an Adjunct to Sorafenib for Liver Cancer Treatment”的研究报告中,来自中国香港大学等机构的科学家们成功地重新利用了一种获批的药物艾芬地尔(ifenprodil,一种血管舒张药)联合FDA获批的胰腺药物索拉非尼(sorafenib)来治疗肝细胞癌(HCC);该项研究利用了研究人员所开发的CombiGEM-CRISPR v2.0筛选平台,其能加快科学家们在多种可能的药物组合中进行搜索,并抑制基因组中的可药用靶点从而来实现治疗肝细胞癌的目的。
科学家揭示环状RNA在肌萎缩性侧索硬化症发病中所扮演的关键角色
近日,一篇发表在国际杂志《iScience》上题为“Circ-Hdgfrp3 shuttles along neurites and is trapped in aggregates formed by ALS-associated mutant FUS”的研究报告中,来自意大利罗马大学等机构的科学家们通过研究发现了一种新形式的RNA,并揭示其如何参与到诸如肌萎缩侧索硬化症(ALS)等神经退行性疾病中。研究人员识别出环状RNA circ-Hdgfrp3作为一种ALS所特有的病理聚集性的新分子组分。这类RNA被命名为环状RNA,其具有特殊的抗降解能力。研究者分析了这种特殊的环状RNA的存在与ALS发生之间的关联,其已经在FUS蛋白突变所产生的病理学聚集物中被识别,该蛋白突变与疾病的严重形式直接相关。
中国研究人员发现体外合成环形RNA的免疫原性机制
2021年12月29日获悉,《Molecular Cell》在线发表了中国科学院分子细胞科学卓越创新中心(生物化学与细胞生物学研究所)研究员陈玲玲研究组关于环形RNA的最新研究进展。论文题目为“RNA circles with minimized immunogenicity as potent PKR inhibitors” 。通过对不同方式体外合成环形RNA的特性比较分析,该研究阐明了体外合成环形RNA免疫原性的问题及分子机制,并发现无免疫原性且具有双链结构的环形RNA能够高效抑制天然免疫因子PKR的激活,揭示体外合成环形RNA用于治疗PKR异常激活相关自身免疫疾病的应用潜能。该工作为进一步研究环形RNA在天然免疫中的功能及机制奠定基础,并为利用环形RNA进行炎症性自身免疫病的干预治疗提供了新途径。
河南农大褚贝贝团队在α疱疹病毒感染研究中取得重要进展
近日,河南农业大学动物医学院褚贝贝教授团队在α疱疹病毒感染研究中取得重要进展,该研究发现USP14在感染早期与伪狂犬病毒 (pseudorabies virus,PRV) VP16蛋白结合后去泛素化VP16,确保病毒复制所需早期基因转录。抑制USP14能够促进ER stress引起的细胞自噬,进而通过SQSTM1/p62介导的选择性自噬途径降解。该研究成果以题为“Inhibition of USP14 influences alphaherpesvirus proliferation by degrading viral VP16 protein via ER stress-triggered selective autophagy” 的研究论文在线发表于国际著名期刊《Autophagy》。
耐德生物完成pre-A轮融资,青岛生物医疗赛道再现千万融资
近日,青岛耐德生物技术有限公司宣布完成千万元pre-A轮融资,本轮融资的资金将主要用于手持式核酸一体化快检系统的研发落地及项目推广。本轮融资来自青岛高创投资和里程碑创投。2019年成立全资子公司青岛简码基因科技有限公司,专注于医疗产品开发和产业化,简码基因在新冠疫情期间是国内第一批完成新型冠状病毒核酸检测试剂盒的研发企业,也是国内第一批获得欧盟CE认证的企业。
持续推进单细胞技术产品落地推广,万乘基因获超亿元A轮投资
2021年12月30日,专注于单细胞测序服务和产品开发的万乘基因已完成过亿元A轮融资,由辰德资本领投,乾道基金、知名投资人跟投及老股东北极光创投追加投资。本轮募集资金将用于单细胞测序技术及相关组学产品迭代,推动单细胞测序设备的开发与广泛应用,并持续研发、储备新的组学产品。万乘基因专注于利用液滴微流控技术打造高通量单细胞多组学技术平台。目前,万乘基因的液滴微流控单细胞测序仪Perseus,和配套推出的高通量转录组试剂,已经进入内外部测试阶段。
传信生物完成天使+轮融资,加速推进管线开发和LNP生产平台建设
2022年1月1日,传信生物医药(苏州)有限公司宣布完成天使+轮融资,本轮投资由建银医疗成长基金和老股东元生创投(美元II期)共同领投,洪泰基金和老股东华盖资本参与投资。募集资金主要用于加速推进管线开发和LNP生产平台建设。
中国核酸药物第一股!圣诺医药正式在港交所挂牌上市交易
2021年12月30日获悉,圣诺医药正式在港交所挂牌上市交易,成为中国核酸药物第一股。圣诺医药是一家专注RNA疗法的国际领先生物制药公司。公司全球发售754万股股份,其中香港发售股份75.4万股,国际发售股份678.6万股,另有15%超额配股权;发售价已厘定为每股发售股份65.90港元,每手买卖单位50股;中金公司为独家保荐人。
南模生物于上交所科创板敲钟
2021年12月28日,提供基因修饰动物模型及相关技术服务的南模生物于上交所科创板敲钟,成为国内第一家上市的模式动物企业。本次IPO,南模生物公开发行1949.09万股,发行价格为84.62元/股,预计募资16.49亿元。南模生物本次IPO,扣除发行费用后,募集资金将主要用于上海砥石生物科技有限公司生物研发基地项目、基因修饰模型资源库建设项目、补充流动资金项目以及用于人源化抗体小鼠模型研发项目、基于基因修饰动物模型的药效平台建设项目。
致善生物创业板IPO获受理
2021年12月27日,厦门致善生物科技股份有限公司申请创业板IPO获受理。中信证券为其保荐机构,拟募资9.3144亿元。招股书显示,致善生物是一家以分子诊断技术为核心,集分子诊断试剂和分子诊断仪器的研发、生产、销售于一体的生命科学企业。
无创产前基因检测技术适用人群广泛
无创DNA产前检测技术通过采取孕妇静脉血,利用二代DNA测序技术对母体外周血浆中的游离DNA片段(包含胎儿游离DNA)进行测序,并将测序结果进行生物信息分析,可以从中得到胎儿的遗传信息,从而检测胎儿是否有染色体异常的疾病。相比于传统的检测方法,无创产前基因检测只需抽取5-10ml母体静脉血,做到无创伤取样,避免了流产风险和宫内感染的可能性。同时,基于高通量测序技术,无创产前基因检测准确率达到99%以上,且怀孕12周即可接受无创产前基因检测,能够尽早的发现问题,及早预防治疗。
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