4年总生存率22.2%！全球首款实体瘤TIL疗法获批上市，单次治疗51.5万美元【附细胞与基因治疗行业发展现状分析】

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2月17日，美股上市公司Iovance Biotherapeutics宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准了其肿瘤浸润淋巴细胞(TIL)疗法AMTAGVI，标志着晚期黑色素瘤治疗领域的一项重大突破。这是全球首款获批上市的TIL疗法，也是细胞疗法首次被证明可应用于实体瘤的治疗。2月19日晚间，在一场行业会议上，复旦大学附属肿瘤医院妇瘤科主任吴小华称，这是具有里程碑意义的，说明细胞治疗实体瘤的路已经走通，下一步就是如何把这条路走得更宽、更广。

什么是TIL细胞疗法？重庆大学附属肿瘤医院院长、教育部智能肿瘤学医药基础研究创新中心主任、中国抗癌协会第八届理事会理事徐波表示，TIL细胞疗法(肿瘤浸润淋巴细胞疗法)是一种创新性的个体化免疫疗法。该疗法的核心是提取患者肿瘤组织中的肿瘤浸润T淋巴细胞，在体外进行培养扩增后回输至患者体内，这些经过改造的T淋巴细胞能够识别多种肿瘤抗原，从而实现对实体肿瘤特别是晚期黑色素瘤的有效攻击。相较于其他T细胞免疫疗法(如TCR和CAR-T)，自体TIL疗法具有识别广谱抗原、减少脱靶毒性等独特优势。

从Iovance Biotherapeutics的临床数据来看，接受治疗的患者4年总生存率为22.2%。一位行业人士表示，不要小看这22.2%，由于接受治疗的患者已处于肿瘤晚期，本身的身体机能就比较差，能取得22.2%的4年总生存率已经非常不容易。吴小华则补充道，在临床治疗上，到治疗末期，许多患者已对药物产生耐药，对于这部分患者来说，TIL疗法的出现给他们提供了新的治疗机会，意义重大。

AMTAGVI价格如何？徐波介绍，AMTAGVI单次治疗成本高达51.5万美元，给大多数患者带来了巨大的经济负担，如何提升该疗法的可及性和可负担性成为未来亟待解决的关键议题。尽管如此，AMTAGVI的获批及其在晚期黑色素瘤治疗中取得的积极成果，无疑是实体瘤治疗领域的一个重要里程碑，并有望推动整个肿瘤免疫治疗技术的发展与进步。

从TIL疗法获批上市回看细胞与基因治疗行业发展情况：

——细胞与基因治疗(CGT)概念界定

细胞与基因治疗是指将外源遗传物质导入靶细胞，以修饰或操纵基因的表达，改变细胞的生物学特性以达到治疗效果的一种新兴治疗方式，主要包括细胞治疗及基因治疗。具体分类如下：

——中国获批上市细胞与基因治疗(CGT)药品情况

尽管我国早在2000年初就批准了2款CGT药物上市，但作为较早开发的产品销量一直不佳。2021年中国首次上市了两款CAR-T产品，分别由复星凯特及药明巨诺与海外公司合作引进开发，标志了新一代CGT药物在我国的商业化启程，中国CGT市场逐步与国际接轨。

——中国细胞与基因治疗(CGT)主要应用于癌症、罕见病等领域

基因治疗能够通过改变人类基因来治疗和预防疾病，在治疗遗传性疾病、肿瘤和某些病毒感染性疾病中显示出较好的临床前景，主要应用领域包括癌症、罕见病等。具体应用领域及细胞与基因治疗优势如下：

——中国细胞与基因治疗(CGT)仍存在较大的需求空间

在2019年，国家发改委提出面向产业发展基础良好、竞争力较强的珠三角、长三角、京津冀等优势区域，推动细胞产业等重点生物医药领域集聚发展;2020年，上海市政府发布《关于推动生物医药产业园区特色化发展的实施方案》，提出重点建设以张江生物医药创新引领核心区为轴心的“1+5+X”生物医药产业空间布局;2021年，上海市政府发布《关于促进本市生物医药产业高质量发展的若干意见》，提出支持基因治疗、细胞治疗等高端生物制药，推广合同研发生产组织等新模式，鼓励通过合同生产组织(CMO)或合同研发生产组织(CDMO)方式，委托开展研发生产活动。

在监管规范和政策支持下，国内细胞与基因治疗行业有望实现“弯道超车”，提升国内生物医药产业的整体创新能力和前沿领域影响力。根据《我国基因治疗的现状与未来》，2021年后，我国细胞与基因治疗行业已进入快速发展阶段，商业化进程加快，市场规模增速较大。预计到2025年，行业市场规模将增长至17885.3亿元。

北京大学基础医学院免疫学系教授、中国免疫学会科学普及及教学工作委员会副主任委员王月丹教授指出，TIL疗法的成功获批为实体瘤治疗带来了变革性的机遇，它的广泛应用潜力、稳定的临床效果以及广泛的适用人群预示着细胞免疫治疗全产业链有望迎来全面整合和规模化发展的新时代。产业链涵盖了上游的细胞分离与培养设备、试剂及基因修饰技术，以及下游的细胞存储、运输、质量控制检测等相关服务和设施。随着肿瘤发病率逐年攀升，传统治疗方法受限的情况下，细胞免疫治疗为攻克恶性肿瘤提供了重要的新方向。

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