高盛：中国领跑CRISPR和CAR-T研究 研究测试投入拔得头筹

美国的生物制药公司并不是使用基因编辑技术（CRISPR）进行临床试验的领导者——或许会出乎你的意料。

但高盛最近的一项针对生物技术领域的研究报告《基因组革命》显示，中国的研究人员已经在测试CRISPR编辑的人类细胞方面领先一步。

高盛分析师Salveen Richter表示，当一群欧美生物先锋还在排队进行其首次人体试验时，中国研究人员就已经在测试CRISPR编辑的人类细胞方面拔得了头筹。她补充称，去年，中国国家自然科学基金会为超过90个CRISPR项目提供了资金，在过去的4年中，更是超过270个！

报告称，截至2018年2月底，在已登记的测试CRISPR编辑细胞治疗多种癌症、HIV感染的临床研究中，中国占了九项，而美国，则仅有一项。这9项研究都由中国的顶级公立医院发起/赞助，据报道，共有超过80名患者正在接受这些基因药物的治疗。

另一方面，高盛指出，由于没有关于这些基因编辑项目的规定，特别是考虑到中国的医院急于加速推进其CRISPR工作，如果中国的主要药物管理部门采取措施并“刹车”，这种情况或许会很快发生变化。

而在而在CAR-T疗法上，高盛认为中国与美国差距不大。据高盛调查，中国研究人员在完成CAR-T研究的总数中已经与美国相媲美。截至2月，在中国的CAR-T试验数量为153次，美国为164次，欧洲为73次，世界其他地区为56次。

走在最前沿的是中国的联想生物技术公司（Legend Biotechnology），因为它在Kymriah（Novartis）和Yescarta（Gilead/Kite）两种疗法的历史性批准之后进入全球竞赛，开发了新的疗法，因此强生公司还花费了3.5亿美元与其达成合作。

高盛指出，如果中国以比全球市场先驱更低的速度销售这些疗法，会刺激大量医疗旅游业，从而获得相当大的收益。

这些竞争对手希望在竞争中获得什么样的市场价值？

这取决于患者的流动供应。

高盛报告指出，如果你的新基因组药物有望治愈一种疾病，或延迟进一步治疗很长一段时间，那么患者就会蜂拥而至。吉利德（Gilead）在为丙型肝炎提出无痛治疗疗法，以及Sovaldi、Harvoni两款拳头产品时，就见证了这种“火爆”局面：治愈率达到90％以上,在美国的丙肝治疗销售额从2013的125亿美元突飞猛进到320亿美元，但自那以后一直在下降，且急剧萎缩。高盛估计，在美国，今年这些疗法的销售额不到40亿美元。

吉利德（Gilead）的疗法缩小了患者数量，并且减少了目前继续传播疾病的载体数量，进一步缩小了市场。

报告显示,“一次性快速治疗”是基因治疗、基因工程细胞治疗和基因编辑最吸引人的方面之一。然而，对于经常性收入与慢性治疗而言，这些治疗提供了非常不同的观点，特别是在可以治愈大部分普遍患者的某些疾病中（或者至少防止扩展需要额外剂量期）。

“虽然这个提议对患者和社会有巨大的价值，但对于寻找持续现金流的基因药物开发商来说，这可能是一个挑战。”吉利德就是一个例子，丙型肝炎专营权的成功逐渐耗尽了可用的可治疗患者群。

Richter补充说，对于这些新疗法疗法而言，生物技术公司有三种可能的解决办法最赚钱：一些疾病将是像血友病这样的大型领域，或者每年都有大量新患者——如癌症。每年患上脊髓性肌萎缩症的婴儿数量也非常可观。

生物制药高管可能会尽量避免公开谈论这些病症方面的可怕数字，但他们在决定如何花费研发预算时仔细审查的正是这样一些因素。