里程碑！科学家用基因疗法帮助遗传性耳聋儿童恢复听力【附细胞与基因治疗技术赛道观察图谱】

瞻观前沿

遗传性耳聋是一种常见的听力损失原因，而目前尚无有效的治疗方法。由麻省总医院布里格姆分校成员Mass Eye and Ear的研究人员共同领导的一项新研究证明了基因疗法对于恢复患有遗传性耳聋的儿童的听力功能的有效性。

研究人员在中国上海复旦大学眼耳鼻喉科医院对六名患有特定基因突变引起的遗传性耳聋的儿童进行了试验。通过携带人类OTOF基因版本的腺相关病毒 (AAV)，研究人员成功地将该基因引入患者的内耳，通过一次性的外科手术。这种基因疗法的结果令人鼓舞，五名儿童在接受治疗26周后，他们的听力得到了显着的恢复，ABR测试中的分贝降低了40-57分贝，言语感知也得到了显着改善，甚至恢复了进行正常对话的能力。

这个结果对于患有遗传性耳聋的儿童来说是一个重大的突破。以往，这些孩子往往需要依靠助听器或其他辅助设备来帮助他们听到声音，但这种基因疗法的出现为他们提供了一种更为彻底的治疗方法。研究人员表示，这种基因疗法的成功为遗传性耳聋的治疗打开了新的可能性，为那些患有这种疾病的人们带来了希望。

然而研究人员指出，这只是一个初步的临床试验，尚需进一步的研究和验证。此外，基因疗法作为一种新兴的治疗方法，还需要面临许多挑战，包括安全性、有效性和成本等方面的问题。因此，虽然这项研究的结果令人振奋，但要将这种基因疗法推广应用到更多的患者身上，还需要更多的努力和研究。

自麻省眼耳科伊顿-皮博迪实验室副科学家、麻省眼耳鼻喉科耳鼻喉头颈外科副教授陈正毅博士称，从60年前发明人工耳蜗以来，还没有有效的耳聋治疗方法，这是一个巨大的里程碑，象征着对抗各种类型听力损失的新时代。”

（图片来源：摄图网）

技术价值观察

目前，我国细胞与基因治疗上游以生物科学工具、细胞与基因治疗CRO/CDMO为主。中游细胞与基因治疗主要为细胞与基因治疗新药研发公司。下游为终端销售，包括医院、零售药店等。

Mass Eye and Ear 合作者利用携带人类OTOF基因版本的腺相关病毒 (AAV)，通过特殊的外科手术将该基因小心地引入患者的内耳。该基因疗法处于细胞与基因治疗产业链上游环节。

宏观市场观察

细胞与基因治疗(CGT)应用场景分布

CGT最初主要应用于遗传性疾病治疗，逐步广泛应用于恶性肿瘤、感染性疾病、心血管疾病以及自身免疫性疾病。近年来，随着技术的不断改进，基因治疗的安全性和有效性得到提升，在多种遗传性罕见病，如血友病、脑白质营养不良、杜氏肌营养不良症及先天性黑蒙症等的临床治疗中取得突破成果。具体应用场景如下：

中国细胞疗法市场规模

根据弗若斯特沙利文统计，我国细胞治疗市场规模将由2021年的33亿元增长至2030年的584亿元，CAGR高达53%。其中，CAR-T细胞疗法市场规模将由2021年的23亿元增长至2030年的287亿元。

中国细胞与基因治疗(CGT)主要应用于癌症、罕见病等领域

基因治疗能够通过改变人类基因来治疗和预防疾病，在治疗遗传性疾病、肿瘤和某些病毒感染性疾病中显示出较好的临床前景，主要应用领域包括癌症、罕见病等。具体应用领域及细胞与基因治疗优势如下：

中国细胞与基因治疗技术赛道热力图

根据前瞻产业热力图显示，目前细胞与基因治疗关键技术强相关的城市集群主要集中在华北和长三角地区，尤其是北京市成为重点发展区域。这些城市群已投入大量政策、资金、环境和人才资源用于细胞与基因治疗研发，成为潜在的细胞与基因治疗技术发展中心。根据热力图的分布华北地区有极大的可能性成为细胞与基因治疗技术的先导区域。重点关注北京市通州区、河北省保定市竞秀区、上海市嘉定区等地的相关企业，以及这些地方对细胞与基因治疗产业发展的投资环境和潜力市场。

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更多本行业研究分析详见前瞻产业研究院《中国细胞与基因治疗（CGT）行业市场前瞻与投资战略规划分析报告》

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