自然界胰岛素生产工厂！科学家成功培育出能产生人类胰岛素转基因奶牛，糖尿病患者有望用上【附基因编辑技术赛道观察图谱】

瞻观前沿

一头不起眼的奶牛创造了历史！全球首头能产含人类胰岛素牛奶的转基因奶牛成功诞生。这一突破性的科学成果为糖尿病患者带来了新的希望和可能性。

对于1型糖尿病患者而言，由于胰腺细胞受损，无法通过自身供应胰岛素，因此需要注射胰岛素维持生命。而对于某些2型糖尿病患者也是如此。然而，在许多中低收入国家和一些高收入国家，胰岛素的供应仍然不足，成本和不可获得性得到了充分证实。

因此，这头能产含人类胰岛素牛奶的转基因奶牛的诞生意义重大。在这头奶牛还是胚胎的时候，科学家将负责生产胰岛素原的人类DNA片段插入到胚胎中，这样出生长大后它就能生产含有人类胰岛素的牛奶了。这项研究由美国伊利诺伊大学厄巴纳-香槟分校和巴西圣保罗大学合作完成。

研究人员对这种转基因奶牛进行第一次泌乳刺激后，发现牛奶中含有人类胰岛素和大量蛋白质。这意味着通过这一方法，未来全球可能只需要一小群奶牛就能生产出足够的胰岛素，帮助更多的糖尿病患者。

“自然界将乳腺设计成一家工厂，可以非常高效地制造蛋白质。我们可以利用这一系统生产一种蛋白质帮助全世界数亿人。”研究的通讯作者马特-惠勒说道。

虽然这项技术还需要等待相关机构的批准，以及高效的收获和提纯系统，但它或将为糖尿病患者带来更为便捷和低成本的治疗方案。

（图片来源：摄图网）

技术价值观察

根据《基因编辑治疗原发性免疫缺陷病》(刘珊，2021)，基因编辑是一种通过删除、插入或替换基因组的某个片段或特定碱基使基因组发生特定变化的分子技术，目前广泛用于生物学研究中。

从产业链整体环节来看，不同于其他行业，基因编辑行业上游通常不是企业，而是科研机构、高等院校等研究团队，这些研究团队将专利授权给中游的生物科技公司，同时，生物科技公司通过对科研团队投资以共享专利。中游的生物科技公司可分为两大类，一类是基因编辑产品供应商，一类是基因编辑技术服务商，产品供应商指试剂盒、病毒载体及核酸序列合成等供应商，技术服务商通常提供相关的技术平台。下游终端客户主要包括CRO公司、制药公司、生物技术公司、科研机构四大类。通常，生物科技公司为这些下游公司提供产品和技术，相应的，下游公司会对生物科技公司进行投资或与其合作以共享产品。

在这项研究中，研究人员将一段编码前胰岛素的人类DNA植入十个奶牛胚胎的细胞中，这些胚胎被植入巴西普通奶牛的子宫中。转基因牛犊在出生后的乳汁中含有人类胰岛素。该技术处于基因编辑产业链上游环节。

宏观市场观察

基因编辑道德伦理相关文件解读

截至2023年，在国家层面涉及基因编辑道德伦理的文件相对较少，2022年由国务院办公厅发布的《关于加强科技伦理治理的意见》是我国首个对于基因编辑提出道德伦理规范的国家层面的文件。从全球来看，2021年，世卫组织发布了关于人类基因组编辑促进公共卫生的新建议，其立场表现为：人类基因组编辑有可能提高人类治疗和治愈疾病的能力，但只有为所有人的利益开展这项工作，而不是加剧国家之间和国家内部的卫生不公。下一步，世卫组织将召集一个小型专家委员会，考虑下一步注册措施，包括如何更好地监督采用令人关注的人类基因组编辑技术的临床试验，同时，召集多部门利益攸关方开发一个可访问的机制，用于密报对可能非法、未注册、不道德和不安全的人类基因组编辑研究和其他活动的担忧。此外，作为增加“教育、参与和赋权”承诺的一部分，领导以区域/当地需求为重点的区域网络研讨会。在科学司内部开展工作，考虑如何就前沿技术建立包容性的全球对话，包括跨联合国工作和创建基于网络的资源，以获得关于前沿技术的可靠信息，包括人类基因组编辑。

基因编辑科研发展方向

从我国基因编辑行业相关科研项目的主题词来看，CRISPR技术是当前我国基因编辑领域中最热门的技术，通过统计主要主题词频，可以看出，CRISPR出现次数较多，同时，基因编辑另外两项技术ZFN、TALEN未出现在主要主题的统计列表中，表明其作为主题词出现的次数低于70次。

注：基因编辑相关包括主题词“基因编辑”、“基因编辑技术”、“基因组编辑”、“基因组编辑技术”;CRISPR相关包括“CRISPR/Cas9”、“CRISPR”、“CRISPR-Cas9”、“CRISPR/Cas”。

基因编辑技术发展趋势

基因编辑技术发展趋势首先为ZFNs和TALENs不断降低成本，缩短开发周期;其次为CRISPR基因编辑不受PAM限制，实现任意基因组位点编辑;最后为克服脱靶率。

中国基因编辑技术赛道热力图

根据前瞻产业热力图显示，目前基因编辑关键技术强相关的城市集群主要集中在华北、华中和粤港澳大湾区，尤其是河南省成为重点发展区域。这些城市群已投入大量政策、资金、环境和人才资源用于基因编辑研发，成为潜在的基因编辑技术发展中心。根据热力图的分布华北地区有极大的可能性成为基因编辑技术的先导区域。重点关注河南省周口市沈丘县、江西省宜春市万载县、广东省深圳市南山区等地的相关企业，以及这些地方对基因编辑产业发展的投资环境和潜力市场。

前瞻经济学人APP资讯组

更多本行业研究分析详见前瞻产业研究院《中国基因修饰行业市场前瞻与投资战略规划分析报告》

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