前瞻基因产业全球周报第112期：华大智造携病原微生物高通量测序平台亮相第二届IDD

含有转基因细菌的滴鼻剂可预防脑膜炎，免疫反应持久且无症状

一项涉及26名志愿者的新研究显示，含有转基因有益细菌的鼻药水，可以预防一种最常见、最危险的脑膜炎。这项小型试验是同类试验中的首例。结果显示，所有参与者的鼻孔内，仍能无症状地携带细菌至少28天，而大多数人(86%)在90天后仍携带细菌。它还产生了强烈的免疫反应。

基因编辑成功阻断新冠病毒在受感染的人类细胞中传播

据周二发布的一项研究显示，科学家已经使用CRISPR基因编辑技术成功阻断了SARS-CoV-2病毒在受感染的人类细胞中的传播，这可能为新冠肺炎治疗铺平道路。澳大利亚的研究人员在《自然通讯》(Nature Communications)杂志上撰文称，该工具在实验室测试中对病毒传播有效，并补充说，他们希望很快就能开始动物试验。

基因治疗公司Askbio旗下LION-101进入审评快车道

近日，美国食品和药品管理局（FDA）最新授予基因治疗LION-101快速通道资格。这个基因治疗由Askbio研发，研究治疗2I/R9型肢带型肌营养不良症（LGMD2I/R9）。LION-101是基于腺相关病毒（AAV）的基因治疗，目的是一次性治疗这个基因突变类型的肌营养不良。

真迈生物与慧算基因达成战略合作，聚焦肿瘤精准医疗应用

真迈生物与慧算基因正式达成战略合作，双方将合作共建高通量测序创新实验室，在肿瘤精准诊疗领域方面开展深入合作。此次签约，双方旨在建立长期稳定的战略合作，通过联合研发、协同创新，积极发挥产业链互补优势。真迈生物自主可控的高通量测序技术结合慧算基因在肿瘤精准诊疗、生物医学大数据等领域的优势，将推动高通量测序技术的快速发展及广泛应用。

艾德生物PCR-11基因检测产品在日本获批

日本药品和医疗器械管理局（PMDA）以肿瘤靶向治疗伴随诊断标准，批准了艾德生物PCR-11基因产品在日本上市，用于指导多个肺癌靶向药物的临床应用。据了解，PCR-11基因产品是艾德研发密切结合中国肺癌专家诊疗实践的智慧结晶，产品囊括共11个肺癌核心驱动基因，覆盖了《非小细胞肺癌分子病理检测临床实践指南（2021版）》中推荐检测的所有靶向治疗基因。基于简单、方便、快捷的PCR技术平台的产品设计，有助于临床快速且全面地筛查出靶向治疗受益人群，及时构建肺癌快诊快治体系。

中国感染高通量测序诊断能力提升行动计划正式启动

项目计划2021年在四川大学华西医院、复旦大学附属中山医院、东南大学附属中大医院、中国人民解放军总医院、广东省中医院以及北京协和医院共计开展6期培训会，助力mNGS检测技术实现本地化开展，促进检验与临床的多学科互动，提高医院感染性疾病的综合诊疗能力。同时帮助提高mNGS相关检测人员的技术水平与资质，更好更快地了解并运用该项检测技术，更有效地实现mNGS检测技术本地化的应用价值。

杰毅生物与贝瑞基因达成战略合作，赋能感染疾病精准诊疗平台

近日，杰毅生物与中国基因测序行业的头部企业贝瑞基因签订战略合作协议，双方将共同推动宏基因组测序（mNGS）在中国病原微生物领域的临床应用，赋能感染性疾病精准诊疗平台创新升级。杰毅生物基于自主研发的病原宏基因组一站式智能化解决方案和感染大数据AI分析系统，联合贝瑞基因提供的新一代高通量测序仪、相关试剂及技术支持，拟在未来五年为1000家医疗机构搭建传染病防控及感染性疾病精准诊断平台。

泛生子8基因试剂盒获CE资质，新冠试剂盒在FDA性能评比优异

2021年7月13日， 泛生子宣布其自主研发的人类8基因突变联合检测试剂盒（半导体测序法）获欧盟CE资质。人类8基因突变联合检测试剂盒搭载泛生子“一步法”原研专利技术，覆盖了EGFR、BRAF、KRAS、HER2、PIK3CA 基因突变，ALK 和 ROS1 基因融合以及 MET 基因 14 外显子跳跃，其中7个基因均为2018 NCCN指南推荐非小细胞肺癌（NSCLC）患者进行检测的生物标志物。该试剂盒具有快速、便捷等优势，配合泛生子基因测序仪GENETRON S5使用，两天即可出具报告，适合医院独立开展检测。

Illumina与韩国公司Sanigen开发食品安全检测Panel

2021年7月14日，韩国公司 Sanigen 表示，已与 Illumina 合作开发用于食品安全检测的NGS Panel。该公司还将成为 Illumina 测序技术在韩国食品安全和微生物市场的经销商。两家公司将开发的 NGS  Panel将在第三季度上市，届时可以一次从大约 400 个样本中快速检测 16 种食源性病原体。

华大智造发布新款基因测序仪，最快能在4.5小时输出下机数据

2021年7月15日，在第二届感染性疾病诊断技术创新论坛（IDD）上，华大智造官方首次发布了DNBSEQ-E5基因测序仪。根据官方报道，该测序仪和一台笔记本电脑尺寸相当，最快能在4.5小时输出下机数据（测序读长SE50），能够即时响应特殊样本的紧急测序需求，可以对未知病原微生物进行快速检测。

FDA扩大FoundationOne® Liquid CDx适用范围

2021年7月15日，基因测序公司Foundation Medicine, Inc.宣布已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，将FoundationOne® Liquid CDx用作辅助诊断，以帮助识别MET 14外显子跳跃突变的转移性非小细胞肺癌患者，这些患者可能适合用TABRECTA®治疗。

1280万美元用于建立儿科孟德尔基因组学研究中心

2021年7月15日，美国国家儿童医院表示，已从美国国立卫生研究院国家人类基因组研究所获得 1280 万美元的基金，用于建立小儿孟德尔基因组学研究中心。来自国家儿童和基因诊断公司 Invitae 的研究人员将共同努力，每年平均招募 2,600 名疑似孟德尔表型的参与者，以确定罕见遗传疾病的新的发病机制，并研究未确诊疾病的潜在机制。

华大智造携病原微生物高通量测序平台亮相第二届IDD

2021年7月16日获悉，7月15-16日，第二届感染性疾病诊断技术创新论坛（IDD）在武汉召开，华大智造携病原微生物高通量测序平台亮相。在论坛上，华大智造官方首次发布了DNBSEQ-E5基因测序仪在科研和实战场景下的一系列使用数据。据悉，DNBSEQ-E5基因测序仪体积小、重量轻、测序速度快、操作简单，大大降低了基因测序仪的使用门槛。即日起，该设备在中国大陆开放订购。DNBSEQ-E5基因测序仪最快能在4.5小时输出下机数据（测序读长：SE50），能够即时响应特殊样本的紧急测序需求，可以对未知病原微生物进行快速检测，适用于一线海关、疾控等机构。

《危重新生儿遗传性疾病快速全基因组测序专家共识》于罕交会公布

一年一度的罕见病领域盛会会——“2021罕见病合作交流会”在京举行，来自各方专家、企业、公益组织、患者等共聚一堂，共为罕见病诊断、治疗、支付、服务等方面，集众智慧，共探发展。其中，在由国家儿童医学中心复旦大学附属儿科医院、因美纳（Illumina）联合主办的“‘纳罕’：众智同心探索真相”专题会上，正式公布了中国首个《危重新生儿遗传性疾病快速全基因组测序专家共识》，为基因测序助力儿童罕见病诊疗发展带来了新思路、新标准、新规范。

基因工程改造红细胞，开发抗癌疗法

美国Rubius Therapeutics公司的研究团队在《Nature》上发表了一篇题为：“Engineered red blood cells as an off-the-shelf allogeneic anti-tumor therapeutic ”的研究论文。该研究开发了一个以基因工程红细胞为基础的aAPC治疗癌症的平台。将红细胞改造成人工抗原呈递细胞，增强T细胞的抗HPV阳性肿瘤效力，有望实现通过自体红细胞进行抗HPV阳性肿瘤治疗。

高歌课题组开发基于自适应卷积核的序列motif识别新方法

近日，北京大学生物医学前沿创新中心（BIOPIC）、北京未来基因诊断高精尖创新中心（ICG）、北京大学生命科学学院生物信息中心（CBI）、蛋白质与植物基因研究国家重点实验室高歌课题组，在生物信息学期刊Briefings in Bioinformatics上发表了题为“Identifying complex motifs in massive omics data with a variable-convolutional layer in deep neural network”的生物信息学论文，提出了能够在训练中自动调整卷积核长度的新型变长卷积层vConv。

RNA甲基化状态与多种上皮癌的侵袭和转移表型密切相关

近日，布鲁塞尔自由大学癌症表观遗传学Franois Fuks教授研究团队在Nature Cancer发表题为“Downregulation of the FTO m6A RNA demethylase promotes EMT-mediated progression of epithelial tumors and sensitivity to Wnt inhibitors”的研究文章。该研究证明FTO缺失，会导致m6A增加和Wnt信号级联关键mRNAs的3′端改变，诱导上皮-间充质转化（EMT）程序，从而使小鼠对Wnt抑制敏感。在体内和体外，FTO沉默均促进肿瘤生长、癌细胞转移和侵袭。此外，该研究还证明FTO是Wnt触发EMT和肿瘤进展的关键调节因子。

汤富酬团队开发单细胞基因组测序新方法SMOOTH-seq

2021年7月14日获悉，北京大学生物医学前沿创新中心（BIOPIC）、北京未来基因诊断高精尖创新中心（ICG）汤富酬课题组在Genome Biology期刊发表的文章，报道了一种基于第三代测序平台的单细胞基因组测序方法，并命名为SMOOTH-seq (single-molecule real-time sequencing of long fragments amplified through transposon insertion)。该方法利用长保真度reads的优势实现了对SV的精确检测。

CRISPR基因编辑可治疗产前产后小鼠Hurler综合征

近日，宾夕法尼亚大学（University of Pennsylvania）研究人员表示，他们现在已经有概念验证，在出生前使用基因编辑CRISPR矫正Hurler综合征是有可能的。在这项研究中，研究人员使用腺相关病毒血清型9 (AAV9) 载体给产前小鼠Hurler综合征模型传递碱基编辑器，从而矫正了肝脏和心脏细胞突变。研究成果发表在《Nature Communications》（自然通讯）上。

揭秘细胞控制基因沉默的分子机制

2021年7月15日获悉，Friedrich Miescher生物医学研究所等机构的科学家们在《PLoS Genetics》上发表了一篇题为“An enhancer screen identifies new suppressors of small-RNA-mediated epigenetic gene silencing”的研究报告，揭示了细胞控制基因沉默的分子机制。该研究指出，在裂殖酵母中，遗传改变通常会优先于RNA所介导的表观遗传学基因沉默，这与生物学上的“两面下注”过程是一致的，在这个过程中，有机体会通过牺牲其在正常条件下的生存能力来增加其在不可预测或压力条件下的生存能力；而裂殖酵母或许就是通过获得沉默功能的突变来两面下注，从而适应不断变化的环境。

贝瑞基因公布2021年H1业绩预告

贝瑞基因半年报业绩预告显示，预计2021年上半年归母净利润4000万~6000万元，同比下降49%~66%。贝瑞基因表示，出生人口数量持续下降背景下，公司医学产品及服务检测数量增速放缓，且检测价格下降，导致公司整体营业毛利率降低。公司将加速产品迭代升级，提升高毛利产品和服务比重，积极改善公司整体营业毛利率水平。

未名医药上修业绩预告：预计上半年盈利7735万元-1.16亿元

2021年7月15日，未名医药发布公告，预计上半年盈利7735万元-1.16亿元，此前预计盈利6700万元-7700万元；本次业绩预告修正系因公司获得了参股公司北京科兴生物制品有限公司2021年6月财务报表，因此预计业绩产生变动。

基点生物获华大智造C+轮战略投资

2021年7月12日获悉，基点生物科技（上海）有限公司7月1日成功完成C+轮融资，获得深圳华大智造科技股份有限公司的战略投资。基点生物与华大的合作根基深厚，基点生物是全球领先的智能化生物深低温保藏系统解决方案提供商，而华大智造作为全球领先的“生命科技核心工具缔造者”，围绕生命“读、写、存”进行实时、全景、全生命周期的生命数字化工具研制和平台建设，其在存储上游的布局战略与基点生物不谋而合。

和瑞基因完成6.4亿元B轮融资

贝瑞基因公告，公司与福建和瑞基因科技有限公司B轮投资人及相关方签订了《有关福建和瑞基因科技有限公司股东协议（第三次修订）》。福建和瑞B轮投资人合计以人民币 640,000,000元认购11,961,757元福建和瑞新增注册资本，该等注册资本对应本次交易完成后13.83%福建和瑞股权。据了解，本次交易将使福建和瑞获得肿瘤早筛项目所需的研发资金，同时将为肝癌早筛产品“莱思宁”的商业化落地提供资金支持。

David Liu新的基因编辑公司成立，融资3.15亿美元

2021年7月13日，基因编辑公司 Prime Medicine 成立，由 Broad Institute 的 David Liu 和 Andrew Anzalone 共同创立。平台中使用主要编技术由 Liu等同事于 2019 年 10 月开发，可以在基因组中的精确位置搜索和替换致病突变，而不会导致双链 DNA 断裂。融资包括 1.15 亿美元的 A 轮融资和 2 亿美元的 B 轮融资，该公司表示，将利用这笔资金应用临床适应症，包括肝脏、眼睛、离体造血干细胞和神经肌肉适应症的多项药物发现计划。

生物技术公司Prime Medicine宣布完成3.15亿美元融资

2021年7月14日，生物技术公司Prime Medicine获得1.15亿美元A轮融资和2亿美元B轮融资，A轮融资由ARCH Venture Partners领投，F-Prime Capital、GV和Newpath Partners跟投。B轮融资包括所有A轮投资者，加上Casdin Capital，以及来自Cormorant Asset Management、Moore Strategic Ventures、Public Sector Pension Investment Board、Redmile Group和Samsara BioCapital的参与。该公司打算利用这些资金来推进临床适应症，扩大其平台的能力。

合川医疗完成数千万元A轮融资，启明创投独家投资

近日，深圳市合川医疗科技有限公司完成数千万元A轮融资，启明创投独家投资。合川医疗致力于为客户提供微流控芯片和生物医疗耗材的CDMO生产制造服务。生产的产品包含微流控生物芯片、体外诊断（IVD）一次性耗材、即时诊断类（POCT）测试盒、生命科学研究检测耗材、基因测序芯片、动植物疾病检测卡、食品安全检测芯片等。

予果生物完成2亿元人民币新一轮融资，继续推进mNGS临床落地

近日，予果生物宣布完成2亿元人民币的新一轮融资，由LYFE Capital洲嶺資本领投，老股东创新工场跟投。予果生物目前已经完成6轮股权融资，融资总额继续在行业内居首。予果的Vacuum Lab自动化设备已于近期获得医疗器械注册证，这款仪器是专门针对病原微生物测序的独家设计，在减少背景微生物污染、处理低丰度样本和RNA提取方面，是市场上是首创。夏涵表示，将坚定地打造予果自主品牌的病原测序全流程平台。

生物技术公司Rani Therapeutics计划在纳斯达克交易所上市

2021年7月14日获悉，总部位于美国加利福尼亚州生物技术公司Rani Therapeutics正计划在纳斯达克交易所上市。据Renaissance Capital报道，该公司提交了1亿美元的IPO申请。Rani正在开发机器人药丸RainPill，这是一种小型的、可吞服的胶囊，经过胃部后，会膨胀成一个小气球，将装有药物的可溶解针头推入肠壁，而无需使用任何金属或弹簧，将药物直接输送到血液中。

生物技术公司Immuneering计划在纳斯达克上市

2021年7月14日获悉，生物技术公司Immuneering计划在纳斯达克上市，并递交了1亿美元的IPO申请。Immuneering的专有疾病消除技术旨在开发能够阻止或逆转多个相关基因的疾病信号的药物。该公司的主要研究项目是IMM-1-104，这是一种高选择性双MEK抑制剂，正在开发用于治疗携带RAS突变肿瘤的晚期实体瘤患者。该药物已经获得新药临床试验（IND）授权，预计2021年末进入临床试验。

基因检测公司Prenetics计划在纳斯达克上市

2021年7月15日，诊断和遗传学测试公司Prenetics正计划与一家特殊目的收购公司（SPAC）合并，并在纳斯达克上市。此次合并预计将为Prenetics公司提供约13亿美元的估值，这使其成为香港第一家10亿美元的创业公司。

康圣环球在港交所主板挂牌上市

2021年7月16日获悉，康圣环球基因技术有限公司于7月16日正式以“9960”为股票代码在港交所主板挂牌上市。康圣环球在本次IPO中总计发行2.26亿股股份。其中，香港公开发售部分获约543.03倍超额认购；国际发售部分获约13.81倍超额认购。此外，康圣环球亦引入贝莱德、CPE源峰、雪湖资本、欧洲资管公司Carmignac、DNCA Finance、Athos Capital及常春藤资本等基石投资者。发行价则为招股区间顶部的每股9.78港元。

2021年全球基因治疗行业市场规模与发展前景分析

生物医疗技术进步将带动市场增长

基因治疗的进步为许多疾病的治疗提供了新的思路，也让无数患者看到了希望。尽管一些基因治疗应用已初见成效，但基因编辑技术的兴起让基因治疗再一次步入了全新的起点，发展和寻求更高效的基因编辑系统，是促进基因治疗发展更加有力的助推器。

预计未来，随着全球医疗和生物水平的进一步提升，全球基因治疗行业市场规模将保持增长，达到43亿美元。