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前瞻基因产业全球周报第103期:我国首个原创型基因治疗载体问世,打通基因编辑体内治疗的最后一公里

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 olivia chan • 2021-01-14 12:00:25 来源:前瞻网 E5580G1
100大行业全景图谱

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我国首个原创型基因治疗载体问世,打通基因编辑体内治疗的最后一公里

来自上海交通大学系统生物医学研究院的蔡宇伽团队发明了一种介于病毒载体与非病毒载体之间的类病毒体(virus-like particle,VLP)递送技术。VLP可以递送CRISPR/Cas9 mRNA, 实现安全和高效的体内基因编辑。值得一提的是,该技术是我国首个完全自主开发的原创型基因治疗载体,体现了我国在基因治疗领域的科技进步。

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东方生物成功研发鉴别诊断英国和南非新冠变异毒株检测试剂

2020年12月中,英国公布了新的新冠病毒变异毒株B1.1.7;12月末,南非又出现新的新冠变异毒株。东方生物及时跟踪新冠病毒变异、继续加快检测试剂迭代,现成功研发了用于鉴别诊断英国和南非新冠变异毒株的核酸检测试剂盒,分别为新型冠状病毒N501Y和HV69-70del基因突变检测试剂盒(荧光PCR法)、新型冠状病毒K417N和E484K基因突变检测试剂盒(荧光PCR法)。

数问生物新冠病毒核酸检测试剂盒通过欧盟CE-IVD认证

1月8日,数问生物宣布,SARS-COV-2 RT-PCR试剂盒获得欧盟CE-IVD认证,还获得中国政府机构的出口许可,可以立即在欧洲和其他认可CE认证的地区销售。该试剂盒通过实时逆转录PCR(rRT-PCR)定性检测上/下呼吸道样本中的SARS-CoV-2核酸,可以在数小时内帮助确认目标人群是否感染COVID-19。

成都迈克生物今年首批新冠病毒检测试剂盒出口

1月4日,一批3.36万人份、价值40万元的新冠病毒检测试剂盒运往海外,这是成都今年首次出口新冠病毒检测试剂盒。这批货物是迈克生物股份有限公司生产。据悉,去年新冠疫情发生后,成都市多家体外诊断产品生产企业纷纷加快研发检测试剂盒并获准出口,全年出口量达1000多万人份。

恒瑞医药全球研发总部项目在张江开工

近日,恒瑞医药全球研发总部项目宣告正式开工。据悉,总部项目将建设国际一流的分子生物学和细胞生物开发实验室,建成符合国际cGMP标准的中试车间以及高产能的细胞表达体系。此外,项目中还将建设基因治疗实验室及中试车间,用于病毒载体和质粒的中试,满足临床报批以及临床一二期的供样需求。

基因疗法公司LogicBio宣布扩大与儿童医学研究所的合作关系

1月7日,临床阶段基因疗法公司LogicBio Therapeutics宣布扩大与儿童医学研究所(CMRI)的研究合作关系,开发下一代腺相关病毒(AAV)载体,用于治疗肝脏和其他两种组织的严重疾病的一系列基因治疗和基因编辑应用。公司预计,这种合作的扩展将使LogicBio能够推进专注于肝脏健康领域未满足需求的研究。

Sarepta公布基因治疗SRP-9001-102第1部分的一线结果

近日,生物制药公司Sarepta宣布了基因治疗SRP-9001-102第1部分的一线结果(Trial102)。Trial 102是一项持续、随机、双盲、安慰剂对照临床试验,以评估41名杜氏肌营养不良(DMD)患者的单剂量SRP-9001(rAAVrh74.MHCK7.微缩性营养不良)的安全性、有效性和耐受性。SRP-9001 是一种研究性基因替代疗法,旨在将其微肌营养不良蛋白编码基因传递到肌肉组织,用于靶向微肌营养不良蛋白的产生

精准医疗公司CareDx与基因组学公司IDbyDNA达成独家合作

1月8日,移植护理领域合作伙伴CareDx与基因组学公司IDbyDNA达成独家合作,专注于开发针对移植患者的元基因组传染病检测。两家公司将开发和商业化AlloID,这是一种量身定制的传染病检测解决方案,可以识别100多种病毒和细菌中的病原体和耐药性,专门针对器官移植捐赠者和受者。

基因治疗公司ViGeneron与渤健达成全球性合作协议

1月5日,基因治疗公司ViGeneron宣布与位于美国马萨诸塞州剑桥的渤健(Biogen)公司达成全球性的合作和授权协议,用于开发和商业化一款基于腺相关病毒(AAV)载体的治疗遗传性眼病的基因治疗产品。双方将利用ViGeneron专有的vgAAV 平台、创新的改造AAV衣壳,通过向眼睛玻璃体内注射,实现视网膜细胞的高效转导。

Homology Medicines宣布计划在2021年开展三个临床项目

1月6日,基因编辑公司Homology Medicines, Inc.宣布推进其基因治疗和基因编辑平台的计划,并公布了在2021年内有三个临床项目和一个新治疗领域的候选开发项目的计划。Homology Medicines总裁兼首席执行官Arthur Tzianabos博士表示:“pheNIX临床试验基地正在为试验的2期剂量扩展阶段招募人员,预计今年年底将获得临床数据。”

BioMarin血友病基因疗法III期研究成功

1月10日,BioMarin宣布,其在研基因疗法valoctocogene roxaparvovec治疗重症A型血友病全球性III期研究( GENEr8-1)取得积极顶线结果。该研究是迄今为止全球规模最大一次基因疗法III期研究,共招募134例受试者,所有受试者均接受valoccogene roxaparvovec单剂量治疗,并完成了一年或更长时间的随访。

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我国科研人员发现可延缓衰老新型“基因疗法”

来自中国的研究团队,历经6年多努力,首次利用全基因组CRISPR/Cas9筛选技术鉴定出新的衰老调控基因,并开发出新型“基因疗法”,为延缓衰老、防治衰老相关疾病提供了重要的干预靶标与新型策略。研究结果表明,基于单因子失活的“基因疗法”有望实现延长哺乳动物的寿命。相关研究结果发表在《科学·转化医学》上。

科学家基于全基因组筛选鉴定出促进细胞衰老的基因KAT7

近日,中国科学院、中国科学院大学、北京大学和首都医科大学宣武医院研究人员在一项新研究中使用两种类型表现出加速衰老的人间充质前体细胞(hMPC)进行了基于CRISPR-Cas9的全基因组筛选。这两种hMPC分别源自携带导致加速衰老的疾病沃纳综合征(Werner syndrome)和早年衰老综合症的致病突变的人胚胎干细胞。相关研究结果发表在1月6日《Science Translational Medicine》期刊上。

科学家建立一种基因表达动态示踪新技术

据了解,我国研究团队研究通过内源基因的启动子驱动sgRNA(single-guide RNAs)表达,结合SPH-OminiCMV荧光报告系统,实现低丰度基因和lncRNAs基因表达的动态示踪,建立了一种通用的内源基因转录门控系统,为活细胞中实时标记低表达基因和lncRNAs,研究其生物学功能提供了有效工具。相关研究发表在《Nature Cell Biology》上。

研究开发出一种人工基因组的高效简化策略

近日,中国科学院深圳先进技术研究院研究员戴俊彪团队开发出一种被称为SGC(SCRaMbLE-based genome compaction)的人工基因组的高效简化策略,并以此方法删除了第十二号染色体左臂中超过一半的非必需基因,为第一个最小真核基因组的构建、理解真核生命的核心组成奠定了理论和技术基础。相关研究成果发表在Genome Biology上。

华大等机构揭示鸭嘴兽多条性染色体和卵生之谜

1月7日,华大与浙江大学、澳大利亚阿德莱德大学、丹麦哥本哈根大学等单位联合在国际顶级学术期刊《自然》(Nature)公布了单孔目基因组的研究成果,并首次通过全基因组的数据研究了单孔目多对性染色体以及哺乳动物部分性状的演化过程。

“垃圾”基因调节生物钟

1月5日发表在《PNAS》上的研究表明,在生物钟中发现了一个新的齿轮——一个全基因组的调节层,由miRNA组成。过去miRNAs被认为是“垃圾DNA”,现在已知miRNAs可以通过阻止信使RNA制造蛋白质来影响基因表达。过去的研究表明,miRNAs可能在生物钟的功能中发挥作用,但确定基因组中数百个miRNAs中的哪一个可能参与其中仍然是一个问题。

利用基因编辑技术 “拯救” 衰老

日前,来自哈佛大学和麻省理工学院,美国国立卫生研究院(NIH)等处的研究人员首次利用一种新颖的基因组编辑技术 “挽救” 了早衰小鼠,这种早衰是一种罕见的遗传疾病,会导致加速老化。研究人员使用了一种突破性的DNA编辑技术,该技术将单个DNA字母替换为另一个DNA字母而不损坏DNA,并且进一步研究改变这种突变可能如何影响小鼠早衰症状。

遗传性耳聋治疗新突破 基因疗法或将迎来曙光

近期,来自特拉维夫大学的研究人员报告了一种将基因递送到内耳细胞中“取代”遗传缺陷,从而治疗遗传性耳聋的创新基因疗法。研究显示,新疗法有效恢复耳聋模型小鼠退化的听力,科学家们相信,这种疗法可能会成为治疗儿童出生时因基因突变导致耳聋的一个突破。

单细胞测序揭示胃癌患者差异化结局的原因

近日,德克萨斯大学MD安德森癌症中心的研究人员开发并验证了一种基因表达特征,该特征能够比其他临床特征更好地预测患者的生存。如果在前瞻性研究中得到验证,则该工具可能有助于对胃癌患者进行分层并指导他们采取更有效的治疗策略。

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寻因生物完成逾亿元A轮融资,推动单细胞转录组建库试剂盒商业化

1月8日,寻因生物宣布完成逾亿元A轮融资,投资方为博远资本和辰德资本。本轮融资将用于推动公司单细胞测序平台产品的进一步开发及临床应用转化,推进单细胞测序技术及数据在药物开发中的应用,并加速自主开发产品的国内商业化布局。

新羿生物完成1.5亿元B轮融资,推进数字PCR技术平台发展

近日,新羿生物完成1.5亿元B轮融资,本轮融资由礼来亚洲基金领投、华创资本、高瓴创投及老股东青岛禹峰、重远汇晨跟投。此轮融资将有助于新羿生物数字PCR技术平台的进一步发展,推进多款创新型分子诊断试剂的研发和临床试验,推动数字PCR系列产品在生命科学和临床领域的应用并加速其商业化布局。

基因治疗公司LEXEO Therapeutics完成8500万美元A轮融资

1月7日,临床阶段基因治疗公司LEXEO Therapeutics宣布完成8500万美元A轮融资,本轮融资由Longitude Capital和Omega Funds领投,Lundbeckfonden Ventures、PBM Capital、Janus Henderson Investors、Invus、Woodline Partners LP、Alzheimer's Drug Discovery Foundation和Alexandria Venture Investments跟投。融资所得资金将有助于推进公司的三个先导研究项目。

生物技术Senti Biosciences完成1.05亿美元B轮融资

1月6日,生物技术公司Senti Biosciences, Inc.宣布完成1.05亿美元B轮融资,本轮融资由Leaps by Bayer领投,其他投资者包括经纬中国、Mirae Asset Capital、Ridgeback Capital、 Intel Capital以及现有投资者New Enterprise Associate、8VC、Amgen Ventures和Lux Capital跟投。该公司利用先进的基因电路技术平台开发下一代细胞和基因治疗产品。

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我国消费基因用户规模总体呈高速增长态势  2019年用户规模近220.7万

我国消费基因较国外发展较晚,2013年iDNA/360基因创立,消费基因检测服务出现,定价多在2000元左右,标志着我国消费基因的萌芽;后随着微基因、魔方/水母/各色等先后成立,消费基因市场价格大幅下降;2019年我国消费基因进入观察期。据统计,2016-2018年期间我国消费基因用户规模总体呈逐年增长态势,年均高速高达223%,2019年我国消费基因用户规模近220.7万。

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我国消费基因用户年龄集中在26-35岁,学历主要为本科和大专

2019年我国消费基因用户在年龄方面主要集中在26-35岁,其中26-30岁用户比重为31.9%,31-35岁用户比重为28.4%;在学历方面,用户主要为本科学历,比重高达56.9%,其次为大专学历,比重为21.1%。

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我国基因测序行业规模逐年增长,近年来增速放缓

近年来,我国基因测序行业得到了快速发展。2011-2018年期间我国基因测序行业市场规模总体呈逐年增长态势,年均复合增速高达35.45%。前瞻保守估计2019年国内基因测序行业市场规模近110亿元。

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中国基因检测产业链全景分析报告

2020-2025年中国基因测序行业市场前瞻与投资战略规划报告

2020-2025年中国基因修饰行业市场前瞻与投资战略规划分析报告

2020-2025年中国基因治疗行业市场前瞻与投资战略规划报告

2020-2025年中国基因检测行业战略规划和企业战略咨询报告

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