引入CRISPR技术开辟一条新途径：新方法显示出增强癌症治疗功效的希望【附基因编辑技术赛道观察图谱】

瞻观前沿

研究人员引入了突破性的CRISPR技术，以增强免疫系统检测和破坏癌细胞的能力。通过增加癌细胞上的 MHC I 类分子，这种被称为TRED-I系统的新方法显示出增强癌症治疗功效的希望，并为解决耐药癌症类型带来了希望。

主要组织相容性复合物 (MHC)I 类分子是存在于人类所有细胞表面的免疫复合物。MHC I 类分子是免疫系统识别和消除癌症的先决条件。当癌细胞面临来自免疫系统的压力时，它们会主动减少 MHC I 类分子，因此癌细胞可以躲避吸引 CD8+ T 细胞(免疫系统的主要抗癌细胞)的注意。

由北海道大学和德克萨斯 A&M 健康中心的Koichi Kobayashi教授以及Bond LSC首席研究员、密苏里大学 NEXTGEN Precision Health 资助教授 Paul de Figueiredo 博士领导的日本和美国研究人员已经开发出技术，增加癌细胞中MHC I 类的数量。这一进展是一种增强免疫系统检测和消除癌细胞能力的新方法，发表在《美国国家科学院院刊》杂志上。

Kobayashi和他的团队之前发现了一种名为NLRC5的基因，可以调节MHC I类水平。他们进一步发现，通过关闭癌症DNA上存在的分子开关(通过称为 DNA 甲基化的过程)来降低MHC I类水平，可以抑制NLRC5。他们的技术被称为 TRED-I(MHC-I 靶向重新激活和去甲基化)系统，能够恢复 NLRC5 基因的 DNA 甲基化并进一步激活 NLRC5，从而提高癌症中 MHC I 类水平，而不会引起严重的副作用。

TRED-I通过动物癌症模型进行了测试。它显著减小了肿瘤大小并增加了细胞毒性 CD8+ T 细胞的活性。当与现有的免疫疗法结合使用时，TRED-I 显著增强了治疗效果。出乎意料的是，TRED-I系统对远离原始目标肿瘤的肿瘤有效，显示出治疗转移性癌症的潜力。

图片来源：摄图网

技术价值观察

从产业链整体环节来看，不同于其他行业，基因编辑行业上游通常不是企业，而是科研机构、高等院校等研究团队，这些研究团队将专利授权给中游的生物科技公司，同时，生物科技公司通过对科研团队投资以共享专利。中游的生物科技公司可分为两大类，一类是基因编辑产品供应商，一类是基因编辑技术服务商，产品供应商指试剂盒、病毒载体及核酸序列合成等供应商，技术服务商通常提供相关的技术平台。下游终端客户主要包括CRO公司、制药公司、生物技术公司、科研机构四大类。通常，生物科技公司为这些下游公司提供产品和技术，相应的，下游公司会对生物科技公司进行投资或与其合作以共享产品。

CRISPR技术是一种基因编辑技术。由北海道大学和密苏里大学等领导的日本和美国研究人员引入CRISPR技术，增加癌细胞中MHC I 类的数量，可能为创新的癌症治疗方法铺平道路。因此，从基因编辑产业链上看，该技术处于产业链的上游高等院校环节。

宏观市场观察

——全球基因编辑技术重要性凸显

从基因编辑行业技术的重要性方面来看，根据Statista，全球健康领域技术类型中，CRISPR/Cas9基因编辑技术重要性占比达到了12.0%，占比相对较大，表明基因编辑尤其是CRISPR/Cas9基因编辑技术在健康领域中的地位较高，未来具有较大的发展潜力。

——全球基因编辑行业市场规模预测

根据Statista统计，2023年至2030年，全球基因编辑行业市场规模将以22.3%的复合增速进行增长，2023年市场规模约为66.19亿美元，到2030年，预计达到360.61亿美元。

——基因编辑应用情况

基因编辑技术主要应用于农业、疾病治疗领域，其中，在农业中的应用主要为作物育种与畜禽品种改良，在疾病治疗领域中，主要是通过相关医药的研发以达到对患者的治疗目的。

具体来看，基因编辑技术在农业中的应用时间较早，主要是由于在农业领域中，监管环境相对宽松，且不涉及伦理道德层面的风险，因此，农业领域基因编辑技术已进入产业化应用阶段，已成功应用于烟草、水稻、小麦等作物的高产量高抗性新品种的选育，以及抗致命性病毒的猪，产含生长因子牛奶的牛等经济性畜禽品种改良。而在疾病治疗领域，基因编辑技术也展现出了较大的应用潜力。我国在基因编辑技术应用于生物医药研发和疾病治疗中开展了大量研究，先后在生殖、遗传性疾病、癌症、艾滋病等疾病的治疗中获得了重要突破，并首次将CRISPR技术应用于人类胚胎的基因编辑，成功修复了人类胚胎中导致β型地中海贫血的基因。同时，在修正人类胚胎中的致病点突变试验中，我国也取得了一定的成果。

——CRISPR/Cas9技术应用分析

总体来看，CRISPR相关药物研发成果较多，且已有三项药品出现在了评审阶段，两项药品处于临床试验阶段。总体来看，CRISPR技术优点在于，构建简单，成本低，效率高，应用较为广泛，而缺点在于，缺乏特异性，一些gRNA分子结合的DNA只是部分地与gRNA互补。

——基因编辑药物研发情况

根据药融云数据，截至2023年，我国基因编辑药物研发情况包括3款评审中的药物以及4项临床试验阶段的项目。其中，评审阶段的药物分别为PD-1基因编辑T细胞注射液、白介素6分泌功能敲减的靶向CD19自体基因编辑T细胞注射液、白介素6分泌功能敲减的靶向CD19自体基因编辑T细胞注射液，处于临床试验阶段的项目分别为多基因编辑猪皮用于深度烧伤创面的安全性和有效性研究、新型杂交外泌体靶向递送CRISPR/Cas9基因编辑MMP-13治疗软骨缺损的研究、基因编辑人类胚胎CCR5基因安全性和有效性评估、人类废弃胚胎，小鼠和猴子胚胎基因编辑安全性评估。

——行业发展趋势分析

结合基因编辑行业下游需求、行业技术手段更新需求以及行业热门技术发展方向等多方面因素考虑，未来，我国基因编辑行业的发展趋势主要体现在基因编辑工具多样化、精准化发展;基因编辑技术加速药物研发效率以及机器学习与基因编辑融合发展三大方向。具体分析如下图所示：

中国基因编辑技术赛道热力图

根据前瞻产业热力图显示，与基因编辑关键技术强关联的城市集群主要集中在华南和华东地区，并且以广东、江西省为重点发展区域，未来布局基因编辑技术及其他相关技术的发展路径，极大可能性在于华中华东优先导入，其中可重点关注广东省深圳市南山区、江西省宜春市万载县所处基因编辑的相关企业，以及该地方对于基因编辑的产业发展投资环境、供给市场的潜力空间。

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更多本行业研究分析详见前瞻产业研究院《中国基因修饰行业市场前瞻与投资战略规划分析报告》。

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