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设计婴儿现世!基因编辑技术将造福人类还是沦为科学荣耀和科研经费的竞赛?

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 Emma Chou • 2018-11-27 09:40:09 来源:前瞻网 E733G0
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图片来源:Venturebeat

来自深圳一所大学的中国科学家贺建奎声称,他已成功创造了世界上第一对经过基因改造的婴儿。他告诉美联社,本月早些时候,在使用CRISPR技术编辑胚胎以去除CCR5基因后双胞胎女孩出生,CCR5基因在使多种形式的HIV病毒感染细胞方面起着关键作用。

无论声称是真还是假,有一点是清楚的:我们正在进入一个设计婴儿的时代。科学家们很快就能够编辑人类胚胎,目的是消除使人衰弱的疾病,选择皮肤和眼睛颜色等身体特征,甚至增加额外的智力。然而,我们对基因编辑技术影响的理解还处于起步阶段。

这项技术CRISPR是Clustered regularly interspaced short palindromic repeats的缩写。仅在几年前由科学家发现,CRISPRs是一种古老系统的元素,可以保护细菌和其他单细胞生物免受病毒侵害,通过引入病毒入侵者的遗传元素获得对它们的免疫力。 CRISPR经过数百万年的进化,从一个基因组中修剪出遗传信息并将其插入另一个基因组中。这种细菌抗病毒防御是一种非常便宜、简单、优雅的方式,可以快速编辑实验室中任何生物体的DNA。

直到最近,做DNA的实验还需要复杂的实验室、多年的经验和数百万美元的资金。 CRISPRs的使用改变了这一切。CRISPRs的工作原理是使用一种酶——Cas9,这种酶位于DNA链的特定位置。然后该过程编辑DNA以去除不需要的序列或插入有效载荷序列。 CRISPRs使用RNA分子作为DNA靶标的向导。为了建立CRISPR编辑能力,实验室只需要订购RNA片段并购买现成的化学品和酶,仅花费几美元。

由于CRISPR价格低廉且易于使用,因此它既有革命性的,也有民主化的基因研究。全世界成千上万的实验室正在试验基于CRISPR的编辑项目。即使在美国,全球范围内的法规也很少,主要是因为监管机构不了解潜在情况。中国的这名科学家已经抢先了,因为他将科学进步置于所有担忧之前。它取得了最惊人的突破。

2014年,中国科学家宣布他们已经成功制造了在胚胎阶段经过基因改造的猴子。 2015年4月,另一组中国研究人员发表了一篇论文,详细介绍了编辑人类胚胎基因的第一次尝试。这次尝试失败了,但震惊世界:不应该这么快发生。然后,在2016年4月,另一组中国研究人员报告说,它已经成功修改了人类胚胎的基因组,以使其对HIV感染产生抗药性。

不可否认的是,意图可能是好的,但这已经超越了一个严重的界限。我们知道很少能够预测改变或禁用基因的更广泛影响。在20世纪60年代,我们相当天真地想象,随着时间的推移,我们会越来越准确地理解每个基因在塑造我们的过程中所扮演的角色。数十年来遗传学的基础,曾经是生物学的中心教条,是假设每个基因编码单一蛋白质。了解这些对应关系后,我们将拥有不仅可用于研究,而且可用于治疗和预防具有遗传基础的疾病,以及可能用于增强人类进化的工具。

尽管一基因一蛋白中心教条继续渗透我们对遗传学的普遍认识中,但当科学家意识到许多蛋白质包含多种多肽时它发生了转变,每个多肽都由一个基因编码。因此,教条变成了一基因一多肽。但是,上世纪70年代初,一个基因可以编码多种蛋白质的发现敲响了整个教条的丧钟。人类基因组仅包含大约30,000个基因,可为约9万个蛋白质编码;但是,2000年的一项发现让我们的理解显得极为狭隘,那就是一个基因可能编码数万种蛋白质。

简而言之,我们不知道新技术的局限性,无法猜测单个基因改变会对单个个体产生什么样的终生影响,也不知道精子或卵子或胎儿的基因改变会产生什么影响。将对后代产生影响。由于这些原因,我们不知道对人类生殖系的某一特定修饰是否最终会是灾难性的,也没有依据认为对可遗传基因的篡改可能是人道的或合乎伦理的。

由于我们对这一领域的无知认识,2015年人类胚胎的基因改造的宣布引发了全球争论,少数政府暂时禁止人类胚胎的基因编辑,以及人类生殖系(创造未来后代的DNA)的基因改造,用于改变身高或智力等有益特征。但在2017年2月,美国国家科学院的一个咨询机构宣布支持使用CRISPR编辑胚胎基因,以去除导致严重遗传性疾病的DNA序列。正如深圳研究人员所宣布的那样,他显然也正在进行实验。

现实是我们已经贸然采取了这样一种行动。 人类终于能够修改自己的进化。 问题是,我们能否以负责任的方式使用这个新发现的超级力量,使地球及人类收益,或者这将成为科学荣耀和科研经费的竞赛?

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