中国首次！正序生物碱基编辑药物成功治愈首位外籍患者：一次治疗，终身治愈【附基因编辑技术现状分析】

图片来源：摄图网

7月22日，专注于新型基因编辑技术的创新生物医药科技企业正序生物(上海)宣布，与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物“cs-101”的临床研究成功治愈首位外籍患者，达到持续摆脱输血依赖超过两个月，总血红蛋白浓度稳定至120 g/l以上，并已回归到正常生活中，实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。

截至目前，已有多位β-地贫患者经过cs-101治疗后摆脱输血依赖，其中有两位患者已经摆脱输血依赖超过6个月，最长的已经超过8个月。该疗法采用了自主知识产权的碱基编辑技术，仅需数周时间制备，即可实现“一次治疗，终身治愈”的效果，为全球β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来曙光。

据企查猫显示，正序(上海)生物医药科技有限公司是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业，成立于2021年12月27日，注册资本13,000万人民币，法定代表人王丽洁，公司经营范围包括：一般项目:技术服务、技术开发、技术咨询、技术交流、技术转让、技术推广;自然科学研究和试验发展;医学研究和试验发展;技术进出口;货物进出口;进出口代理;生物化工产品技术研发;细胞技术研发和应用;软件开发;人工智能应用软件开发;软件外包服务等。

此次接受正序生物碱基编辑治疗的老挝患者为输血依赖型β-地贫患者，在接受cs-101治疗前，输血频率达到每月2单位红细胞。患者在接受cs-101治疗后两个月内，总血红蛋白浓度升高至120 g/l以上并且保持稳定，成功实现脱离输血依赖的目标。

正序生物cs-101疗法的原理，是通过采集患者自体造血干细胞，利用上海科技大学自主研发的高精准变形式碱基编辑器tbe(transformer base editor)(wang et al., nat cell biol, 2021)，对患者自体造血干细胞中的hbg1/2启动子区域进行精准碱基编辑，模拟健康人群中天然存在的有益碱基突变，重新激活γ-珠蛋白的表达，重建血红蛋白的携氧功能(han et al., cell stem cell, 2023)。进一步，将编辑后的造血干细胞回输至患者体内，使得患者自身血红蛋白浓度达到健康人水平，从而彻底摆脱输血依赖。

回看基因编辑技术发展情况：

——三种基因编辑技术的比较：CRISPR/Cas的优势明显

作为革命性的基因编辑技术，CRISPR/Cas的优势非常明显，相较于ZFNs和TALENs，CRISPR/Cas的设计难度和构建难度都要小的多，成本更低，开发周期更短，靶向修饰效率更高，此外CRISPR/Cas还具有可以多靶点编辑和可以编辑RNA的优势，这是前两种技术所不具备的。

——基因编辑应用情况

基因编辑技术主要应用于农业、疾病治疗领域，其中，在农业中的应用主要为作物育种与畜禽品种改良，在疾病治疗领域中，主要是通过相关医药的研发以达到对患者的治疗目的。

具体来看，基因编辑技术在农业中的应用时间较早，主要是由于在农业领域中，监管环境相对宽松，且不涉及伦理道德层面的风险，因此，农业领域基因编辑技术已进入产业化应用阶段，已成功应用于烟草、水稻、小麦等作物的高产量高抗性新品种的选育，以及抗致命性病毒的猪，产含生长因子牛奶的牛等经济性畜禽品种改良。而在疾病治疗领域，基因编辑技术也展现出了较大的应用潜力。我国在基因编辑技术应用于生物医药研发和疾病治疗中开展了大量研究，先后在生殖、遗传性疾病、癌症、艾滋病等疾病的治疗中获得了重要突破，并首次将CRISPR技术应用于人类胚胎的基因编辑，成功修复了人类胚胎中导致β型地中海贫血的基因。同时，在修正人类胚胎中的致病点突变试验中，我国也取得了一定的成果。

——基因编辑药物研发情况

根据药融云数据，截至2023年，我国基因编辑药物研发情况包括3款评审中的药物以及4项临床试验阶段的项目。其中，评审阶段的药物分别为PD-1基因编辑T细胞注射液、白介素6分泌功能敲减的靶向CD19自体基因编辑T细胞注射液、白介素6分泌功能敲减的靶向CD19自体基因编辑T细胞注射液，处于临床试验阶段的项目分别为多基因编辑猪皮用于深度烧伤创面的安全性和有效性研究、新型杂交外泌体靶向递送CRISPR/Cas9基因编辑MMP-13治疗软骨缺损的研究、基因编辑人类胚胎CCR5基因安全性和有效性评估、人类废弃胚胎，小鼠和猴子胚胎基因编辑安全性评估。

前瞻产业研究院分析认为，结合基因编辑行业下游需求、行业技术手段更新需求以及行业热门技术发展方向等多方面因素考虑，未来，我国基因编辑行业的发展趋势主要体现在基因编辑工具多样化、精准化发展;基因编辑技术加速药物研发效率以及机器学习与基因编辑融合发展三大方向。

前瞻经济学人APP资讯组

更多本行业研究分析详见前瞻产业研究院《中国基因修饰行业市场前瞻与投资战略规划分析报告》。

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