前瞻基因产业全球周报第40期：重大突破！科学家治愈带宫颈癌细胞小鼠

重大突破!科学家使用CRISPR治愈带宫颈癌细胞小鼠

据澳大利亚媒体ABC 10月9日报道，澳大利亚格里菲斯大学研究者在治疗宫颈癌上取得重大突破，该研究使我们更接近治愈人类癌症。他们利用CRISPR基因编辑技术，阻断宫颈癌病毒生长，成功消灭了小白鼠体内的肿瘤。

人类乳头瘤病毒(human papillomavirus，HPV)是人体的一种病毒。几乎所有宫颈癌致病都与HPV感染有关。HPV病毒将两个分别称为E6和E7的特定基因整合到人类基因组中，然后推动癌变的进程。这使得这些致癌基因成为CRISPR的理想靶点，由于它们仅出现在癌细胞中，这使得破坏它们对健康细胞不会产生任何风险。

为了证明实验中疗法的有效性，研究小组用带有人类宫颈癌细胞的活小鼠进行实验，并对其进行了测试。结果令人印象非常深刻：实验小鼠中的肿瘤完全消失了，存活率达到了100%。研究团队还报告说，目前为止，实验小鼠身上没有发现任何副作用，例如炎症和其他现象。

我国科学家构建综合植物miRNA数据库

近日，北京市农林科学院杨效曾研究员课题组与北京大学生命科学院合作，通过对88种覆盖了从低等水生植物到高等被子植物中小分子RNA数据的深度挖掘，对这些植物中的miRNA进行系统鉴定、注释和分析，构建了迄今为止世界上最为综合全面的植物miRNA数据库——PmiREN。

我国科学家研发无创眼内基因药物递送载体

经过近8年攻关，复旦大学药学院魏刚教授研究团队在无创眼内基因药物递送研究领域获重要进展，对治疗致盲性慢性眼底疾病有重要意义。该成果已发表在国际知名学术期刊《纳米快报》(《Nano Letters》)上。

达安基因实际控制人或发生变更

10月11日，达安基因发布公告称，达安基因于2019年10月10日收到控股股东中大控股发来的《关于我公司股东可能发生变动的告知函》，中山大学已与广州市属国有企业就中大控股股权变更达成初步意向，该事项尚需报上级部门审批。若该事项通过上级部门审批，可能导致达安基因实际控制人发生变更。

时隔4个月 华大智造再诉美国测序仪厂商侵犯专利

10月8日，《每日经济新闻》从华大智造方面获悉：国庆假期前一天(9月30日)，华大智造旗下公司Complete Genomics(以下简称CG)在美国北加州地区法院提起诉讼，反诉Illumina公司侵犯其专有的规则阵列载片技术(Patterned array)。华大智造诉求Illumina立即停止侵权行为，并给予侵权赔偿。

东方基因研发费用率毛利率双低 2实控人有美国永居权

东方基因于10月10日更新招股说明书上会稿。最新招股书显示，报告期内，东方基因综合毛利率分别为48.08%、48.12%、48.67%和46.81%，同行业可比上市公司的毛利率平均值分别为78.41%、75.06%、72.33%和71.84%。东方基因共有三名实际控制人，三人均为中国国籍，其中两人还拥有美国永久居留权。

“垃圾基因”数据库收获全球遗传学家“粉丝”

华中农业大学信息学院、生物医学与健康学院教授龚静的团队最近在英国《核酸研究》杂志先后发表3篇文章。他们通过对多种癌症中遗传变异的功能进行深入分析，发现了大量可调控非编码核糖核苷酸(ncRNA)和可选择性多聚腺苷酸化(APA)的遗传变异位点，构建了在线数据库，并开放给全球的研究者共享。其中一个数据库上线1个多月，就已经有22个国家1446次的访问了!

西安市第四医院发现11例染色体异常核型 为国内首次报告的核型

近日，经中国工程院院士、国际人类染色体异常核型登记库顾问夏家辉院士、《中国人类染色体异常核型数据库》专家组鉴定，确认西安市第四医院提交的11例染色体异常核型为中国首次报告的核型。这些异常核型为研究此类遗传性疾病提供了价值资料，结合分子生物学检测技术，还可为人类基因功能研究提供线索。

世界首例体细胞克隆牛“加贺”去世 活到21岁多

10月10日，日本石川县政府发布消息称，农林综合研究中心畜产试验场饲养的全球首头体细胞克隆牛“加贺”因衰老于9日死亡，寿命为21年零3个月。据报道，“加贺”是一头母牛，与2018年5月死亡的“能登”是双胞胎，它们于1998年7月出生，是世界首例使用成牛体细胞的克隆牛。

科学家基因编辑设计"超级果蝇" 对有毒植物产生抗性

目前，科学家在基因编辑领域获得了重大进展，他们在实验室培育出一种对有毒植物产生抗性的“超级果蝇”。在自然环境中，果蝇如果吃了马利筋（一种黏性充满汁液的植物）就会死亡，之后果蝇的尸体会被饥饿的青蛙和鸟类吞食，现在科学家对果蝇DNA进行编辑，使它们吃有毒的马利筋不会死亡，当青蛙和鸟类吞食时会将果蝇呕吐出来。

开发基因编辑疗法治疗血友病 诺和诺德与bluebird bio达成合作

10月10日，bluebird bio公司和诺和诺德公司联合宣布，双方达成一项为期3年的研究协议，将联合开发下一代体内基因组编辑疗法，治疗严重遗传性疾病。该合作的重点在于为A型血友病患者开发出替代注射凝血因子的新型疗法。

麻省理工学院：RNA疫苗的纳米颗粒有助于阻止黑色素瘤的生长

RNA疫苗是利用免疫系统对抗癌症和感染的一种有希望的方法。目前麻省理工学院的化学家已经创造了一系列的脂质纳米颗粒，可以用作RNA疫苗的递送囊泡。这些纳米颗粒已经被证明可以提高目标蛋白的产量，并提高免疫系统在小鼠黑色素瘤治疗中的有效性。

治疗肢带型肌营养不良症 基因疗法早期临床结果积极

日前，Sarepta Therapeutics公司宣布，其治疗β-肌聚糖病（LGMD2E）的基因疗法SRP-9003（MYO-101）在1/2a期临床试验中取得积极结果。SRP-9003不但改善了各项评估患者肌肉功能的指标，还显著降低了与患者肌肉损伤相关的重要生物标志物血清肌酸激酶（CK）的水平。

新方法预测细菌耐药性基因准确率高

美国华盛顿州立大学研究人员开发出一种预测细菌耐药性基因的新方法，通过机器学习和博弈论模型，他们能以93%—99%的准确率，预测3种不同类型革兰氏阴性菌中耐药基因的存在。

美国科学家通过基因编辑 成功让有角奶牛产下无角小牛

美国科学家通过基因编辑，使得一只有角公牛的基因生了六只无角小牛，以防止农民对动物进行去角。加州大学戴维斯分校的研究人员在过去两年里一直在进行奶牛研究。这项技术被提议作为去角的替代方法。

Nature：基因组“暗物质”中也存在癌症驱动突变

近年来，癌症驱动基因引起了广泛的关注。不过，人们过去发现的驱动突变主要集中在蛋白质编码区，而广大的非编码区仍被称为癌症基因组中的“暗物质”。加拿大研究人员近日在人类癌症基因组的非编码区域中发现了一种新的癌症驱动突变，这种突变为几种类型的癌症带来了潜在的治疗靶点，有助于研究人员开发新的治疗方法。他们就这一成果在《Nature》杂志上发表了两篇论文。

什么是体细胞克隆技术?

体细胞克隆技术也即核移植技术。早在1950年，美国生物学家布格斯和金就开始了青蛙胚胎细胞的克隆研究。在1960年，英国生物学家格登利成功的用青蛙体细胞克隆出蝌蚪。1993年斯迪尔曼和赫尔报道在试管婴儿研究中，获得可分裂的但不能在体外存活的人类胚胎细胞。1997年2月英国罗斯林研究所的科学家成功的克隆了高等哺乳动物绵羊，诞生了克隆羊多莉。这一切在技术上为克隆人类自身铺平了道路。

那么体细胞克隆技术究竟是怎么一回事呢?它有什么用呢?

首先体细胞是一个相对于生殖细胞的概念。它是一类细胞，其遗传信息不会像生殖细胞那样遗传给下一代。高等生物的细胞差不多都是体细胞，除了精子和卵细胞以及它们的母细胞之外。

而克隆是指创造出一个与原来生物体拥有一模一样遗传信息的生物体，它原本是指基因的复制。其实克隆一词生物学内也不尽相同，克隆在分子生物学上主要是指DNA的复制，在细胞学上指培养一群同基因组的细胞，在动物学上指获得同基因组的生物个体。

在人类这样的高级生物中，同卵双胞胎，源自于同一个受精卵的分裂，具有同样的基因组，这也是人工克隆动物的一个思路，将早期胚胎分为多个小的胚胎，然后再分别发育成多个个体。

但这种方式建立在早期胚胎细胞的可塑性(Plasticity)上，而后期细胞，特别是已成熟的细胞并不具有这种特性，这极大地限制了克隆的使用范围。

因此采用体细胞核移植技术便应运而生。由于动物个体的很多特征由基因控制，因此只要将基因组所在的细胞核移植到去核的卵母细胞或早期胚胎细胞中，再进一步发育，即可获得和被移植个体同特征的个体。狭义上的动物克隆就是指使用体细胞核移植技术的克隆，目前大多数动物克隆都是采用这种方式。

数字化健康管理平台Genebox基因宝完成近亿元A轮融资

近日，数字化健康管理平台Genebox基因宝完成近亿元A轮融资。本轮融资由大钲资本领投。Genebox基因宝曾获3600万元天使轮融资，投资方主要为A股上市连锁药房大参林。基因宝成立于2018年5月，以基因检测为入口，为消费者提供以家庭为单位的、定制化的健康管理服务。

生物技术公司Prokarium完成560万美元融资

生物技术公司Prokarium宣布完成560万美元融资（未公布具体轮次）。本轮融资投资方为惠康信托（Wellcome Trust）。据悉Preatrium基于其基因工程菌技术平台Vaxonella开发了抗肠热病二价疫苗Entervax。该疫苗剂型为胶囊或小药囊，主要通过口服给药，患者顺应性良好。

Geneoscopy完成690万美元A轮融资 推进结肠直肠癌筛检试验

近日，生命科学公司Geneoscopy宣布完成690万美元A轮融资， 本轮融资由Cultivation Capital和NT Investments领投，Lightchain Capital LLC跟投。本轮融资将用于推进结肠直肠癌（CRC）筛检试验，该试验对从粪便上皮细胞分离的真核RNA进行定量，以检测结肠直肠癌和晚期腺瘤。

欧洲最大生物技术独角兽BioNTech成功登陆纳斯达克IPO 市值32亿美元

10月10日，坐落在德国美因茨的mRNA行业独角兽BioNTech正式在纳斯达克敲钟上市，股票代码为BNTX。发行价为15美元/股，首日开盘价16.5美元/股，当日收盘价14.24美元/股，市值32亿美元。作为全球三大mRNA疗法引领者之一，BioNTech拥有世界领先的生产基因和细胞药物与RNA治疗和检测产品的cGMP生产基地，其多款个性化mRNA肿瘤疫苗产品已经引入临床。

东方基因、复旦张江10月18日将接受科创板上市委IPO审核

据上交所官网最新消息，科创板上市委2019年第34次审议会议将于10月18日上午召开，届时将审议浙江东方基因生物制品股份有限公司和上海复旦张江生物医药股份有限公司的首发申请。