美科学家正研发对抗先天失明的基因编辑人类胚胎 称纯粹出于研究目的

一名纽约科学家正试图编辑人类胚胎的DNA——这是一种与中国科学家贺建奎基因编辑婴儿方式类似的方法。

哥伦比亚大学发育细胞生物学家Dietrich Egli博士表示，他正在使用诺贝尔奖获得者CRISPR基因编辑方法修复早期胚胎的DNA突变。

去年11月，一位中国科学家公开了他已经编辑了一对双胞胎胚胎的基因组的消息，一时间招致全球强烈的谴责和抗议。

Egli博士自己称这项工作为“基因组破坏”，但声称他自己的实验纯粹是为了研究目的，目的是确定该过程的安全性。

目前，他告诉美国国家公共电台(NPR)，他只是在胚胎发育一天后就将其销毁，但为了充分了解该程序的安全性，Egli博士将不得不允许胚胎发育更长时间，这引发了严重的伦理问题。

当CRISPR技术被开发出来时，它被誉为终结遗传疾病的希望。CRISPR就像一种化学剪切和粘贴技术，在用更好的副本替换有缺陷的基因之前，需要先移除它们。

从理论上讲，这可能意味着防止任何带有基因缺陷的婴儿诞生，不存在或低风险罹患带有基因成分的疾病，这一前景在个人层面上对父母具有吸引力，并可能减轻疾病对公共卫生的负担。

如果科学家可以对有问题的基因进行编辑，为什么他们不能编辑出父母喜欢的基因特征呢?

在疾病预防和“设计婴儿”之间划清界限是几乎无休止的生物伦理争论的话题。

当中国南方科技大学的科学家贺建奎博士使用CRISPR编辑双胞胎胚胎的基因组时，是为了防止他们继承父亲的艾滋病毒。

但是有很多人对此持批评态度，他们对此非常愤怒。他们认为，这些女孩本可以通过其他经过试验、真实和经测试的方法免受感染。

怀疑，也许更重要的是，围绕着这对中国双胞胎(露露和娜娜)的深深的不确定性，因为这一过程是秘密进行的，而贺建奎博士还没有发表一篇关于这项研究的论文。

Egli博士声称正在采取一种更加谨慎的方法。

他正在使用CRISPR修复与遗传性失明有关的基因。

但他说，他的工作并不是要创造经过基因编辑的婴儿，而是为了“研究目的”测试他的方法的安全性。

“把经过编辑的胚胎植入子宫，我们不会做这样的事，这是不负责任的，”Egli博士说。

我们必须先进行基础研究，看看会发生什么。这就是我们现在所做的。

Egli博士正一个接一个地将先天失明(称为色素性视网膜炎)男性的精子“浸入”含有CRISPR工具的溶液中，CRISPR工具被编程用来切除带有缺陷的基因。

然后他将精子注射到卵子中，卵子中含有健康的眼部疾病基因。他们的想法是，当它们结合在一起时，卵子的健康基因副本就会进入。

在看似简单的修复过程完成后，Egli博士说他只是让胚胎存活了一天，用以观察这项技术是否安全。

但是，当然，如果最终的目标是通过基因编辑将这种疾病从人类DNA中剔除，那么最终这些胚胎将不得不发育完全。

美国(以及国外)的法律法规仍在努力解决堕胎和怀孕的定义问题。他们还有很长的路要走才能赶上从根本上改变婴儿的步伐。

在此之前，像Egli博士这样的研究将会是医学领域中一个几乎无与伦比的令人兴奋的领域，当然也是最具争议的领域之一。