全球第一罕见病重大突破！国产首款血友病长效药有望破局【附凝血因子行业市场分析】

图源：摄图网

9月26日，“2023张江生命科学国际创新峰会——关爱罕见病，创新破局策略研讨论坛”在上海浦东举行。记者从会上获悉，由晟斯生物自主研发的四款血友病长效药物已进入临床和产业化阶段，有望突破血友病长效药“境外有药、境内无药”的困境。

其中，晟斯生物自主研制的长效重组凝血八因子、超长效重组凝血八因子、长效活化重组凝血七因子、超长效重组凝血九因子等四款长效化重组蛋白新药，即将进入临床收获期。其中，长效重组凝血八因子是国产首款长效凝血因子新药，有望在2024年上半年获批上市，填补国内市场空白。用药后，血友病A型患者每周只需注射两次，可有效缓解病痛。此外，超长效重组凝血八因子，目前是国内唯一的治疗血友病在研超长效新药，患者每周只需注射一次，目前已在浦东生产临床三期的样品药。

据了解，血友病是全球罕见病的第一大病种，这是一种遗传性出血性疾病，主要是由凝血因子VIII或凝血因子IX的缺乏或异常引起，导致患者凝血功能障碍。根据弗若斯特沙利文，2022年我国A型血友病患者为12.16万人，B型血友病患者为2.15万人，总计14.31万人，预计到2030年，我国血友病患者人数将扩大至14.58万人，2022-2030年CAGR为0.23%。作为一种慢性病，长期或终身用药是血友病患者的常态，早期诊断和持续护理对于降低死亡率至关重要。凝血因子替代治疗是当下血友病治疗的主要手段。

凝血因子批发签量呈上升态势，人凝血因子Ⅷ是批签发量最大的细分产品

2013-2020年，我国凝血因子产品批签发量呈现出波动上升的趋势，2020年，我国凝血因子批签发量为502.32万瓶，较2019年有较大提升。其中，人凝血因子Ⅷ批签发量为204.3万瓶，人纤维蛋白原批签发量为135万瓶，人凝血酶原复合物批签发量为163万瓶。

消费量最大的凝血因子类产品为凝血VIII因子，主要用于血友病病人的治疗

凝血因子类产品是目前血液制品中唯一不依赖于血浆资源的产品。早在上世纪90年代，国外就已经有成熟的体外基因重组技术来生产凝血因子类产品。目前，凝血因子类产品中消费量最大的是凝血VIII因子，主要用于治疗血友病病人。

在国内血液制品市场上，白蛋白仍然是主流产品，占据59%的市场份额，而凝血因子类小产品等高端市场只占约7%的份额，与国际市场18%的份额相比存在很大差距，未来增长空间较大。

此前，国内尚无自主研发的长效血友病药物，进口药价格昂贵，患者负担重。然而，自2018年血友病被国家列入《第一批罕见病目录》以来，血友病的诊疗取得了较大进步。凝血因子类产品是治疗和预防血友病出血的主要药物，市场前景广阔。预计凝血因子类产品有望成长为像白蛋白和免疫球蛋白一样的大品种。

南方医科大学南方医院血液科主任医师孙竞教授指出，血友病患者只有实现“零出血”，关节不再继续受破坏，才能阻止残疾的发生，而实现“零出血”的关键就在于预防治疗（也就是规律性的凝血因子替代治疗），只要定期规律性给予因子药品，保证病人因子水平1%以上（只是正常人水平的1%），就可以预防出血的发生。

太平洋证券在研报中指出凝血因子替代治疗是当下血友病治疗的主要手段。随着血友病新型治疗药物的研发，将极大改善现有治疗模式。

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