前瞻基因产业全球周报第87期：基因编辑让猪能抗三种重大疫病，Illumina进军癌症早筛市场

全球首个高通量基因测序仪标准发布!

近日，国家药品监督管理局正式发布国内首个医疗器械行业基因测序仪标准——《高通量测序仪标准》(标准编号：YY/T 1723-2020)，这也是全球首次针对基因测序仪设定标准，体现了我国在基因测序领域的前瞻性和先进性。据悉，该标准由中国食品药品检定研究院(第一起草单位)牵头发起，同时联合深圳华大智造科技股份有限公司(第二起草单位)、广州市达瑞生物技术股份有限公司等单位共同参与撰写。

全球首例!基因编辑让猪能抗三种重大疫病

中国农科院北京畜牧兽医研究所基因工程与种质创新团队联合华中农业大学、加拿大圭尔夫大学等，通过基因编辑技术获得全球首例抗三种重大疫病猪育种材料。这种猪能够抵御猪繁殖与呼吸综合征病毒、猪传染性胃肠炎病毒和猪德尔塔冠状病毒感染，同时保持正常生产性能。相关研究成果近日在线发表于生物学国际期刊《eLife》。

贝瑞基因董事长：今年可能是肿瘤基因检测爆发元年

9月18日，贝瑞基因董事长高扬在参加节目时表示，我们非常相信，今年可能就是肿瘤基因检测爆发的元年。可以看到境内境外的很多公司，尤其是在境外的几家研究做的比较深入的公司，也都会陆陆续续的进入资本市场。对于赛道来说，它们都是聚焦在肿瘤的早筛和早诊领域。

基因测序公司Foundation与武田合作开发治疗肺癌产品

基因测序公司Foundation Medicine与武田制药全资子公司武田制药美国公司宣布合作开发Foundation Medicine公司基于组织和血液的辅助诊断技术，用于武田晚期肺癌产品组合的上市和研究性治疗。如果获得批准，相应的配套诊断将用于识别可能符合研究性药物mobocertinib条件的患者，用于治疗表皮生长因子受体(EGFR)Exon20插入+转移性非小细胞肺癌患者。

生物制药公司Neurocrine/Voyager联合宣布帕金森病基因疗法长期临床积极

生物制药公司Neurocrine Biosciences和Voyager Therapeutics公司联合宣布，双方共同开发的在研基因疗法NBIb-1817(VY-AADC)，在治疗帕金森病患者的1b期临床试验中显示出积极的长期疗效。在15名接受1次基因疗法治疗的晚期帕金森病患者中，14名患者在接受治疗3年之后，仍然经历疾病分级方面的改善。NBIb-1817不但能够持续改善患者的运动功能，而且降低患者口服药物的需求。

基因技术公司Scenic Biotech与基因泰克达成战略合作

基因组学和免疫治疗技术开发公司Scenic Biotech宣布与罗氏集团旗下公司基因泰克达成多年战略合作，以发现、开发和商业化针对基因修饰剂的新型疗法。根据协议条款，Scenic将利用其Cell-Seq平台及其基因修饰剂的数据库来确定多个治疗领域的药物靶点。此次合作使基因泰克能够选择多个靶点进行进一步开发，并可选择延长合作时间。

持续改善患者症状 帕金森病基因疗法长期临床积极

近日，Neurocrine Biosciences和Voyager Therapeutics公司联合宣布，双方共同开发的在研基因疗法NBIb-1817(VY-AADC)，在治疗帕金森病患者的1b期临床试验中显示出积极的长期疗效。在15名接受1次基因疗法治疗的晚期帕金森病患者中，14名患者在接受治疗3年之后，仍然经历疾病分级方面的改善。

睿昂基因获国内首张淋巴瘤分子检测试剂注册证

由睿昂基因旗下云泰生物研发生产的“免疫球蛋白基因重排检测试剂盒”通过了国家药品监督管理局(NMPA)审核，获批用于检测人福尔马林固定的石蜡包埋组织切片样本中克隆性免疫球蛋白重排状态，可辅助B细胞非霍奇金淋巴瘤的诊断。睿昂基因在造血与淋巴组织疾病领域获得的第二张试剂注册证，同时也是国内首张淋巴瘤分子检测试剂盒注册证。

齐碳科技发布国产首台四代基因测序仪QNome-9604

近日，齐碳科技有限公司发布了四代纳米孔单分子基因测序仪QNome-9604。这是中国首台自主研发的四代纳米孔单分子基因测序仪，填补了中国市场的空白。QNome-9604小型便携，一同发布的还有测序芯片QCell-3841和测序试剂盒Qeagen-8。三者配合，可以达到150k以上的超长读长，8小时稳定产出500M，适用于微生物检测、扩增子测序等快速灵活的使用场景，可分离式芯片设计极大降低单次使用成本。

FDA授予基因疗法公司Gyroscope Therapeutics的GT005快速通道指定

基因疗法眼科公司Gyroscope Therapeutics Limited宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已授予GT005治疗继发于年龄相关性黄斑变性(AMD)地理萎缩(GA)的快速通道指定。GT005是一种基于AAV的一次性研究性基因疗法，在视网膜下递送，旨在减缓可导致失明的GA的进展。

10x Genomics公司发售Chromium单细胞多组学ATAC +基因表达解决方案

10x Genomics公司近日宣布正式发售Chromium单细胞多组学ATAC + 基因表达解决方案，该产品能够同时对同一单细胞开展表观基因组和转录组分析。通过这种多组学方法，研究人员可以将细胞的表观遗传程序与转录图谱相关联，从而更好地了解细胞功能。

Science:25位顶尖科学家号召 监督基因编辑技术及其应用

近日，全球 25 名顶尖科学家在 Science 发文，号召建立全球公民大会，以来探讨基因编辑技术的伦理和社会影响。他们提议，该全球大会由至少 100 名来自世界各地的非专业人士组成，由专家提供信息来探索基因编辑技术的管理准则。

Cell期刊发表“吸血鬼”蜱虫基因组最新研究成果

8月18日，军事科学院军事医学研究院微生物流行病研究所曹务春团队、中国科学院北京生命科学研究院赵方庆团队与安诺优达联合，在Cell发表研究论文，首次阐明了蜱虫基因组与群体遗传结构多样性，解析了蜱虫吸血的遗传机制，揭示了蜱媒病原体的分布特征，为深入开展蜱虫及蜱媒病的机制研究奠定了基础。

《Nature Materials》：用于精准化智能化肿瘤疫苗研究的DNA纳米机器

国家纳米科学中心研究员丁宝全课题组根据生理病理的标志物分子设计构筑刺激响应型DNA自组装结构及DNA纳米机器，实现功能蛋白、核酸药物、小分子化药等组分的精准靶向递送及可控释放，在动物水平的多种肿瘤模型展现出良好的治疗效果。该研究提出的药物递送体系程序化设计研究思路，为治疗肿瘤等疾病提供精准化智能化策略。相关研究成果发表在《Nature Materials》上。

《EMBO Reports》：新鉴定出HIV-1潜伏重要基因PEBP1

近日，复旦大学朱焕章团队在《EMBO Reports》上发表了研究论文，研究者首先利用CRISPR-Cas9大规模基因敲除技术，在HIV-1潜伏感染的细胞系中筛选到了HIV-1潜伏相关的重要基因PEBP1(或称RKIP)，揭示了PEBP1做为在NF-κB信号通路上游的负调控蛋白在HIV潜伏的建立和维持中起着关键作用，证实了绿茶提取物EGCG通过诱导PEBP1而抑制HIV-1的感染和复制。

研究利用基因组编辑精细调控草莓糖分含量

中国科学院遗传与发育生物学研究所高彩霞研究组发现，对基因上游转录起始位点(uORF)进行编辑可以显着提高基因翻译效率，建立了基因组编辑调控植物内源基因翻译效率技术体系。利用这一技术，最近高彩霞研究组在无性繁殖作物草莓中实现了对数量性状的精细调控，并获得了多种不同糖分含量的草莓。

研究发现调控德州驴肌肉发育的关键候选基因和lncRNA

近日，牧医所羊遗传育种研究组发现调控德州驴肌肉发育的关键候选基因和lncRNA，该发现为提升德州驴肉用性能、培育德州驴肉用新品种提供了科学依据。

基于多基因评分模型的基因检测可有效评估患者药物性肝损伤风险

由日本横滨市立大学、T-CiRA联合项目、武田制药以及欧洲和美国等多家研究机构的联合团队发表的研究预测了接受药物Fasiglifam(TAK-875) 、阿莫西林-克拉维酸或氟氯西林治疗的患者，以及接受超过10种不同药物治疗的多个供体的原代肝细胞和干细胞来源的类器官对DILI的易感性。该系统人们可以接受基因检测并了解自身出现DILI的风险。

《Science》：揭示细胞核小体如何阻止cGAS触发人体对自身DNA的先天免疫反应

北卡罗来纳州教堂山分校的研究人员首次确定了先天免疫系统中一种叫做cGAS的关键DNA感应蛋白的高分辨率结构，它与细胞核内DNA包装的最重要单位核小体结合。揭示了细胞内的核小体如何阻止cGAS无意中触发人体对自身DNA的先天免疫反应。这项发表在《Science》杂志上。

基因编辑“代孕父系”成功繁殖

科学家首次培育出了可作为“代育父系”动物，即这些产生精子的雄性动物却只能携带捐赠动物的基因特征。这项研究成果发表在9月14日的《PNAS》上，它可以加速家畜理想特性的传播，并为日益增长的全球人口提高粮食产量。

Nature Medicine解析月经周期中的基因表达变化

斯坦福大学著名的Stephen Quake教授带领团队，以多名健康个体为研究对象，对月经周期各个时间点获得的子宫内膜活检细胞进行RNA测序。他们发现，基因表达发生了变化，并与胚胎着床窗口期(WOI)的打开相对应。这项成果于周一发表在《Nature Medicine》杂志上。

科学家首次发现人类基因组中的表观遗传缺陷或普遍存在

近日，一项刊登在国际杂志American Journal of Human Genetics上的研究报告中，来自西奈山医院等机构的科学家们通过研究首次揭示了人类基因组中普遍存在的表观遗传缺陷，同时还揭示了引发遗传性疾病的数百个基因中所发生的表观遗传缺陷。

基因编辑大神张锋首次发表NEJM论文 加速新冠检测

2020年2月14日，CRISPR基因编辑大神张锋教授团队发布了使用基于CRISPR/Cas13的SHERLOCK技术检测新型冠状病毒的详细操作流程文档。 文档中的测试表明，SHERLOCK技术检测新冠病毒异常灵敏，每微升里仅10-100个病毒拷贝，都可以被检测出来。而且，该方法操作简单，仅需纯化的核酸分子样本，通过简单的三步，1个小时内即可完成检测。

基因测序公司Illumina或以80亿美元收购Grail

基因测序公司Illumina已经开始进行收购癌症筛查公司Grail的谈判，最终可能会支付超过80亿美元。而Grail正是Illumina在2016年分拆成立的。继成为测序行业霸主后，近年来Illumina正逐渐深入诊断领域。而若完成对Grail的收购，Illumina或将从测序进一步延伸到下游应用，将有望成为癌症早筛领域的领跑者。

生物技术公司Ansa Biotechnologies完成790万美元种子轮融资

生物技术公司Ansa Biotechnologies宣布已获得Horizons Ventures牵头的790万美元种子轮融资，Mubadala Capital，Humboldt Fund和其他投资者参与了该轮融资。这项新投资将加快Ansa下一代DNA合成技术的开发。Ansa将利用这些资金来招募世界一流的人才，建立新的，最先进的研发设施以及建立战略性的工业合作伙伴关系。

基因技术公司Graphite Bio完成4500万美元A轮融资

基因技术公司Graphite Bio宣布完成4500万美元A轮融资，本轮融资由Versant Ventures领投，Samsara BioCapital跟投。该公司专注于靶向DNA整合，治疗各种严重疾病。预计在未来12-18个月内有其他几个候选药物向临床推进，为需求未得到满足的患者提供服务。

基因疗法生物工具供应商BioLife Solutions宣布收购生物存储服务公司SciSafe

细胞和基因疗法生物生产工具组合开发商和供应商BioLife Solutions宣布已达成收购为细胞和基因疗法及制药行业提供生物材料存储设施的公司SciSafe最终协议，该交易预计将于9月30日完成。根据协议条款，BioLife将支付1500万美元现金和1500万美元新发行的BioLife普通股，以换取SciSafe 100%的已发行股份。在未来4年内，SciSafe的股东还将根据公司实现的年度收入里程碑，获得最多62.6万股BioLife普通股。

基因检测公司GeneWerk GmbH获得Ampersand Capital Partners成长型股权投资

专注于提供临床前和临床试验患者样本分析服务的细胞和基因治疗检测实验室GeneWerk GmbH宣布获得Ampersand Capital Partners的成长型股权投资，此次投资将用于扩大GeneWerk服务能力，以满足快速增长的细胞和基因治疗测试服务需求。

联川生物启动上市辅导 拟挂科创板

杭州联川生物技术股份有限公司已与国金证券签署上市辅导协议，并于近日在浙江证监局备案，拟在科创板上市。联川生物成立于2006年，于2017年在新三板挂牌，并于今年5月摘牌。公司主要通过基因检测等手段，为国内高校、科研院所、医院及医药研发企业等提供科研咨询和技术服务，并研发和销售相关诊断试剂盒。

基因治疗企业Taysha冲刺美股：拟募资上亿美元 路演PPT曝光

美国Taysha Gene Therapies日前向美国SEC更新招股书，准备在纳斯达克上市。Taysha此次发行6,578,950股，发行区间为18到20美元，此次募集资金规模为1.18亿美元到1.32亿美元。Taysha致力于使用基因治疗治愈中枢神经系统(CNS)疾病，产品线包括17种基因治疗候选产品，使用的是AAV9病毒载体，用来治疗神经退行性疾病、神经发育障碍和癫痫疾病。

迪安诊断营业总收入呈逐年攀升态势 且远高于其他企业

我国基因测序行业主要上市代表企业有迪安诊断、华大基因、达安基因和贝瑞基因。2015-2020年Q1迪安诊断营业总收入呈逐年攀升态势，且远高于其他企业，2019年营业总收入为84.5亿元，稳坐行业龙头老大;华大基因营业总收入也保持增长态势，2019年营业总收入为28.0亿元，仅次于迪安诊断;贝瑞基因2019年营业总收入为16.2亿元;达安基因近4年营业总收入连年下降，2019年营业总收入为11.0亿元。

贝瑞、华大基因和达安基因毛利率水平较高 迪安诊断略低

我国基因测序行业主要上市代表企业有迪安诊断、华大基因、达安基因和贝瑞基因。2015-2020年Q1期间根据行业主要代表上市企业毛利率数据来看，我国基因测序行业毛利率较高，盈利空间较大。贝瑞和华大基因毛利率水平略高于达安基因和迪安诊断，平均基本保持在50-60%;达安基因和迪安诊断平均基本保持在30-40%，近两年达安基因毛利率保持增长，2019年基本达到贝瑞、华大基因毛利率水平。

行业代表上市企业概况方面 迪安诊断综合实力较强

我国基因测序行业主要上市代表企业成立较早的主要有华大基因、迪安诊断和达安基因，总部集中在北杭广深地区。迪安诊断检测项目数量达2500+，华大基因和达安基因均超1000。在独立实验室方面，迪安诊断以39家，领先于其他代表企业，综合实力较强。