FDA宣布！第4款CAR-T细胞疗法获批上市 54%的患者达到完全缓解

美国时间2021年2月5日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了百时美施贵宝（BMS）旗下Juno Therapeutics公司研发一种CAR-T细胞疗法，用于治疗至少两种其他系统性治疗无效或复发的大B细胞淋巴瘤成人患者。

Breyanzi是一种嵌合抗原受体(CAR) T细胞疗法，是FDA批准的第四种用于某些类型非霍奇金淋巴瘤(包括弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL))的基因疗法。就在2020年的7月份，我们才迎来了第三款CAR-T细胞疗法的上市。

值得注意的是，Breyanzi不适用于原发性中枢神经系统淋巴瘤的治疗，其适应症是血液肿瘤。

“今天的批准代表了基因治疗快速发展领域的又一个里程碑，为患有某些类型的影响血液、骨髓和淋巴结的癌症的成年人提供了额外的治疗选择。”FDA生物制品评估和研究中心主任Peter Marks医学博士表示。“基因和细胞疗法已经从有前途的概念，发展成为实用的癌症治疗方案。”

弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL），是成人中最常见的非霍奇金淋巴瘤类型。非霍奇金淋巴瘤是一种始于免疫系统的特定细胞的癌症，可以快速增长(侵略性)或缓慢增长。在美国，每年约有77000例新的非霍奇金淋巴瘤被诊断，DLBCL约占新诊断病例的三分之一。

每一剂Breyanzi都是使用病人自己的t细胞(一种白细胞)定制的治疗方法，以帮助对抗淋巴瘤。患者的t细胞被收集起来，并进行基因改造，使其包含一种新基因，有助于靶向和杀死淋巴瘤细胞。一旦细胞被改造，它们就会被注入病人体内。

一项针对250多名难治性或复发性大B细胞淋巴瘤成人的多中心临床试验，证实了Breyanzi的安全性和有效性。Breyanzi治疗后的完全缓解率为54%。

用Breyanzi进行治疗可能会导致严重的副作用。标签上有细胞因子释放综合征(CRS)的框状警告，CRS是一种对CAR - T细胞激活和增殖的全身反应，导致高烧、流感样症状和神经毒性。

CRS和神经系统事件都可能危及生命。其他副作用包括：过敏反应、严重感染、低血细胞计数和免疫系统减弱。副作用一般在治疗后1-2周内出现，但也有一些副作用会在之后出现。

由于存在CRS和神经毒性的风险，Breyanzi正与一项风险评估和缓解战略(REMS)一起获得批准，该战略包括确保安全使用的要素(ETASU)。

美国FDA要求，除其他事项外，发放Breyanzi的医疗机构必须经过特殊认证。作为认证的一部分，参与Breyanzi处方、配药或给药的工作人员必须接受培训，以识别和管理CRS和神经毒性的风险。

REMS项目规定，患者在注射后要被告知CRS的体征和症状以及神经毒性，如果他们在接受Breyanzi治疗后出现发烧或其他不良反应，必须立即返回治疗地点。

为了进一步评估Breyanzi的长期安全性，FDA还要求生产商对使用Breyanzi的患者进行上市后观察性研究。

FDA批准了Breyanzi孤儿药、再生药物高级疗法(RMAT)和突破性疗法。Breyanzi是第一个获得FDA许可的RMAT认证的再生药物疗法。孤儿药物的指定为帮助和鼓励罕见疾病药物的开发提供了激励措施。Breyanzi的申请是通过协调、跨机构的方式进行审核的，包括生物制品评估与研究中心和FDA的卓越肿瘤学中心。

译/前瞻经济学人APP资讯组

参考资料：https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-adults-relapsed-or-refractory-large-b-cell-lymphoma