20分钟演讲加40分钟问答 贺建奎基因编辑婴儿的解释未能让科学家满意

中国科学家贺建奎昨日出现在香港的基因编辑峰会上，以解释他的实验。此前，他声称已经帮助培育了首例编辑基因双胞胎女婴出生。在他发表这番讲话之际，科学界和科学界以外的人士对他的工作伦理以及公布研究结果的方式提出了越来越多的质疑，并威胁要采取法律行动。

贺建奎除了在YouTube上发布了几段视频外，从未公开展示他的作品。科学家对他出席峰会表示欢迎，但是他的谈话让许多人渴望得到更多的答案，而且还不能完全确定他已经实现了他所声明的。

“没有理由不相信他。”伦敦弗朗西斯克里克研究所的发育生物学家Robin Lovell-Badge说， “我只是不完全相信。”

讲座内容包括他在动物方面的工作以及他如何对胚胎进行基因改造并将其植入女性的细节。他解释了他如何验证基因编辑 - 并透露另一名妇女怀有基因编辑的胚胎。

与其他人一样，Lovell-Badge表示，独立机构应通过对父母和孩子的基因进行深入比较来确认测试结果。

许多科学家因为缺乏透明度和看似漫不经心的态度而指责他，因为他开始了这样一项具有里程碑意义且具有潜在风险的项目。

加州大学伯克利分校的生物化学家，CRISPR / Cas-9基因编辑技术的先驱Jennifer Doudna说：“我很高兴他来了，但当他描述他进行的过程时，我感到非常惊悚和震惊。” “在很多层面上，这都是极度不合适的。”

作为峰会组委会成员的威斯康星大学麦迪逊分校的生物伦理学家Alta Charo也持批评态度。 “在听了贺博士的讲话之后，我只能得出结论，这是错误的，过早的，不必要的，而且基本上没用的。”她说。

紧张的演讲

在演讲中，他似乎是摇摇晃晃地走向舞台，显得紧张不安。 “我认为他很害怕。”在加利福尼亚州斯坦福大学研究基因组编辑的马修·波特斯(Matthew Porteus)说，并在他演讲后与他共同开展了一个问答环节。波特斯将此归因于他所面临的法律压力，或者他即将要解决的科学家和媒体的批评。

贺建奎首先为他11月26日发布的消息所引起的骚动道歉。然后他花了20分钟时间完成了他的演讲，主题为“使用CRISPR / Cas9在小鼠、猴子和人类胚胎中进行CCR5基因编辑”，然后进行了40分钟的问答环节。

他编辑的基因CCR5被一些HIV病毒用于感染免疫细胞。许多科学家批评了这种选择，部分原因是还有其他方法可以阻止人们感染艾滋病病毒，例如使用剖腹产来接生携带艾滋病毒的母亲的婴儿。批评者还说，通过编辑胚胎的基因组，其他疾病成为更明显的目标。

在当天的开幕式中，马萨诸塞州波士顿哈佛医学院院长乔治·戴利(George Daley)指出亨廷顿氏综合症或萨氏病就是一个例子，在某些情况下，这些疾病可能只能通过基因编辑来避免。

抗HIV双胞胎

在峰会上，贺建奎透露，转基因双胞胎中的一个将对HIV产生抗性，因为基因编辑删除了CCR5基因的两个拷贝。他说，另一个仍然容易受到感染，因为基因编辑过程无意中留下了一个完整的CCR5拷贝。

他植入第二个胚胎的决定受到了强烈的批评。 “为什么选择这个胚胎?这在科学上没有意义的。”首尔国立大学遗传学家Jin Soo Kim说。在贺建奎的谈话中，他说已经向孩子父母解释了这种情况，他们决定无论如何都要这样做。

正如贺建奎在问答环节中明确指出的那样，他的目标是为全球使用这项技术做好准备。 “你看到你的朋友或亲戚可能患有疾病吗?他们需要帮助。”他说，“对于有数百万遗传性疾病或传染病的家庭，如果我们拥有这项技术，我们就能帮助他们。”

贺建奎还说，他不仅与双胞胎的父母一起合作，而且还有八对夫妇，都是艾滋病毒阳性父亲和艾滋病毒阴性母亲。一对夫妇后来退出了。

他的团队清洗了这些男性的精子，以确保没有携带艾滋病毒。研究人员随后将精子和CRISPR / Cas-9酶注射到男性伴侣的未受精卵中。他说，这一共产生了30个受精胚胎，其中19个是有活力的，并且看起来很健康。来自一对夫妇的四个胚胎中，有两个包含对CCR5的修饰，并且他将这些胚胎植入到女性体内，尽管有一个胚胎也拥有完整的CCR5基因拷贝。这次怀孕产生了双胞胎。

目前尚不清楚其他胚胎发生了什么，但他说还有另一个处于怀孕早期阶段，其胚胎也经过基因编辑的。

Kim说， 90%确信双胞胎是第一批出生时编辑基因过的婴儿，正如贺建奎所声称的那样。这部分是因为他在植入前后使用了最先进的测序方法，以证明胚胎中没有不必要的突变 -这一过程的一个可能缺陷。“我印象很深刻。” Kim说。

但是，像Lovell-Badge一样，Kim认为应该独立验证这项工作。 “应该有一个独立的调查委员会。中国当局应该这样做。”

未解决的问题

贺建奎的演讲留下了许多其他未回答的问题，包括父母们是否适当了解未来风险; 为什么在已经证明其他有效方法来预防艾滋病，偏偏选择了CCR5;为什么他要选择与父亲感染艾滋病毒的夫妇进行实验，而不是那些将病毒传染给孩子的母亲;敲掉CCR5(一种通常存在于人体中的基因，可能具有必要但尚未知的功能)的风险是否超过了这种情况下的益处。

在贺建奎演讲之后的讨论中，一位科学家问他为什么继续进行实验，尽管全世界的科学家都明确表示不应该做这样的研究。他没有回答这个问题。

峰会会议的组织者之一大卫·巴尔的摩(David Baltimore)称他的实验“不负责任”，并批评他缺乏透明度。巴尔的摩也代表科学界接受了指责。“科学界一直缺乏自律。”他说。

贺建奎也试图为自己的行为辩护，但基本上没有成功。当被问及为什么科学界在第一批女性受孕之前没有被告知这些实验时，他引用了去年在加州大学伯克利分校和纽约冷泉港实验室举行的会议上的演讲。但组织伯克利会议的Doudna表示，他没有提供任何证据表明他已经准备好在人们身上进行实验。她称贺建奎的辩护“至多是虚伪的”。

贺建奎还说他在美国与未具名的科学家讨论了人体实验。但是Porteus说这对于这样一个非凡的实验是不够的：“你需要的反馈不是来自你最亲密的两个朋友，而是来自整个社区。”Porteus希望他能够尽快将人和猴子的实验数据发布到BioArxiv这样的网站上，尽可能让其他科学家审查它。

压力山大

在演讲之前，贺建奎的压力越来越大。 11月27日，中国国家卫生委员会下令在他所在大学所在的广东省卫生委员会进行调查。

同一天，中国科学院发表声明谴责他的工作，中国遗传学会和中国干细胞研究学会联合发表声明称该实验“违反了国际公认的规范人体实验和人权法的道德原则”。

中国临床试验注册中心引用了为其工作提供道德批准的医院，于11月27日发布了一份新闻稿，表示没有给予任何批准。它质疑批准表上的签名，并说医院的医学伦理委员会从未举行过与他的研究有关的会议。医院本身正在接受深圳市卫生部门调查后的调查，他写道：“公司不会容忍申诉项目的手段，并对其内容和结果的准确性，可靠性和真实性有所保留。”

贺建奎尚未对这些陈述和调查的评论请求作出回应，也没有回应为什么医院被列入登记处以及声称有明显伪造签名的问题。

其他国家政府也开始权衡他的实验。 11月28日，美国国立卫生研究院(NIH)表示，它不支持在人类胚胎中使用基因编辑技术。美国国立卫生研究院院长弗朗西斯·柯林斯在一份声明中说：“这项工作表明贺博士和他的团队扰乱国际道德规范，这种意向非常令人不安。” “在为这类研究设定限制方面，有必要达成具有约束力的国际共识，这一点在香港正在讨论，从来没有像现在这样急切。”

寒蝉效应?

如今，基因编辑界越来越担心，他的行为可能会阻碍婴儿基因编辑的负责任发展。在峰会的第二天，在贺建奎讲话之前的演讲中，Daley表示尽管出现了最近的事件，但还是敦促支持生殖系基因编辑。 “这可能是第一次出现失误，但这不应该导致我们把头埋在沙子中，不要考虑更负责任的临床应用途径，”他说。

在贺建奎的讲话之前，Lovell-Badge在开场白在指出了他所面临的压力和指责，提出了一个与科学会议不同的请求。“他必须有机会解释他的所作所为。” Lovell-Badge说，“我们不能有不守规矩的行为。如果发生这种情况，如果发生这种情况，我们将结束会议，你将没有机会听到他要说的话。”

大会还加强了安保，身穿深色西装的男子站在舞台附近，摄像机排在观众席后面。在贺建奎开始说话之后，Lovell-Badge不得不要求摄影师停止“咔咔”拍摄，以便能够听到他的声音。

Porteus说，他的出现是第一步，但他必须尽快回答一些悬而未决的问题。 “他已经有被遗弃的危险。”