前瞻基因产业全球周报第95期：纳米孔测序成基因测序蓝海，新基因编辑工具Retrons诞生

新基因编辑工具Retrons诞生

11月初，来自以色列魏茨曼科学研究所的罗特姆·索雷克(Rotem Sorek)带领团队在《细胞》上刊发文章，介绍了他们新发现的基于逆转录酶基因编辑工具：Retrons。与CRISPR类似，该工具可保护微生物免受噬菌体病毒侵害，研究者有望利用它对单细胞生物的基因进行编辑。

纳米孔测序成为基因测序蓝海

最近，齐碳科技宣布完成4000万元的第三轮融资。齐碳科技的纳米孔基因测序属于第四代测序技术。与前代测序技术相比，它的特点是利用电信号实现单分子测序，不需要进行PCR扩增。这种测序方式的优势非常显着，使用场景更灵活、仪器小型便携、单次运行成本低、耗时短。当前，纳米孔测序正处于测序技术的最前沿，全球相关企业屈指可数。

华大基因子公司两项HPV检测产品完成欧盟CE认证

华大基因宣布，公司全资子公司BGI Europe A/S(欧洲医学)的两项HPV检测相关产品完成了欧盟CE认证。其中，Nucleic AcidExtraction Kit(核酸提取试剂)预期用于核酸的提取、富集、纯化，其处理后的产物用于临床体外检测使用。

优时比与基因疗法开发公司Lacerta Therapeutics达成合作协议

优时比(UCB)公司宣布与临床阶段基因疗法开发公司Lacerta Therapeutics达成新的合作协议。这项新的合作将使优时比能够获得Lacerta Therapeutics在基于AAV的CNS靶向基因治疗方面的专业知识，强化优时比有效治疗神经退行性疾病的能力。

基因技术公司PathoQuest与Charles River宣布成立子公司PathoQuest

基因技术公司PathoQuest SAS及其战略合作伙伴Charles River Laboratories International, Inc.宣布成立美国子公司PathoQuest, Inc.，并将在Charles River公司位于宾夕法尼亚州韦恩的基地建设一个基于新一代测序(NGS)的先进测试实验室。该实验室的建立将加强两家公司之间的战略合作关系，同时也将扩大Charles River公司和PathoQuest公司的能力，以满足客户的需求。

基因技术公司Axovant Gene Therapies宣布更名为Sio Gene Therapies

开发神经退行性疾病创新基因疗法的临床阶段基因技术公司Axovant Gene Therapies Ltd.宣布宣布将更名为Sio Gene Therapies, Inc.，2020年11月13日生效。与更名相关的是，公司的股票代码将变更为 "SIOX"，并将于2020年11月13日开市时生效，同时公司新的公司网站www.siogtx.com。原有的股票代码 "AXGT "在2020年11月12日收市前继续有效。

Intellia Therapeutics基因编辑疗法NTLA-2001全球1期临床完成首例患者给药

生物技术公司Intellia Therapeutics宣布，公司的在研基因编辑疗法NTLA-2001已经完成全球性1期临床试验的首例患者给药。NTLA-2001是一款基于CRISPR/Cas9技术的基因编辑疗法，具有一次治疗，潜在治愈转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)的潜力。这是首款进入临床试验的通过静脉注射，全身性给药的CRISPR基因编辑疗法。

药明生基宣布扩大其细胞与基因疗法研发生产平台服务

药明康德旗下专注于细胞和基因疗法的CTDMO药明生基宣布扩大其细胞与基因疗法研发生产平台服务，为客户提供高质量和高性价比的研发及GMP质粒DNA生产服务。拓展服务后，药明生基能够直接帮助全球客户解决质粒DNA的供应限制，赋能客户加速推动创新疗法早日进入市场，造福病患。

臻和科技与珀金埃尔默达成战略合作协议 助推国内肿瘤临床检测技术升级

无锡臻和生物科技有限公司(臻和)宣布，与珀金埃尔默企业管理(上海)有限公司(珀金埃尔默)达成战略合作协议，双方将合作开发基因测序自动化建库设备，旨在助力快速高效地制备NGS测序文库，共同推动国内肿瘤临床检测技术升级。这也标志着臻和在测序应用领域的全新布局。

因美纳推出全新P3试剂盒 进一步拓展NextSeq™ 2000测序系统潜力

因美纳公司宣布开始发售P3高通量流动槽，进一步扩展NextSeq™ 2000测序系统的应用范围。据悉，此次发售的P3流动槽在单次测序运行中可产生11亿个reads，是因美纳早前的中通量NextSeq测序产品的近三倍，能够扩大系统上运行的应用范围。

全球首个血友病基因疗法监管遇阻：单次输注3年后年出血率减少96%

BioMarin是一家全球性的生物技术公司，专注于开发治疗严重且危及生命的罕见和超罕见遗传疾病的创新疗法。近日，欧洲药品管理局(EMA)官方网站公布的一则通知显示，该公司撤回基因疗法Roctavian在欧盟的监管申请。据悉，该基因疗法结果显示，单次输注3年后年出血率减少96%。

生物技术公司Twist Bioscience宣布扩大传染病产品线

生物技术公司Twist Bioscience Corporation宣布推出Twist Comprehensive Viral Research Panel，这是一个下一代测序(NGS)面板，包括3000多个病毒基因组，可以在一个样本中鉴定新的和不同的病毒物种，该面板将与One Codex的分析平台联合使用。

诺辉健康旗下肠癌早筛产品常卫清®获医疗器械注册证

诺辉健康旗下肠癌早筛产品常卫清®—“KRAS基因突变及BMP3/NDRG4基因甲基化和便隐血联合检测试剂盒(PCR荧光探针法-胶体金法)”医疗器械注册证(体外诊断试剂)正式获NMPA批准。该试剂盒预期用途为：体外定性检测人粪便样本中的KRAS基因突变(包括但不区分G12D，G12A等)、BMP3和NDRG4基因甲基化及血红蛋白，用于对肠镜依从性差的结直肠癌高风险人群的筛查。

赛默飞携手健新原力在华成立生物原液及无菌制剂制造工厂

科学服务领域的世界领导者赛默飞世尔科技在第三届进博会上宣布：携手生物创新驱动型企业——健新原力，在中国杭州共同建立一个全新的生物制药CDMO合资工厂，用于整合生物原液和无菌制剂的开发和生产。该合资项目预计于2022年正式建成。

新冠症状严重程度与患者自身遗传因素有关

一项发表在Cell Discovery上的研究报告中，深圳市第三人民医院与深圳华大生命科学研究院招募了332例核酸阳性但表现为无症状，轻症，普通，重症和危重等不同严重程度的新冠患者。通过对患者及自然对照人群进行深度测序和分析，发现了位于六号染色体的人类白细胞抗原区域(HLA)特定单倍型以及GOLGA3、 DPP7等基因功能的缺失会增加罹患新冠重症的风险。

冠状病毒RNA结构预测潜在药物靶点

近日，格罗宁根大学，华沙国际分子与细胞生物学研究所和莱顿大学的研究人员详细研究了SARS-CoV-2冠状病毒RNA基因组结构。 RNA结构是开发抗病毒药物的潜在目标。结果于11月10日作为“突破性论文”发表在《Nuclear Acid Research》杂志上。

美国利用纳米孔测序技术 实现对非洲猪瘟病毒基因组的实时检测

非洲猪瘟病毒(ASFV)是非洲猪瘟病毒科家族的唯一成员，是一种大型(200nM)复杂的囊膜双链DNA病毒。近期，美国农业部下属的研究机构在Journal of Clinical Microbiology杂志上发表了针对非洲猪瘟病毒的首个结合样品富集、纳米孔MinION测序技术、以及新型快速分析软件的报告，实现对该病毒基因组序列的真正实时检测。

非洲病原体基因组计划正式启动 获Illumina、Oxford Nanopore等多家机构投资

近日，非洲疾病控制与预防中心及非洲联盟委员会联合启动了一项病原体基因组计划(Pathogen Genomics Initiative，PGI)。目前，这项为期四年的测序项目已获得高达1亿美元的资金支持，资金来源包括比尔和梅琳达·盖茨基金会、微软、Illumina、Oxford Nanopore Technologies和美国疾病控制与预防中心等在内的多家机构。

《Nature》子刊：基因疗法能有效再生神经元

一项发表在Nature Communications上的研究结果表明，Protrudin不仅能提高再生轴突的数量，而且轴突再生长的长度较长。为了证明Protrudin的这种保护作用，研究人员在小鼠玻璃体内注射基因疗法，研究发现，Protrudin的过表达表现出完全的神经保护作用。

基因表达图谱和染色质可及性图谱发布，揭示人体细胞生长发育规律

美国华盛顿大学医学院布罗曼-巴蒂研究所的研究人员创建了两张细胞图谱，以追踪人类细胞类型和组织发育过程中的基因表达和染色质可及性，该研究成果作为两篇论文，发表在 11 月 13 日的《科学》杂志上。这项研究为了解人类发育过程中的基因表达和染色质可及性提供了规模空前的基础资源。

影响免疫系统衰老的基因

CRELD1基因在人类胚胎心脏发育过程中起重要的作用，近日《自然·免疫学》的最新研究表明，该基因也对人类免疫系统衰老有重要影响。通过研究发现，缺乏CRELD1基因的T细胞在很大程度上会丧失繁殖能力，并过早凋亡，从而导致免疫系统“衰老”。当该基因活性不足时，免疫系统就会发生特征变化，从而失去效力，这种效应通常在老年人身上能观察到。该研究或有助于降低这种与衰老相关的损失。

利用新开发的CRISPR-LICHT技术筛选出决定人类大脑大小的基因

在一项新的研究中，来自奥地利维也纳生物中心(Vienna BioCenter)、维也纳大学和维也纳医科大学的研究人员开发出一种突破性的技术，这种技术允许在人类组织中并行分析数百个基因。他们将这种新技术命名为CRISPR-LICHT。

利用CRISPR/Cas9基因编辑技术创制出非转基因高油酸棉花新种质

近日，山东棉花研究中心遗传育种团队研究员柳展基和华中农业大学棉花遗传改良团队教授金双侠在《植物生物技术杂志》在线发表论文，首次报道了利用CRISPR/Cas9基因编辑技术创制出非转基因高油酸棉花新种质的研究结果，为改良棉籽油品质和高油酸棉花分子育种奠定了基础。

新格元生物完成超千万美元A1轮融资

新格元生物科技有限公司(新格元生物)获超千万美元A1轮融资。除软银中国等美元基金外，现有投资机构晨岭资本、礼来亚洲、鼎晖投资共同参与了本轮融资。融资将进一步助力公司加速单细胞测序平台产品的进一步开发及临床应用转化;加快创新的单细胞分析技术的开发;完善及开发新格元独有的单细胞知识库和数据库等。

优时比完成收购基因疗法公司Handl Therapeutics

优时比(UCB)公司宣布完成收购开发变革性基因疗法的初创公司Handl Therapeutics。通过收购Handl Therapeutics公司，优时比将获得两个在研项目。

Metagenomi完成6500万美元A轮融资 由拜耳和Humboldt Fund领投

基因编辑公司Metagenomi已完成6500万美元A轮融资，本轮融资由Bayer和Humboldt Fund领投，Sozo Ventures、Agent Capital、InCube Ventures和HOF Capital跟投。据悉，该公司正在构建一套专有的基于CRISPR的基因编辑系统。该方法利用大数据和元基因组学科学，快速识别具有跨越第一代技术特性的新型基因编辑系统。

生物制药公司Intellia Therapeutics获得盖茨基金会资助

2020年11月11日，生物制药公司Intellia Therapeutics宣布，公司已获得比尔及梅琳达·盖茨基金会资助，利用其CRISPR/Cas9基因组编辑技术研究镰状细胞病(SCD)的治疗方法。这一试点开发计划是盖茨基金会更广泛的倡议的一部分，该倡议旨在未来7至10年内加速推进发展中国家安全、有效和持久的基因治疗方法。

医疗技术公司Limaca Medical完成125万美元融资 旨在提高精准医疗水平

医疗技术公司Limaca Medical宣布已完成125万美元融资，以完成首个人体手术、上市后临床研究，并获得监管机构的批准。该公司开的Precision™活检设备部署了一个自动旋转针，以获取高质量的核心组织，用于组织病理学和先进基因分析。Precision设备能够以比当今内窥镜护理标准高十倍的手术效率和更小的创伤获取活检组织样本。

聚焦基因工程疫苗研发 瑞科生物完成超1亿美元B轮融资

瑞科生物已于近日完成超1亿美元B轮融资，其中包含人民币和美元的双币投资。本轮融资由君联资本、济峰资本、红杉资本中国基金等机构联合投资。瑞科生物全称江苏瑞科生物技术有限公司，成立于2012年5月，是一家重大疾病基因工程疫苗研发商，致力于疫苗的研发创新和产业化，拥有蛋白质工程和新佐剂技术创新研发技术平台。

聚焦蛋白质组学技术开发及应用 景杰生物完成5.3亿元B轮融资

景杰生物已于近日完成5.3亿元B轮融资，本轮融资由IDG资本领投，达晨、弘晖资本、苏州隆门创投等知名投资方跟投。景杰生物成立于2010年12月，是一家从事整合性平台驱动的精准医疗领域公司。该公司目前已经建成表观遗传学技术平台、基因蛋白质组学技术平台、生物标志物发现平台、高质量抗体平台、诊断试剂盒平台和大数据平台。

2019年我国诊断及基因检测行业共发生私募融资交易65起

据统计，2019年我国诊断及基因检测行业共发生私募融资交易65起，同比2018年下降约18%，但总融资金额与2018年相比仅略有下降，为约87亿美元。

基因检测类公司的交易数量和融资金额分别占行业总和的36%和70%

细分赛道中，基因检测类公司首屈一指，交易数量和融资金额分别占行业总和的36%和70%，其余赛道分布相对较为均匀。单看基因检测公司，肿瘤伴随诊断、肿瘤早筛早诊以及微生物新型检测是交易最为活跃的三个应用领域。

2019年基因行业私募融资领域的头部效应非常明显

过去一年，行业私募融资领域的头部效应非常明显。仅3笔单笔融资金额大于1亿美元交易的总金额，就占据了年度交易总额的1/3。这3笔头部交易分别是华大智造2亿美元的A轮、燃石医学1.3亿美元的C轮以及世和基因1.1亿美元的D轮融资。

科创板对IVD企业的偏好集中在POCT、化学发光、PCR分子诊断等领域

整体而言，科创板对IVD企业的偏好集中在POCT、化学发光、PCR分子诊断等领域，申报企业特征为平均收入超过2亿元以上、净利超过4000万元以上的规模型企业。科创板开锣初期，医疗健康板块申报企业以盈利的医疗器械企业为主，其中IVD企业优先受益，占比接近25%，科创板给未上市IVD企业提供了更便捷高效的IPO路径和更高的市场估值。