前瞻基因产业全球周报第99期：日本批准销售基因编辑西红柿，华大智造科创板IPO获受理

日本批准销售基因编辑西红柿 最早2022年上市

据日本广播协会电视台11日报道，日本厚生劳动省负责审查转基因和基因编辑食品的专家小组当天通过了基因编辑西红柿的销售申请。这种基因编辑西红柿由日本筑波大学和企业共同研发，含有比天然品种多4至5倍的γ-氨基丁酸。预计它最早2022年上市销售，届时企业将会在商品上标注其为基因编辑食品。

华大基因提案新冠病毒检测国际标准获ISO立项

近期，华大基因发布公告称，其联合中国标准化研究院提案的国际标准ISO/AWI TS 5798获得国际标准化组织医学实验室检验和体外诊断系统技术委员会投票通过，正式立项。该国际标准是目前国际标准化组织唯一立项的专门针对新冠病毒检测国际标准，发布后将成为全球新冠病毒核酸检测的技术规范。

华大基因控股子公司新冠病毒抗原检测试剂盒获医疗器械注册证

国内基因测序龙头企业深圳华大基因股份有限公司)在12月9日晚间公告披露：其控股子公司的新型冠状病毒抗原检测试剂盒近日取得了国家药品监督管理局颁发的医疗器械注册证(国械注准 20203400940)。

日本医院推出可解析逾500种基因的癌症医疗

日本冈山大学医院近日启动一项使用“癌症基因组医疗”新检测试剂盒的先进医疗。癌症基因组医疗是指对抗癌药等一系列治疗无效的患者一次性调查多种基因变异，以建议下一步可利用的药物。新试剂盒的特点在于调查的基因多达523种。

基因编辑公司Editas Medicine宣布向FDA提交EDIT-301的新药研究申请

基因组编辑公司Editas Medicine宣布向美国食品药品监督管理局(FDA)提交了新药研究(IND)申请，启动EDIT-301的1/2期临床试验，EDIT-301是一种正在开发的用于治疗镰状细胞疾病的实验性CRISPR/Cas12a基因编辑药物。

uniQure公布血友病B基因疗法首个3期临床试验达到主要临床终点

基因治疗公司uniQure在第62届美国血液学会(ASH)年会上公布了治疗血友病B的在研基因疗法etranacogene dezaparvovec，在名为HOPE-B的关键性3期临床试验中的最新数据。试验结果显示，在接受治疗26周后，这一基因疗法将患者体内凝血因子IX(FIX)活性水平从基线的2%以下提高到37.2%，达到了研究的第一个主要终点。这款基因疗法可能适用于大部分血友病B患者。

生物技术公司Twist Bioscience推出可用于克隆的基因片段 扩大基因产品线

生物技术公司Twist Bioscience宣布推出Clonal-Ready Gene Fragments，为客户提供完整的基因产品。新产品是一种即用型的基因片段，可兼容多种应用，包括克隆、基因和蛋白质表达、途径和酶工程以及酶优化。

Graphite Bio宣布基因编辑疗法GPH101的研究性新药申请获得FDA批准

基因技术公司Graphite Bio宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其实验性基因编辑疗法GPH101的研究性新药(IND)申请，以启动针对严重镰状细胞疾病(SCD)患者的1/2期临床试验。CEDAR是一项1/2期、多中心、开放标签的临床研究，旨在评估GPH101在严重SCD成人和青少年患者中的安全性、初步疗效和药效学。

生物技术公司CRISPR Therapeutics获得赞助 研究治疗艾滋病毒的基因编辑疗法

专注于为严重疾病创造变革性基因药物的生物制药公司CRISPR Therapeutics宣布获得比尔及梅琳达-盖茨基金会的资助，用于研究治疗艾滋病毒的体内基因编辑疗法。该项资助建立在CRISPR Therapeutics专有的CRISPR/Cas9基因编辑技术和编辑造血干细胞的专业知识基础上，有助于加速全球健康转型药物的开发。

分子诊断公司Lucence的美国实验室获得CLIA认证 扩大液体活检应用范围

分子诊断公司Lucence宣布，该公司的Palo Alto实验室获得了美国卫生和人类服务部的医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)颁发的认证。公司将迅速扩大其液体活检血液测试LiquidHALLMARK®在美国的测试能力，进一步推进公司推进精准癌症治疗的使命，造福世界各地的患者。

生物技术公司Ginkgo Bioworks与Octant达成合作 提高COVID-19测试能力

生物技术公司Ginkgo Bioworks, Inc.与Octant, Inc.宣布建立合作伙伴关系，以提高应对COVID-19的关键诊断测试能力，并建立基础设施以应对未来的健康和生物安全问题。作为此次合作的一部分，两天公司将在旧金山湾区开设一个新的处理设施，该设施将部署Octant的SwabSeq测序平台和下一代测序技术，每天能够运行多达10000次SARS-CoV-2诊断测试。

生物分子分析技术研发商Olink宣布将联合十家药企启动血液蛋白组研究

生物分子分析技术研发商Olink蛋白组和英国生物样本库(UK Biobank)宣布，将联合十家顶级生物制药公司启动一项全球最大的血液蛋白组研究。该研究中，UK Biobank将采用Olink最新的测序蛋白组Explore 1536 NGS平台，对53,000名参与者的56,000个血浆样品进行血液循环蛋白组检测，从而在20周内获得7百万蛋白标志物数据。

基因技术公司Emedgene与Illumina达成合作 扩大对罕见病基因组数据的解读

精准医学智能公司Emedgene宣布与Illumina Inc.建立非独家合作关系，并将自动解读整合到Illumina针对罕见遗传病的TruSight™软件套件中。Emedgene的临床罕见病应用是人工智能(AI)驱动的应用组合之一，用于临床和研究用例的高通量基因组解读。

科学家发现两种较小新型Cas9核酸酶 有望更容易地进行基因组编辑

来自俄罗斯科学院、俄罗斯国家研究中心分子遗传学研究所和斯科尔科沃科学技术研究院等研究机构的研究人员在一项新研究中描述了两种新的紧凑Cas9核酸酶，即CRISPR-Cas系统具有切割活性的组件，这将有可能扩大Cas9工具箱在基因组编辑中的应用。这两种Cas9核酸酶中的一种被证实可以在人类细胞中发挥作用，因而可以有生物医学应用。

科学家成功利用CRISPR-Cas9突变体该改进基因编辑的效率和安全性

近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自密歇根大学等机构的科学家们通过研究表示，利用一种新型突变体修复DNA或有望在遗传研究中改善CRISPR-Cas9工具的安全性和有效性。研究者指出，我们将其命名为精密化的集成Cas9(或miCas9)，以反映其卓越的能力，从而实现最大化的集成以及最小的缺失。

三分之一人类携带这种独特基因突变 使得他们面临罹患晚期癌症高风险

美国加州大学圣地亚哥分校的研究人员进行的一项研究表明，人类特有的进化基因突变可能是造成人类癌症高发的原因之一。研究发现，人类进化过程中，一个名为 SIGLEC12 的基因已在三分之二的人被淘汰，但对于其余三分之一的人来说，这个基因已经失去控制，并使得他们罹患晚期癌症的风险增加了一倍!

《PNAS》：CHD7基因或是人类胚胎正常发育潜在关键因

科学家们通过研究阐明了诱发名为CHARGE综合征(CHARGE联合畸形、鼻孔闭锁畸形)的严重出生缺陷的原因和分子机制。研究人员成功失活了小鼠胚胎神经嵴细胞中名为CHD7的基因，随后追踪发育中的心脏神经嵴细胞中CHD7基因的失活如何诱发心脏右心室流出道(outflow tract)和大动脉的严重缺陷，并导致胎儿围产期死亡相关研究发表在《PNAS》上。

基因可以帮助预测对宫颈癌治疗的反应

来自加州大学洛杉矶分校的研究人员确定了一种潜在的诊断标记，可以帮助预测宫颈癌患者对化学疗法和放射疗法的标准治疗产生反应的可能性。科学家发现，PACS-1(一种位于11号染色体长臂上的小片段基因)在癌症组织中过表达，这可能导致癌症的生长和扩散。相关研究结果发表在Journal of Biological Chemistry上。

基因变异影响阿尔兹海默症发生

贝勒医学院和德克萨斯儿童医院的研究人员采用一种新颖的方法，检查了这些“违反规则”的人的基因组，从而鉴定出216种新的基因变异。新识别的生物标记物将来可能会用于完善APOEɛ2和APOEɛ4携带者群体的风险评估和患者预后，并作为这种无法治愈的疾病的治疗靶标。通过实验测试发现216个基因变异在改变阿尔茨海默氏病发病机理中的生物学相关性。

《Cancer Cell》：揭示促进癌症扩散到大脑中的关键基因YTHDF3

美国研究团队发现YTHDF3表达的增加与乳腺癌患者的脑转移和不良生存结果相关，还证实，这个基因是脑转移过程中的多个步骤所需的。这项研究可能提供一种标志物来帮助医生较早地诊断脑转移，同时也为开发预防和治疗脑转移的新药物提供一个靶点。相关研究结果发表在《Cancer Cell》上。

新型基因疗法或有望治疗镰状细胞性贫血症

来自美国、德国、加拿大和法国的科学家们通过研究开发出了能靶向治疗镰状细胞性贫血(sickle-cell anemia)的新型基因疗法。在第一篇研究报告中，研究人员利用CRISPR-Cas9基因编辑系统增强了镰状细胞性贫血症患者机体中胎血红蛋白(fetal hemoglobin)的产生。在第二篇研究报告中，研究人员使用了一种不同的技术，该技术主要能通过病毒载体引入RNA，从而改变胎血红蛋白基因的表达。

史上最全小麦基因组序列图集问世 将为育种开辟新途径

据《自然》杂志报道，加拿大萨斯喀彻温大学领导的国际团队在一项对全球小麦生产具有里程碑意义的研究——10+基因组计划中，对代表全球育种计划的15个小麦品种的基因组进行了测序。这将使科学家和育种人员能够更快地识别出具有影响力的基因，从而提高小麦产量、害虫抗性和其他重要的农作物性状。

鹍远基因完成10亿元B轮融资 全面推进癌症早筛产品研发及商业化

近日，上海鹍远生物技术有限公司宣布已经完成近10亿元B轮融资。本轮融资由中金资本旗下的中金启德创新生物医药基金领投。鹍远基因成立于2014年，致力于新一代基因检测和分子诊断技术的研发和临床应用，围绕肿瘤的预防、发生和发展，开发系列解决方案，尤其是基于专利甲基化检测平台的肿瘤无创早期筛查和诊断技术的开发和应用。

基因技术公司Locanabio完成1亿美元B轮融资

专注于为严重神经退行性疾病、神经肌肉和视网膜疾病患者开发新疗法的RNA靶向基因治疗公司Locanabio, Inc.宣布完成1亿美元B轮融资，本轮融资由Vida Ventures领投，新投资者RA Capital Management、Invus、Acuta Capital Partners和与SVB Leerink相关投资基金，以及此前投资者ARCH Venture Partners、Temasek、Lightstone Ventures、UCB Ventures和GV跟投。

生物技术公司Ohmx.bio获87.3万美元资助开发临床第三代测序平台

创业公司VLAIO向Ohmx.bio和Fujirebio Europe提供了72万欧元资助，用于开发融合第三代测序(TGS)技术的临床体外诊断平台。两家公司表示，这个名为IVD-seq的项目最初将专注于开发一个高成本效益、准确和便携的IVD模块化平台，用于高多态性区域，然后旨在扩展到其他分子诊断标志物。

华大吉诺因完成亿元A+轮融资 高瓴创投领投

致力于肿瘤免疫细胞治疗的高新生物科技企业武汉华大吉诺因生物科技有限公司 继2019年初的A轮融资后，近日再获得一亿元人民币的A+轮融资，本轮融资由高瓴创投领投，光谷创投、大象投资、知因细胞、锲镂雅南等四家投资机构参与。

三元基因斥资2000万元投资佳德和细胞治疗技术公司 持有7.69%股份

三元基因宣布斥资2000万元通过增资扩股对北京佳德和细胞治疗技术有限公司(佳德和)进行投资，增资完成后，公司持有佳德和 7.69%股权。

基因疗法新锐被2.5亿美元收购

近日，总部位于纽约的Emendo Biotherapeutics宣布和AnGes达成收购协议，AnGes将以2.5亿美元收购该公司。Emendo公司致力于下一代CRISPR技术的开发，以实现对整个基因组的高精度基因编辑。这一收购将扩展AnGes公司基因编辑疗法的研发管线。Emendo公司在今年1月完成了6100万美元的B轮融资。

华大智造IPO获受理：不只测序仪 还布局远程超声机器人等

12月7日晚间，上海证券交易所网站披露了华大智造首次公开发行股票并在科创板上市的招股说明书(申报稿)，IPO审核状态更新为已受理。值得一提的是，除基因测序仪外，此次披露的招股说明书显示，实际上公司目前已形成基因测序仪业务和实验室自动化业务两大板块，同时围绕全方位生命数字化还布局了如远程超声机器人、细胞组学解决方案等新兴领域产品。

2019年国内基因测序行业市场规模近110亿元

近年来，我国基因测序行业得到了快速发展。2011-2018年期间我国基因测序行业市场规模总体呈逐年增长态势，年均复合增速高达35.45%。前瞻保守估计2019年国内基因测序行业市场规模近110亿元。

我国基因测序代表企业有：迪安诊断、华大基因、达安基因等

我国基因测序行业主要上市代表企业有迪安诊断、华大基因、达安基因和贝瑞基因。2015-2020年Q1迪安诊断营业总收入呈逐年攀升态势，且远高于其他企业，2019年营业总收入为84.5亿元，稳坐行业龙头老大;华大基因营业总收入也保持增长态势，2019年营业总收入为28.0亿元，仅次于迪安诊断;贝瑞基因2019年营业总收入为16.2亿元;达安基因近4年营业总收入连年下降，2019年营业总收入为11.0亿元。

迪安诊断检测项目数量达2500+ 华大基因和达安基因均超1000

我国基因测序行业主要上市代表企业成立较早的主要有华大基因、迪安诊断和达安基因，总部集中在北杭广深地区。迪安诊断检测项目数量达2500+，华大基因和达安基因均超1000。在独立实验室方面，迪安诊断以39家，领先于其他代表企业，综合实力较强。

我国已有200余家机构从事基因测序服务相关业务

近年来，我国大大小小的测序服务机构层出不穷，呈野蛮增长之势，我国已有200余家机构从事基因测序服务相关业务，主要分布在北京、上海、深圳、广州、杭州、武汉、苏州等经济发达的地区，竞争十分激烈。