将CRISPR剪刀变成“开关”，随心打开或关闭特定基因

一支研究团队在《自然·通讯》刊文称，其将遗传工具CRISPR附着在纳米体上，从而将CRISPR从基因编辑剪刀转化为纳米级控制剂，可以像开关一样打开和关闭特定的基因，以启动或停止细胞内某些健康相关蛋白质的流动。

该研究成果可以使研究人员在表观遗传学领域探索新的治疗应用——即研究基因在细胞内的行为。

这种新工具比基因剪刀更复杂，因为普通的CRISPR不能在不破坏DNA的情况下以受控的方式打开和关闭基因。为了在不损害DNA的情况下进行改变，CRISPR需要其他大型复杂蛋白质的帮助，这些蛋白质被称为“效应器”。有了新的组合工具，CRISPR找到了正确的基因，效应器可以翻转开关。

不过，效应器分子通常太大，不容易输送到细胞中用于治疗。为了解决这个问题，该团队转向了被称为纳米体的更小的蛋白质。纳米物体不作为效应器的替身。取而代之的是，它们就像一个个小钩子，用来捕捉已经在细胞内游动的所需效应器。选择合适的纳米体，它将为转换工作捕捉合适的效应器。

目前，该技术正处于概念验证阶段。下一步该团队将整理数百万个潜在的纳米体，并弄清楚如何将它们附着到CRISPR上，以针对特定的表观遗传故障。

编译/前瞻经济学人APP资讯组

论文链接：

http://dx.doi.org/10.1038/s41467-020-20757-1