首次！从羊水中提取干细胞培育类器官：为先天性疾病带来新希望【附干细胞医疗技术赛道观察图谱】

瞻观前沿

从生长中的胎儿周围的液体中提取的细胞已被用来制造类器官，即模仿组织的3D细胞束。这些类器官可以帮助研究人员了解胎儿在怀孕期间发生的疾病，并为研究先天性疾病带来希望。

研究人员从12次妊娠第16周至第34周期间收集的羊水中提取的肺、肾和小肠细胞培养出类器官。伦敦大学学院的干细胞生物学家、该研究的合著者Mattia Gerli说，这是第一次直接从怀孕期间的细胞中培养出类器官，该研究发表在《自然医学》上。

研究小组从三个器官——小肠、肾脏和肺——中培育出了类器官。将细胞转移到凝胶培养基中进行增殖和生长。每个类器官都表达其起源器官的基因和蛋白质。除了组织样类器官外，研究人员还利用受先天性膈疝(CDH)影响的样本细胞对先天性膈疝(CDH)进行建模，这是一种膈肌无法正常发育的疾病。

作者说，该研究尚未准备好转移到临床。羊膜穿刺术培养的类器官或许可用于筛选治疗方法。目前，只有来自三个器官的上皮组织已使用该技术成功生长成类器官。更复杂的先天性疾病可能会影响多个组织层，例如间充质细胞，这是在多个器官中发现的另一种细胞类型。研究最常见的先天性疾病——心脏缺陷的布鲁诺说，可能无法使用该方法来模拟不将细胞释放到羊水中的器官，例如大脑或心脏。

图片来源：Giuseppe Calà、Paolo De Coppi 和 Mattia Gerli

技术价值观察

在干细胞产业链中，处于上游的主要是干细胞采集与存储企业。细胞储存通过一定的方法将细胞中的APSC多能细胞保存一定的期限，保证细胞的功能和活性不受明显的影响。干细胞产业链中游是干细胞增殖与药物研发企业，主要从事技术研发工作。下游由开展干细胞医疗的机构组成，以体系三甲医院为主，目前，干细胞治疗可用于对组织细胞损伤修复、代替损伤细胞功能等领域的疾病治疗;用体外培养、扩增的干细胞培育人体组织器官进行器官移植以及对自身免疫性疾病进行生物修复。此外，在消费级应用领域，干细胞还能用于医学美容，延缓细胞衰老。

科学家从羊水中提取干细胞培育类器官。因此，从干细胞医疗产业链上看，干细胞提取技术处于产业链的上游环节。

宏观市场观察

——全球干细胞医疗技术生命周期

2004-2023年，全球干细胞医疗行业专利申请人数量及专利申请量总体呈现快速增长态势。虽然2022年全球干细胞医疗行业专利申请人数量及专利申请量有所下降，但是这两大指标数量仍较多。从“专利技术生命周期”来看，全球干细胞医疗技术处于成长期。

注：技术生命周期是根据专利统计数据绘制出的技术S曲线，通过分析该曲线的形态，可以了解相关技术所处的发展阶段，推测其未来发展态势。

——全球干细胞医疗行业专利申请量及专利授权量

2004-2023年全球干细胞医疗行业专利申请数量呈现总体增长态势，2022年全球干细胞医疗行业专利申请数量有所下降，为4335项。

在专利授权方面，2004-2022年全球干细胞医疗行业专利授权数量波动增长，2022年全球干细胞医疗行业专利授权数量为1053项，授权比重约24.29%。

2023年1-8月，全球干细胞医疗行业专利申请数量和专利授权数量分别为1032项和132项，授权比重为12.79%。

——干细胞采集存储现状

产业链上游是干细胞采集和存储业务(主要是脐带血库)，是目前最成熟最主要的干细胞领域的产业化项目。存储的干细胞类型主要为间充质与造血干细胞，经营模式主要分为公共库及自体库，受制备过程工艺场景以及中游端对细胞质量高要求等因素影响，未来生产工艺将更标准化与自动化，以减少人工操作提升产出质量。。

——干细胞增殖与药物现状

产业链中游是干细胞增殖(为研发组织和个人提供干细胞)，以及干细胞制剂的新药研发。干细胞增殖与药物研发企业以输出干细胞治疗技术为主，主要针对脑瘫、脊髓损伤、视神经发育不全、遗传性共济失调等神经系统疾病、糖尿病以及肌营养不良等疑难疾病提供干细胞治疗技术。这些企业通过向医院提供干细胞技术体系并收取技术服务及技术使用权转让费获得收益，或者通过为患者提供个体化治疗，再按照一定的比例与医疗机构分享治疗费用。

2017年10月26日，国家食品药品监督管理总局组织对《药品注册管理办法》进行了修订，规定细胞治疗类产品作为新药受理申报。2017年12月，国家食品药品监督管理总局药品审评中心(CFDA)发布了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则(试行)》，再次明确细胞制品按药品评审程序进行注册和监管。

2023年截至8月28日，有13款干细胞药物被CFDA正式受理。

——干细胞移植治疗现状

根据卫生部《非血缘造血干细胞移植技术管理规范》和《非血缘造血干细胞采集技术管理规范》，在中华骨髓库管理中心备案的造血干细胞移植、采集医院总计超过110家，其中6家仅有采集资质，23家仅有移植资质。

干细胞技术广泛应用于骨骼及软骨修复、心血管疾病和自体免疫系统以及神经系统疾病领域。未来随着干细胞移植技术不断发展，将应用于糖尿病、组织工程、肿瘤治疗。可利用干细胞及其产物细胞，结合基因治疗、组织工程及药物开发等进行医疗或研究应用。此外，干细胞将来可能配合基因修饰，运用培养技术，使其成为人造器官组织的来源，目前器官移植来源有限，因此干细胞的潜力备受期待。

中国干细胞集团的患者干细胞移植后一百天存活率达80%以上，一年存活率接近70%，五年的存活率接近60%，达国际先进水平。

——行业发展趋势分析

我国对干细胞行业非常重视，并多次提出大力发展干细胞技术，2017年发改委发布了《战略性新兴产业重点产品和服务指导目录》，支持包括干细胞在内的细胞治疗产品等领域的生物产业发展。干细胞生物学的研究与应用是生命科学极其重要的组成部分，该领域的发展必将给生物医学领域带来深刻的变革。

中国干细胞医疗技术赛道热力图

根据前瞻产业热力图显示，与干细胞医疗关键技术强关联的城市集群主要集中在华南和华东地区，并且以广东、上海为重点发展区域，未来布局干细胞医疗技术及其他先进技术的发展路径，极大可能性在于华南和华东地区优先导入，其中可重点关注广东省广州市天河区、白云区和番禹区、上海市浦东新区、广东省深圳市福田区所处干细胞医疗的相关企业，以及该地方对于干细胞医疗产业发展投资环境、供给市场的潜力空间。

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更多本行业研究分析详见前瞻产业研究院《中国干细胞医疗行业发展前景预测与投资战略规划分析报告》。

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