前瞻基因产业全球周报第49期：万物皆硬盘！一只塑料兔子也能拥有自己的DNA

万物皆硬盘！一只“兔子”实证DNA存储无所不在

一只塑料兔子也能拥有自己的DNA，并且，切下兔子身体的任何一部分，就能“克隆”此兔本兔。这项来自瑞士苏黎世联邦理工学院和以色列Erlich Lab的神奇研究，首次将DNA作为信息存储工具，注入到了日常物品当中。

这只3D兔子是在苏黎世联邦理工学院的实验室中被打印出来的。嵌入在兔子聚合物基质中的，是数以万计的微小玻璃珠，而每一颗都包含着几十个合成 DNA 分子。所以，兔子本身就可以称得上是一个数字蓝图：包含了3.7亿份描述它轮廓的数据文件。

也就是说，千年后的考古学家得到了一堆被注入DNA的碎瓷片，通过基因测序，他不仅能打造出一个一模一样的碗，甚至还能从中还原整个文明的面貌。

国内首个智能基因组育种平台落地城阳

12月10日，国内首个智能基因组育种平台落成仪式在位于城阳区的青岛国际农业生命智慧谷举行。据悉，此次“智能基因组育种平台”落地青岛国际农业生命智慧谷，将充分智慧谷发挥平台效应，带动农业产业结构优化，推动新旧动能转换，推进城阳区智慧农业的高质量发展，开启“智慧农业，基因育”的崭新时代。

复旦儿科发现一免疫缺陷病基因 不明原因发热有新诊治思路

日前，权威学术期刊《自然》刊发来自复旦大学附属儿科医院、浙江大学以及哈佛大学基础研究专业科学家携手的突破性成果，论文阐明，人类发现的354种免疫缺陷病基因图谱新添一员：RIPK1基因突变会导致RIPK1无法被切割，引起炎症和周期性发热。论文通讯作者之一、儿科医院免疫科主任王晓川教授表示，“这一研究将为不明原因发热患儿带来全新诊治思路和有效诊治方法。”

科学家成功制备大尺寸DNA纳米管

西安交通大学医学部基础医学院生物化学与分子生物学团队博士孙莎，近日在《美国化学学会杂志》刊发研究称，通过对DNA结构重复单元的刚性和曲率进行调节，可以构建不同直径的纳米管，范围从50纳米调节至550纳米，并发现刚性大、曲率小的DNA结构重复单元有利于大直径纳米管的生成。而目前报道的DNA纳米管直径大多小于100 纳米。

Nature子刊：提高水稻产量和氮素利用效率的新基因资源

近日，国际权威学术期刊《自然·通讯》(Nature Communications)在线发表了中国农业科学院深圳农业基因组研究所钱前院士研究团队联合中国水稻研究所等单位合作完成的题为“The indica nitrate reductase gene OsNR2 allele enhances rice yield potential and nitrogen use efficiency”的研究论文。该研究发现并揭示了可协同提高水稻产量和氮素利用效率的新基因OsNR2的作用机制。

华大宣布参与“阿联酋全民基因组计划” 所有数据保存在当地

12月10日，阿联酋首都阿布扎比卫生局局长正式宣布，启动全球最全面的全民基因组计划——“阿联酋全民基因组计划”，目标是运用大规模人群基因组数据，为阿联酋人民建立可预测、可预防和个性化治疗的全民医疗卫生体系。该项目将由来自阿布扎比的科技巨头G42集团负责，并与来自中国的华大集团和来自英国的牛津纳米孔公司及其他合作伙伴合作实施与交付。

苹果与基因检测公司合作 免费为硅谷员工基因筛查

知情人士透露，苹果公司最近在总部附近为员工及其家属设立了专门的健康诊所，名为AC Wellness(AC健康中心)，该公司已经与Color合作了几个月。这样做的目的是为了让对员工的医疗保健检查由被动转向主动，因为基因检测可以为人们深入了解健康风险提供一个窗口。通过提供诸如基因测试之类的尖端医学治疗，AC Wellness可以帮助苹果招聘和留住有才华的员工。

《自然》公布2019年十大论文成果 精确基因编辑上榜

最近，《自然》杂志公布2019年十大论文成果，其中“CRISPR工具可实现精确的基因组编辑”上榜。这篇名为《Search-and-replace genome editing without double-strand breaks or donor DNA》论文于2019年10月21日发表在《自然》上，研究结果显示科学家们在开发基因编辑工具方面取得了巨大进展，CRISPR这个“搜索和替换”工具，已经可以精确地编辑基因。

喝酒上脸的人易患阿兹海默症 脸红是由于体内基因发生突变

据12月12日《神经病理学通讯》的论文，斯坦福大学医学院的新研究显示，喝酒脸红的人喝酒可能增加患阿兹海默症的风险。喝酒脸红是由于体内ALDH2基因发生突变，酶代谢乙醛的能力明显减弱。小鼠研究发现，该基因缺陷会累积β淀粉样蛋白片段和活化tau蛋白，它们都是阿兹海默症的重要病理标志。

基因中隐藏着一个“寿命时钟” 能准确预测脊椎动物的最大寿命

澳大利亚的一个研究小组提出了一种“寿命时钟”，它可以精确地估计脊椎动物的最大年龄，这是研究现存和灭绝动物的一个关键变量。根据发表在《自然研究》杂志上的一篇论文，科学家们在DNA中确定了与寿命有关的特定区域，即CpG位点，然后与现有的动物年龄数据库进行比对。

基因编辑治疗家族性高胆固醇血症研究获进展

近日，国际学术期刊Circulation在线发表了中国科学院分子细胞科学卓越创新中心/生物化学与细胞生物学研究所周斌研究组的最新合作研究成果“In Vivo AAV-CRISPR/Cas9-mediated Gene Editing Ameliorates Atherosclerosis in Familial Hypercholesterolemia”。该研究利用CRISPR/Cas9系统在一种新构建的家族性高胆固醇血症模型小鼠体内部分修复Ldlr基因突变和LDLR蛋白表达，改善动脉粥样硬化等表型。

Cell：重磅!科学家发现了一种调节基因表达的新方法—EMATS

日前，一项刊登在国际杂志Cell上的研究报告中，来自麻省理工学院的科学家们通过研究发现了一种调节基因表达的新方式。研究者将新发现的方式称之为“外显子介导的转录激活启动”(EMATS，exon-mediated activation of transcription starts)，其提出了一种新型模型，其中与新外显子相关的剪接机器会将转录机器招募到附近，从而激活附近启动子的转录过程，研究人员推测，这一过程将会帮助调节跨物种的数千个哺乳基因的表达。

基因剔除研究或能帮助识别多个疟原虫靶点 有望开发新型抗疟疗法

近日，一项刊登在国际杂志Cell上的研究报告中，来自伯尔尼大学等机构的科学家们通过研究鉴别出了多个疟原虫的新型作用靶点，他们对疟原虫进行全基因组剔除研究，尤其是移除了1300多个单一基因，同时观察其对疟原虫整个生命周期的而影响。这将有助于开发出有效的药物和疫苗来应对不同生命阶段的疟原虫感染。

A型血友病基因疗法已进入3期临床开发

在上周末开幕的第61届美国血液学会(ASH)年会上，Sangamo Therapeutics公司和辉瑞(Pfizer)公司联合公布了治疗严重A型血友病的基因疗法SB-525在名为Alta的1/2期临床试验中的中期结果。试验结果表明，所有接受最高剂量SB-525治疗的患者，血液中凝血因子VIII的水平都达到了正常范围。其中两名患者的随访时间达到44周和37周。这一疗法已经进入3期临床注册性研究。

神奇!科学家通过口香糖提取完整古人类基因 复原5700年前女孩

据《卫报》报道，哥本哈根大学研究员12月17日在《自然通讯》上发表研究称，他们通过白桦树皮制成的“口香糖”提取了完整的古人类基因，复原了一个丹麦小女孩的图像。这块“口香糖”长2厘米，由桦树皮加热制成。

Jasper Therapeutics完成3500万美元A轮融资 

近日，生物技术公司Jasper Therapeutics宣布完成3500万美元A轮融资。本轮融资由Abingworth和美国启明创投(Qiming Venture Partners USA )领投。据悉，这笔资金将用于推进公司主要候选产品JSP191的临床开发。Jasper是一家生物技术公司，致力于提供更安全的调理剂和治疗剂，以扩大治愈性造血干细胞移植和基因疗法的应用。

Limelight Bio获7500万美元新一轮融资 发展基因疗法

近日，生物制药公司Limelight Bio完成7500万美元新一轮融资。本轮融资由生命科学创新基金Apple Tree Partners(ATP)发起。据悉，Limelight Bio打算利用这笔资金继续开发其基因疗法。Limelight Bio成立于2017年，旨在克服当前基因疗法和基因编辑方法的主要局限性，扩大基因治疗的疾病范围。最初关注的领域包括严重的视网膜疾病、血液/代谢疾病、神经疾病和听力损失疾病。

生物技术公司Biotia获24万美元种子轮融资 基于基因测序和AI检测传染病

2019年12月10日，生物技术公司Biotia宣布获得240万美元种子轮融资。本轮融资由Falcon III Ventures领投。据悉，该公司打算利用这笔资金进一步开发和实施其诊断测试方法，包括基于AI的软件Chelsea。Biotia成立于2015年，位于美国纽约。该公司是一家利用下一代DNA测序技术(NGS)和人工智能(AI)软件来识别微生物和抗菌素耐药性，进行传染病检测和诊断的生物技术公司。

Inscripta获1.25亿美元D轮融资 推动数字基因组工程平台商业化进程

2019年12月10日，生物技术公司Inscripta宣布已完成1.25亿美元D轮融资。截止目前，Inscripta公司筹集的资金总额达到2.595亿美元。据悉，这笔新资金将用于加速公司革命性的Onyx数字基因组工程平台的应用扩展和商业化。Inscripta成立于2015年，正在开发全球首个可扩展数字基因组工程的台式平台。Inscripta致力于帮助那些受到当前技术和许可限制的基因编辑研究科学家们。

燃石医学明年启动赴美IPO 获批NGS检测试剂盒为全国首家

据IPO早知道报道，基因检测服务商广州燃石医学检验所有限公司明年将赴美上市。知情人士透露，公司计划在明年上半年完成上市，募资1至2亿美元。燃石医学成立于2014年，专注于为肿瘤精准医疗提供最具临床价值的二代基因测序(next generation sequencing, NGS)。 2018年，该公司成为首个获中国国家药品监督管理局(NMPA)批准的NGS检测试剂盒。

2018年全球细胞与基因治疗融资数额达到97亿美元 较2017年翻倍

前瞻产业研究院发布的《全球精准医疗行业发展前景预测与投资战略规划分析报告》显示：全球范围内，基因治疗领域的新兴企业在快速崛起并受到热烈追捧。根据国际再生医学联盟的统计，2018年全球细胞与基因治疗融资数额达到97亿美元，较2017年翻倍，2016-2018年的年均复合增长率高达88%。

2018年全球细胞与基因治疗的临床试验项目达到724起

前瞻产业研究院发布的《全球精准医疗行业发展前景预测与投资战略规划分析报告》显示：从临床试验项目来看，自2016年12月FDA的再生医学先进疗法认定(RAMT)发布实施以来，基因治疗的临床试验项目不断提升。2018年全球细胞与基因治疗的临床试验项目达到724起，同比增加27%。其中处于II期临床的最多，达398起;I期临床次之，发生278起;III期临床发生48起。

DNA纳米技术是什么?

DNA纳米技术是一种多学科交叉的研究领域，主要利用DNA(脱氧核糖核酸)尺寸为纳米级别、刚性结构、编码性强的特点来构造各种纳米结构。此时，DNA的作用不是遗传物质，而是作为结构模板，或是作为计算工具。

DNA纳米技术的发展刷新了人们对DNA这一生物大分子的认识，它不仅仅能作为生命遗传信息的载体，还能够作为纳米结构的构建工具。

DNA纳米技术是一个新兴研究领域，具有广阔的发展前景。2006年，加州理工学院博士Rothemund发展出了DNA折纸术(Nature，2006)，被誉为DNA纳米技术领域的一个重要里程碑。相关技术被美国《大众机械》杂志评为2010年十大科技发展趋势之一。

此外，2016年，美国加州理工学院生物工程师Ashwin Gopinath也利用DNA重建了文森特·梵高的《星月夜》，引发世界关注。

目前，DNA纳米技术已被应用到生物、医学检测，新材料开发，DNA计算机等多个领域。IBM公司正在利用DNA纳米技术研制新型芯片;在芯片上，电子线路间的距离将仅仅为6纳米左右，远远低于目前45纳米的标准。利用这种技术，IBM公司将研制出更小、更便宜的微处理器芯片。